Dalfampridina y marcha en ataxias espinocerebelosas
8 de enero de 2015 actualizado por: University of Florida
Efecto terapéutico de la dalfampridina sobre la incoordinación de la marcha en las ataxias espinocerebelosas: un ensayo clínico cruzado, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo
Los investigadores esperan que haya una mejora en la velocidad y la estabilidad de la marcha después de tomar dalfampridina, mejorando así las actividades de la vida diaria y mejorando las funciones sociales y laborales de los pacientes con ataxia espinocerebelosa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Veinte pacientes con ataxia espinocerebelosa serán aleatorizados para recibir dalfampridina o placebo durante un período total de 10 semanas.
Después de ingresar al estudio, los pacientes regresarán cada 2 semanas para su evaluación.
Después de cuatro semanas, se detendrá la intervención y el paciente entrará en un período de lavado de 2 semanas en el que no tomará ningún fármaco.
Luego, los pacientes recibirán el tratamiento opuesto (dalfampridina o placebo) y este estudio "cruzado" se realizará durante otras 4 semanas.
Los investigadores esperan que haya una mejora en la velocidad y la estabilidad al caminar después de tomar dalfampridina, mejorando así las actividades de la vida diaria y mejorando las funciones sociales y ocupacionales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
20
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- University of Florida
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos mayores de 18 años.
- Personas que pueden dar el consentimiento informado
- Ataxias espinocerebelosas definitivas confirmadas genéticamente (SCA)
- Capaz de completar dos intentos de la caminata cronometrada de 25 pies en la selección
Criterio de exclusión:
- Pacientes que tienen ataxia severa e incapaces de deambular.
- Cualquier condición ortopédica que pudiera afectar el desempeño motor.
- Pacientes con ataxia secundaria a trastornos médicos generales.
- Individuos que tienen trastornos psiquiátricos importantes que impiden el cumplimiento
- Historia de la epilepsia
- Pacientes con consumo activo de drogas o alcohol o dependencia que podría interferir con el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Incapacidad o falta de voluntad del sujeto o tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dalfampridina y luego placebo
El participante primero recibe dalfampridina en una dosis oral de 10 mg cada 12 horas, durante 4 semanas.
Después de un período de lavado de 2 semanas, reciben una tableta de Placebo por vía oral cada 12 horas, durante un período de 4 semanas.
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La dalfampridina se administrará a una dosis oral de 10 mg cada 12 horas, durante un período de 4 semanas.
Otros nombres:
El placebo se administrará por vía oral cada 12 horas, durante un período de 4 semanas.
Otros nombres:
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Experimental: Placebo, luego dalfampridina
El participante primero recibe una tableta de Placebo por vía oral cada 12 horas, durante un período de 4 semanas.
Después de un período de lavado de 2 semanas, reciben Dalfampridina en una dosis oral de 10 mg cada 12 horas, durante 4 semanas.
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La dalfampridina se administrará a una dosis oral de 10 mg cada 12 horas, durante un período de 4 semanas.
Otros nombres:
El placebo se administrará por vía oral cada 12 horas, durante un período de 4 semanas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la prueba de caminata cronometrada de 25 pies (T25FW)
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas después de Dalfampridina o placebo
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Se dirige al paciente a un extremo de un recorrido de 25 pies claramente marcado y se le indica que camine 25 pies lo más rápido posible, pero de manera segura.
El tiempo, en segundos, se calcula desde el inicio de la instrucción hasta el comienzo y finaliza cuando el paciente alcanza la marca de 25 pies.
Los valores de referencia se registran dos veces.
Uno fue al comienzo de la intervención.
El segundo fue 2 semanas después del período de lavado y antes de la segunda intervención.
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Línea de base y 4 semanas después de Dalfampridina o placebo
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la Escala de Evaluación y Calificación de Ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas después de Dalfampridina o placebo
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Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) es una escala clínica que se basa en una evaluación semicuantitativa de la ataxia cerebelosa en un nivel de deterioro.
SARA tiene 8 ítems que están relacionados con la marcha, la postura, el sentarse, el habla, la prueba de persecución de los dedos, la prueba de la nariz y los dedos, los movimientos alternados rápidos y la prueba del talón y la espinilla.
La puntuación SARA varía de 0 a 40, y las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave.
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Línea de base y 4 semanas después de Dalfampridina o placebo
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Evaluación biomecánica de la marcha (BAG) - Longitud de zancada
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas después de Dalfampridina o placebo
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La evaluación biomecánica de la marcha es un sistema de análisis de movimiento sensible y cuantitativo.
Se analizó la longitud de zancada.
Los valores de referencia se registran dos veces.
Uno fue al comienzo de la intervención.
El segundo fue 2 semanas después del período de lavado y antes de la segunda intervención.
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Línea de base y 4 semanas después de Dalfampridina o placebo
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2013
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de marzo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de marzo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
14 de marzo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
12 de enero de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2015
Última verificación
1 de enero de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades del cerebelo
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxias espinocerebelosas
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Enfermedad de Machado-Joseph
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Bloqueadores de canales de potasio
- 4-aminopiridina
Otros números de identificación del estudio
- 20121107
- 1133511 (Otro identificador: WIRB Study Number)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .