척수소뇌 운동실조증에서 Dalfampridine과 보행
2015년 1월 8일 업데이트: University of Florida
Dalfampridine이 척수소뇌성 운동실조증에서 보행부조화에 미치는 치료 효과 - 무작위, 이중맹검, 위약대조, 교차임상시험
연구자들은 달팜프리딘 복용 후 보행 속도와 안정도가 개선되어 척수소뇌성 운동실조증 환자의 일상생활 활동이 개선되고 사회적, 직업적 기능이 향상될 것으로 기대하고 있다.
연구 개요
상세 설명
20명의 척수소뇌 운동실조증 환자는 총 10주 동안 무작위로 Dalfampridine 또는 위약을 투여받게 됩니다.
연구에 들어간 후 환자는 평가를 위해 2주마다 돌아옵니다.
4주 후 개입이 중단되고 환자는 약을 복용하지 않는 2주간의 휴약 기간에 들어갑니다.
그런 다음 환자에게 반대 치료(Dalfampridine 또는 위약)를 제공하고 이 "교차" 연구를 추가 4주 동안 수행합니다.
연구자들은 달팜프리딘 복용 후 보행 속도와 안정도가 개선되어 일상생활 활동이 개선되고 사회적, 직업적 기능이 향상될 것으로 기대하고 있다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 개인.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 개인
- 유전적으로 확증된 명확한 척수소뇌 운동실조증(SCA)
- 스크리닝 시 시한 25피트 걷기의 두 가지 시도를 완료할 수 있음
제외 기준:
- 운동 실조가 심하고 거동이 불가능한 환자.
- 모터 성능에 영향을 미칠 수 있는 모든 정형외과적 상태.
- 일반적인 의학적 장애로 인한 속발성 운동실조 환자
- 준수를 방해하는 주요 정신 장애가 있는 개인
- 간질의 역사
- 연구 요구 사항 준수를 방해할 활성 약물 또는 알코올 사용 또는 의존성이 있는 환자
- 피험자 또는 법적 보호자/대리인이 서면 동의를 할 수 없거나 의사가 없는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 달팜프리딘과 위약
참가자는 먼저 4주 동안 12시간마다 10mg의 경구 용량으로 Dalfampridine을 받습니다.
2주 휴약 기간 후, 4주 동안 12시간마다 경구로 위약 정제를 투여받습니다.
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Dalfampridine은 4주 동안 12시간마다 10mg의 경구 용량으로 제공됩니다.
다른 이름들:
위약은 4주 동안 12시간마다 구두로 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 위약, 그 다음 달팜프리딘
참가자는 먼저 4주 동안 12시간마다 위약 정제를 구두로 받습니다.
2주의 휴약 기간 후, 그들은 4주 동안 12시간마다 10mg의 경구 용량으로 달팜프리딘을 투여받습니다.
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Dalfampridine은 4주 동안 12시간마다 10mg의 경구 용량으로 제공됩니다.
다른 이름들:
위약은 4주 동안 12시간마다 구두로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 제한 25피트 걷기 테스트(T25FW)의 변경
기간: 베이스라인 및 달팜프리딘 또는 위약 후 4주
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환자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내되고 가능한 한 빨리 그러나 안전하게 25피트를 걷도록 지시받습니다.
시간(초)은 환자가 25피트 표시에 도달하면 시작하고 종료하라는 지침의 시작부터 계산됩니다.
기준선 값은 두 번 기록됩니다.
하나는 개입 초기에 있었습니다.
두 번째는 워시아웃 기간 2주 후와 두 번째 개입 전이었습니다.
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베이스라인 및 달팜프리딘 또는 위약 후 4주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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운동 실조(SARA) 평가 척도 및 등급의 변화
기간: 베이스라인 및 달팜프리딘 또는 위약 후 4주
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실조증 평가 및 평가를 위한 척도(SARA)는 장애 수준에서 소뇌 실조증의 반정량적 평가를 기반으로 하는 임상 척도입니다.
SARA는 보행, 자세, 앉기, 말하기, 손가락 추적 검사, 코손가락 검사, 빠른 교대 동작 및 발뒤꿈치 정강이 검사와 관련된 8개 항목으로 구성되어 있습니다.
SARA 점수의 범위는 0~40이며 점수가 높을수록 더 심각한 질병을 나타냅니다.
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베이스라인 및 달팜프리딘 또는 위약 후 4주
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보행의 생체역학적 평가(BAG) - 보폭
기간: 베이스라인 및 달팜프리딘 또는 위약 후 4주
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보행의 생체역학적 평가는 민감하고 정량적인 움직임 분석 시스템입니다.
보폭을 분석했습니다.
기준선 값은 두 번 기록됩니다.
하나는 개입 초기에 있었습니다.
두 번째는 워시아웃 기간 2주 후와 두 번째 개입 전이었습니다.
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베이스라인 및 달팜프리딘 또는 위약 후 4주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 13일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 1월 8일
마지막으로 확인됨
2015년 1월 1일
추가 정보
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척수소뇌 운동실조 1형에 대한 임상 시험
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Rhythm Pharmaceuticals, Inc.완전한Pro-opiomelanocortin(POMC), Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1(PCSK1) 및 Leptin 수용체(LepR) 유전자 돌연변이미국, 이스라엘, 캐나다, 독일, 그리스, 이탈리아, 포르투갈