Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dalfampridin a chůze u spinocerebelárních ataxií

8. ledna 2015 aktualizováno: University of Florida

Terapeutický účinek dalfampridinu na nekoordinaci chůze u spinocerebelárních ataxií – Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená klinická studie

Vyšetřovatelé očekávají, že po užití dalfampridinu dojde ke zlepšení rychlosti a stability chůze, čímž se zlepší aktivity každodenního života a posílí sociální a pracovní funkce u pacientů se spinocerebelární ataxií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dvacet pacientů se spinocerebelární ataxií bude randomizováno tak, aby dostávali buď dalfampridin nebo placebo po dobu celkem 10 týdnů. Po vstupu do studie se pacienti budou vracet každé 2 týdny k vyhodnocení. Po čtyřech týdnech bude intervence zastavena a pacient vstoupí do 2týdenního vymývacího období, kdy nebude užívat žádný lék. Poté bude pacientům podávána opačná léčba (dalfampridin nebo placebo) a tato „crossover“ studie bude probíhat další 4 týdny. Vyšetřovatelé očekávají, že po užití dalfampridinu dojde ke zlepšení rychlosti a stability chůze, čímž se zlepší aktivity každodenního života a posílí se sociální a pracovní funkce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • University of Florida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jednotlivci ve věku 18 let nebo starší.
  • Osoby, které mohou poskytnout informovaný souhlas
  • Geneticky potvrzené definitivní spinocerebelární ataxie (SCA)
  • Při screeningu schopen dokončit dvě zkoušky chůze na 25 stop na čas

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají těžkou ataxii a nejsou schopni chůze.
  • Jakýkoli ortopedický stav, který by ovlivnil motorický výkon.
  • Pacienti se sekundární ataxií z obecných zdravotních poruch
  • Jedinci, kteří mají závažné psychiatrické poruchy, které brání komplianci
  • Anamnéza epilepsie
  • Pacienti s aktivním užíváním drog nebo alkoholu nebo závislostí, která by narušovala dodržování požadavků studie
  • Neschopnost nebo neochota subjektu nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dalfampridin a poté placebo
Účastník nejprve dostával dalfampridin v perorální dávce 10 mg každých 12 hodin po dobu 4 týdnů. Po 2 týdnech vymývacího období dostávají tablety placeba perorálně každých 12 hodin po dobu 4 týdnů.
Lék: Dalfampridin
Dalfampridin bude podáván v perorální dávce 10 mg každých 12 hodin po dobu 4 týdnů
Ostatní jména:
  • Ampyra
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno perorálně každých 12 hodin po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
  • Cukrová pilulka
Experimentální: Placebo, pak dalfampridin
Účastník nejprve dostane tabletu placeba perorálně každých 12 hodin po dobu 4 týdnů. Po vymývací periodě 2 týdnů pak dostávají dalfampridin v perorální dávce 10 mg každých 12 hodin po dobu 4 týdnů.
Lék: Dalfampridin
Dalfampridin bude podáván v perorální dávce 10 mg každých 12 hodin po dobu 4 týdnů
Ostatní jména:
  • Ampyra
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno perorálně každých 12 hodin po dobu 4 týdnů.
Ostatní jména:
  • Cukrová pilulka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v měřeném testu chůze na 25 stop (T25FW)
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny po dalfampridinu nebo placebu
Pacient je nasměrován na jeden konec jasně vyznačené 25stopé dráhy a je instruován, aby šel 25 stop co nejrychleji, ale bezpečně. Čas v sekundách se počítá od zahájení pokynu do začátku a konce, když pacient dosáhne značky 25 stop. Základní hodnoty se zaznamenávají dvakrát. Jeden byl na začátku zásahu. Druhá byla 2 týdny po vymývací periodě a před druhou intervencí.
Výchozí stav a 4 týdny po dalfampridinu nebo placebu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve stupnici hodnocení a hodnocení ataxie (SARA)
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny po dalfampridinu nebo placebu
Škála pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) je klinická škála, která je založena na semikvantitativním hodnocení cerebelární ataxie na úrovni poškození. SARA má 8 položek, které souvisejí s chůzí, postojem, sezením, řečí, testem honičky prstem, testem nosu a prstu, rychlými střídavými pohyby a testem mezi patou a holení. SARA skóre se pohybuje od 0 do 40, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.
Výchozí stav a 4 týdny po dalfampridinu nebo placebu
Biomechanické hodnocení chůze (BAG) – délka kroku
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny po dalfampridinu nebo placebu
Biomechanické hodnocení chůze je citlivý systém kvantitativní analýzy pohybu. Byla analyzována délka kroku. Základní hodnoty se zaznamenávají dvakrát. Jeden byl na začátku zásahu. Druhá byla 2 týdny po vymývací periodě a před druhou intervencí.
Výchozí stav a 4 týdny po dalfampridinu nebo placebu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Florida

Spolupracovníci

Acorda Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

14. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. ledna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2015

Naposledy ověřeno

1. ledna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20121107
  • 1133511 (Jiný identifikátor: WIRB Study Number)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit