- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01719341
Estudo do transplante de células-tronco hematopoéticas haplo-idênticas não mieloablativas em pacientes com malignidades hematológicas ou anemia aplástica adquirida
O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) é uma terapia potencialmente curativa para pacientes com distúrbios hematológicos e alguns não hematológicos. No entanto, um dos principais fatores limitantes para o transplante é a incapacidade de identificar um doador compatível com HLA adequado. O desenvolvimento de uma alternativa econômica e clinicamente eficaz para o irmão HLA idêntico ou transplante de doador não aparentado expandiria significativamente a disponibilidade de HSCT alogênico para pacientes em Cingapura. Os resultados preliminares indicam que o uso de alta dose pós-transplante de ciclofosfamida (Cy) para profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) em HSCT alogênico haplo-idêntico está associado a uma baixa incidência de GVHD e baixa toxicidade relacionada ao tratamento. Propomos um ensaio clínico de fase II para avaliar a eficácia de um protocolo de transplante alogênico haplo-idêntico usando altas doses de Cy pós-transplante para o tratamento de pacientes com distúrbios hematológicos. Um protocolo não mieloablativo (Fludarabina-baixa dose de ciclofosfamida-TBI) será usado para pacientes com síndromes de falência da medula óssea e doença linfoide indolente. Tendo em vista o maior risco de recidiva dos pacientes com malignidades mielóides, esses pacientes serão tratados com um regime de condicionamento de intensidade reduzida (Fludarabina-Busulfano). O ponto final primário do estudo será a sobrevida global em um ano. O custo econômico do transplante haplo-idêntico, bem como os cronogramas de tratamento, serão registrados e comparados com outras formas de transplante alogênico de doador não aparentado (transplante de sangue de cordão umbilical e doador adulto compatível com HLA não aparentado). A reconstituição imunológica de pacientes após o haplotransplante será analisada e os dados serão utilizados para orientar futuras estratégias de imunoterapia pós-transplante.
A sobrevida de um ano após o transplante de células-tronco haploidênticas não mieloablativas não é inferior àquela observada após o transplante de células-tronco hematopoiéticas hematopoiéticas de doador voluntário não mieloablativo ou transplante de células-tronco hematopoiéticas não aparentadas do cordão umbilical.
Visão geral do estudo
Status
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Singapore, Cingapura, 119074
- Recrutamento
- National University Hospital
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Contato:
- Zi Yi Lim, MB ChB
- Número de telefone: 65 6779 5555
- E-mail: Zi_Yi_Lim@nuhs.edu.sg
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Investigador principal:
- Zi Yi Lim, MB ChB
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Seleção de pacientes Critérios de inclusão
- Idade inferior a 70 anos e superior a 18 anos
- Ausência de doador aparentado HLA totalmente compatível
- Necessidade de transplante urgente, definida como dentro de 8 semanas após o encaminhamento ao centro de transplante ou ausência de DUV HLA compatível após busca nos registros internacionais. Pacientes com DUV compatível com HLA, mas cujo doador é considerado inadequado pelo centro de transplante também serão elegíveis. 4. Consentimento informado.
Critérios de inclusão da doença:
Em geral, isso abrange todos os distúrbios hematológicos em que um transplante de doador voluntário não aparentado (UD) é clinicamente indicado.
1. Leucemia aguda, crônica ou síndrome mielodisplásica para a qual o transplante alogênico é considerado a melhor opção de tratamento.
a. Leucemia mielóide aguda (LMA) i. Em primeira remissão completa (CR1) com uma das seguintes características:
- Alterações citogenéticas ou moleculares de alto risco (ex. t(9;22), deleção 7/7q-, monossomia 5 ou del(5q), alterações 3q26, cariótipo complexo [3 ou mais anomalias], alterações p53, 11q23 especialmente t(6;11) anormalidades, FLT-3 ITD , cariótipo monossômico.
