Nem myeloablatív haplo-azonos haematopoietikus őssejt-transzplantáció vizsgálata rosszindulatú hematológiai vagy szerzett aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

Betegválasztási kritériumok

1. 70 év alatti és 18 év feletti kor
2. HLA-val teljesen kompatibilis rokon donor hiánya
3. Sürgős transzplantáció szükségessége, amelyet úgy határoznak meg, hogy a transzplantációs központba utalástól számított 8 héten belül, vagy a nemzetközi nyilvántartásokban való keresést követően nincs HLA-kompatibilis VUD. Azok a betegek is jogosultak lesznek, akiknek HLA-kompatibilis VUD-ja van, de a donort a transzplantációs központ alkalmatlannak ítéli. 4. Tájékozott beleegyezés.

A betegség besorolási kritériumai:

Általában ez magában foglal minden olyan hematológiai rendellenességet, ahol klinikailag indokolt önkéntes, független donor (UD) transzplantáció.

1. Akut, krónikus leukémia vagy myelodysplasiás szindróma, amelyre az allogén transzplantációt tekintik a legjobb kezelési lehetőségnek.

a. Akut myeloid leukémia (AML) i. Első teljes remisszióban (CR1), a következő jellemzők egyikével:

1. Nagy kockázatú citogenetikai vagy molekuláris elváltozások (pl. t(9;22), deléció 7/7q-, monoszómia 5 vagy del(5q), 3q26 elváltozások, komplex kariotípus [3 vagy több anomália], p53 elváltozások, 11q23 különösen t(6;11) rendellenességek, FLT-3 ITD , monoszomális kariotípus.
2. Leukociták a diagnóziskor > 50 x 109/l (kivéve a jó prognózisú molekuláris átrendeződéseket, ahol a leukociták > 100 x 109/l kellenek) b. Mielodiszpláziás szindrómák 1. Nemzetközi prognózisindex (IPSS) 1 felett (köztes csoport 2 vagy magas kockázatú)

2. IPSS 0 vagy 0,5 kezelést igénylő cytopenia jelenlétében. c. Terápiával kapcsolatos AML vagy MDS az első CRd-ben. AML vagy MDS a második (CR2) vagy az azt követő CRe-ben. Ph'-pozitív krónikus mieloid leukémia i. Az első krónikus fázisban, ha egyértelműen kimutatható a tirozin-kináz inhibitorokkal szembeni rezisztencia és/vagy intolerancia ii. Második krónikus fázisban 2. Akut limfoblasztos leukémia (ALL)a. A CR1-ben a következő jellemzők egyikével: i. Nagyon magas kockázatú kromoszóma- vagy molekuláris elváltozások (pl. t(9;22), t(4;11), komplex kariotípus felnőtteknél, bcr/abl átrendeződések, MLL átrendeződések) ii. Lassú válasz az indukciós kezelésre, mint 10%-nál nagyobb blasztok jelenléte a csontvelőben az indukciós kezelés 14. napjániii. 30 év feletti felnőttekiv. Felnőttek B ALL sejtvonallal, több leukocitával a diagnóziskor >25 x 109/l, vagy T ALL sejtvonallal, ahol a leukociták száma >100x109/lb. CR2-ben vagy azt követő CR-ben 3. Non-Hodgkin limfóma. Follikuláris NHL: második vagy azt követő teljes vagy részleges remisszióbanb. Köpenysejt NHL: második vagy azt követő teljes vagy részleges remisszióbanc. Magas fokozatú NHL: második teljes vagy nagyon jó részleges remisszióban 4. Hodgkin-kór. második vagy azt követő teljes vagy részleges remisszióban 5. Krónikus limfocitás leukémia. a. második vagy azt követő remisszióbanb. kedvezőtlen kockázatú prognosztikai jellemzőkkel az első remisszióban 6. Szerzett aplasztikus anémia 7. Myelofibrosis- Lille pontszám - magas, Cervantes-pontszám - magas 8. Egyéb hematológiai rosszindulatú daganatok, amelyeknél UD HSCT javallt

Kizárási kritériumok:

1. 7-8/8 elérhető HLA-A, -B, -C, -DRB1 megfelelő testvérdonorral vagy 7-8/8 független csontvelődonorral rendelkező betegek
2. Megfelelő UCB-egység(ek) elérhetősége, és alkalmas UCB-transzplantációra
3. Az ECOG teljesítmény állapota rosszabb, mint 2
4. Kezelést igénylő szívelégtelenség, tünetekkel járó koszorúér-betegség vagy LVEF kevesebb, mint 35%.
5. Májbetegség, ahol az összbilirubin a normálérték felső határának kétszerese vagy az AST > a normál felső határának ötszöröse.
6. Súlyos hypoxaemia, pO2 < 70 Hgmm, csökkent DLCO < 50%-a előre jelzett értéknek; vagy enyhe hipoxémia, pO2 < 80 Hgmm, súlyosan csökkent DLCO < 50%-a előre jelzett értéknek.
7. Károsodott veseműködés (kreatinin > a normálérték felső határának kétszerese vagy a kreatinin-clearance < 50% az életkortól, nemtől, testsúlytól függően).
8. Korábbi besugárzás, amely kizárja további 200 cGy teljes testbesugárzás (TBI) adag biztonságos beadását.
9. HIV pozitív betegek.
10. Női betegek, akik terhesek vagy szoptatnak a kondicionálásból adódó magzati kockázatok és a szoptató csecsemőket érintő lehetséges kockázatok miatt.
11. A várható élettartamot súlyosan korlátozzák a transzplantációhoz szükséges indikációtól eltérő betegségek
12. Súlyos egyidejű kontrollálatlan fertőzés pl. aktív tuberkulózis, mikózisok vagy vírusfertőzés
13. Súlyos pszichiátriai/pszichés zavarok
14. Tájékozott beleegyezés hiánya/képtelensége
15. Akut leukémiában szenvedő betegek, akiknél több mint 5% csontvelő-blast
16. Közepes vagy magas fokozatú NHL, köpenysejtes NHL és Hodgkin-kór, amely nem ellenáll a mentőterápiának