- Leucócitos ao diagnóstico > 50 x109/l (exceto em casos com bom prognóstico rearranjos moleculares para os quais os leucócitos devem ser > 100 x 109/l) b. Síndromes mielodisplásicas1. Índice Internacional de Prognóstico (IPSS) acima de 1 (grupo intermediário 2 ou alto risco)
2. IPSS 0 ou 0,5 na presença de citopenias que requerem tratamento. c. AML ou MDS relacionada à terapia no primeiro CRd. AML ou MDS em segundo (CR2) ou CRe subsequente. Leucemia mieloide crônica Ph' positiva i. Na primeira fase crônica, se refratária e/ou intolerância aos inibidores da tirosina quinase for claramente demonstrada ii. Na segunda fase crônica 2. Leucemia linfoblástica aguda (LLA)a. Em CR1 com uma das seguintes características: i. Alterações cromossômicas ou moleculares de risco muito alto (ex. t(9;22), t(4;11), cariótipo complexo em adultos, rearranjos bcr/abl, rearranjos MLL) ii. Resposta lenta ao tratamento de indução definida como a presença de >10% de blastos na medula óssea no dia 14 do tratamento de induçãoiii. Adultos com idade > 30 anosiv. Adultos com linhagem de células B ALL com número de leucócitos no diagnóstico >25 x 109/L ou linhagem de células T ALL com número de leucócitos no diagnóstico >100X109/Lb. Em CR2 ou CR subsequente 3. Linfoma não-Hodgkina. LNH folicular: em segunda ou subseqüente remissão completa ou parcialb. LNH de células do manto: em segunda ou subseqüente remissão completa ou parcialc. NHL de alto grau: em segunda remissão parcial completa ou muito boa 4. Doença de Hodgkina. na segunda ou subseqüente remissão completa ou parcial 5. Leucemia linfocítica crônica. a. na segunda ou subseqüente remissãob. com características prognósticas de risco adverso na primeira remissão 6. Anemia Aplástica Adquirida 7. Mielofibrose - pontuação Lille - alta, pontuação Cervantes alta 8. Outras neoplasias hematológicas para as quais UD HSCT é indicado
Critério de exclusão:
- Pacientes com um doador irmão compatível 7-8/8 HLA-A, -B, -C, -DRB1 disponível ou doador de medula óssea não aparentado 7-8/8
- Disponibilidade de unidades de SCU adequadas e elegíveis para transplante de SCU
- Status de desempenho ECOG pior que 2
- Insuficiência cardíaca que requer tratamento, doença arterial coronariana sintomática ou FEVE menor que 35%.
- Doença hepática, com bilirrubina total maior que 2 vezes o limite superior do normal ou AST > 5 vezes o limite superior do normal.
- Hipoxemia grave, pO2 < 70 mm Hg, com diminuição da DLCO < 50% do previsto; ou hipoxemia leve, pO2 < 80 mm Hg com DLCO gravemente diminuída < 50% do previsto.
- Função renal prejudicada (creatinina > 2 vezes o limite superior do normal ou depuração de creatinina < 50% para idade, sexo, peso).
- Irradiação prévia que impeça a administração segura de uma dose adicional de 200 cGy de irradiação corporal total (TBI).
- pacientes HIV positivo.
- Pacientes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando devido aos riscos para o feto do regime de condicionamento e riscos potenciais para lactentes.
- Expectativa de vida severamente limitada por outras doenças além da doença indicada para transplante
- Infecção concomitante grave não controlada, por ex. tuberculose ativa, micoses ou infecção viral
- Distúrbios psiquiátricos/psicológicos graves
- Ausência/incapacidade de fornecer consentimento informado
- Pacientes com leucemia aguda com >5% de blastos na medula óssea
- LNH de grau intermediário ou alto, LNH de células do manto e doença de Hodgkin refratária à terapia de resgate
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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1 ano de sobrevida global após transplante HLA-Haploidêntico
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Sobrevida livre de progressão um e dois anos após o transplante
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Incidência cumulativa de recaída/progressão em um e 2 anos após o transplante
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zi Yi Lim, MB ChB, National University Hospital, Singapore
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Luznik L, Bolanos-Meade J, Zahurak M, Chen AR, Smith BD, Brodsky R, Huff CA, Borrello I, Matsui W, Powell JD, Kasamon Y, Goodman SN, Hess A, Levitsky HI, Ambinder RF, Jones RJ, Fuchs EJ. High-dose cyclophosphamide as single-agent, short-course prophylaxis of graft-versus-host disease. Blood. 2010 Apr 22;115(16):3224-30. doi: 10.1182/blood-2009-11-251595. Epub 2010 Feb 2.
- Aversa F. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation for acute leukaemia in adults: experience in Europe and the United States. Bone Marrow Transplant. 2008 Mar;41(5):473-81. doi: 10.1038/sj.bmt.1705966. Epub 2008 Jan 7.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2012/00465
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