Dalfampridin och gång i spinocerebellar ataxi
8 januari 2015 uppdaterad av: University of Florida
Terapeutisk effekt av dalfampridin på gånginkoordination vid spinocerebellär ataxi - en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, överkorsad klinisk studie
Utredarna förväntar sig att det kommer att bli en förbättring av gånghastigheten och stabiliteten efter att ha tagit Dalfampridine, vilket förbättrar aktiviteter i det dagliga livet och förbättrar sociala och yrkesmässiga funktioner för patienter med spinocerebellär ataxi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Tjugo patienter med spinocerebellär ataxi kommer att randomiseras till att få antingen Dalfampridin eller placebo under en total period av 10 veckor.
Efter att ha gått in i studien kommer patienter att återvända varannan vecka för utvärdering.
Efter fyra veckor kommer interventionen att avbrytas och patienten kommer in i en tvåveckors uttvättningsperiod där de inte tar något läkemedel.
Sedan kommer patienterna att ges motsatt behandling (Dalfampridin eller placebo) och denna "crossover"-studie kommer att utföras i ytterligare 4 veckor.
Utredarna förväntar sig att det kommer att bli en förbättring av gånghastigheten och stabiliteten efter att ha tagit Dalfampridine, vilket förbättrar aktiviteter i det dagliga livet och förbättrar sociala och yrkesmässiga funktioner.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
20
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- University of Florida
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Individer i åldern 18 år eller äldre.
- Individer som kan ge det informerade samtycket
- Genetiskt bekräftad definitiv spinocerebellär ataxi (SCA)
- Kunna slutföra två försök av den tidsinställda 25-fots promenaden vid screening
Exklusions kriterier:
- Patienter som har svår ataxi och inte kan röra sig.
- Alla ortopediska tillstånd som skulle påverka motorprestanda.
- Patienter med sekundär ataxi från allmänna medicinska störningar
- Individer som har allvarliga psykiatriska störningar som förhindrar följsamhet
- Epilepsis historia
- Patienter med aktivt drog- eller alkoholbruk eller beroende som skulle störa efterlevnaden av studiekraven
- Oförmåga eller ovilja hos subjektet eller målsman/representant att ge skriftligt informerat samtycke.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Dalfampridin och sedan placebo
Deltagaren får först Dalfampridin i en oral dos på 10 mg var 12:e timme, under 4 veckor.
Efter en tvättperiod på 2 veckor får de placebotablett oralt var 12:e timme, under en 4 veckors period.
|
Dalfampridin kommer att ges i en oral dos på 10 mg var 12:e timme, under 4 veckors period
Andra namn:
Placebo kommer att ges oralt var 12:e timme, under en 4-veckorsperiod.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Placebo, sedan Dalfampridin
Deltagaren får först placebotablett oralt var 12:e timme, under en period på 4 veckor.
Efter en uttvättningsperiod på 2 veckor får de sedan Dalfampridin i en oral dos på 10 mg var 12:e timme, under 4 veckor.
|
Dalfampridin kommer att ges i en oral dos på 10 mg var 12:e timme, under 4 veckors period
Andra namn:
Placebo kommer att ges oralt var 12:e timme, under en 4-veckorsperiod.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring i tidsbestämt 25 fots gångtest (T25FW)
Tidsram: Baslinje och 4 veckor efter Dalfampridin eller placebo
|
Patienten hänvisas till ena änden av en tydligt markerad 25-fotsbana och instrueras att gå 25 fot så snabbt som möjligt, men säkert.
Tiden, i sekunder, beräknas från början av instruktionen för att starta och slutar när patienten har nått 25-fotsmärket.
Baslinjevärden registreras två gånger.
En var i början av ingripandet.
Den andra var 2 veckor efter tvättperioden och före den andra interventionen.
|
Baslinje och 4 veckor efter Dalfampridin eller placebo
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i skala för bedömning och värdering av ataxi (SARA)
Tidsram: Baslinje och 4 veckor efter Dalfampridin eller placebo
|
Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) är en klinisk skala som bygger på en semikvantitativ bedömning av cerebellär ataxi på en funktionsnedsättningsnivå.
SARA har 8 punkter som är relaterade till gång, ställning, sittande, tal, fingerjakttest, näs-fingertest, snabba växelrörelser och häl-benstest.
SARA-poäng varierar från 0 till 40, med högre poäng som indikerar allvarligare sjukdom.
|
Baslinje och 4 veckor efter Dalfampridin eller placebo
|
|
Biomekanisk bedömning av gång (BAG)-steglängd
Tidsram: Baslinje och 4 veckor efter Dalfampridin eller placebo
|
Biomekanisk bedömning av gång är ett känsligt, kvantitativt rörelseanalyssystem.
Steglängden analyserades.
Baslinjevärden registreras två gånger.
En var i början av ingripandet.
Den andra var 2 veckor efter tvättperioden och före den andra interventionen.
|
Baslinje och 4 veckor efter Dalfampridin eller placebo
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 mars 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2013
Första postat (Uppskatta)
14 mars 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
12 januari 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 januari 2015
Senast verifierad
1 januari 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Ryggmärgssjukdomar
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Cerebellära sjukdomar
- Ataxi
- Cerebellär ataxi
- Spinocerebellär ataxi
- Spinocerebellära degenerationer
- Machado-Josephs sjukdom
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kaliumkanalblockerare
- 4-aminopyridin
Andra studie-ID-nummer
- 20121107
- 1133511 (Annan identifierare: WIRB Study Number)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Spinocerebellär ataxi typ 1
-
Cadent TherapeuticsIndragenSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8 | Spinocerebellär ataxi typ 17 | ARCA1 - Autosomal recessiv cerebellär ataxi...Förenta staterna
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8Förenta staterna, Kina
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 1 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 2 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 3 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 6 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 7 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 8 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 10Förenta staterna
-
Teachers College, Columbia UniversityAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 7Förenta staterna
-
Sclnow Biotechnology Co., Ltd.Har inte rekryterat ännuSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
-
University of FloridaUniversity of California, Los Angeles; National Ataxia FoundationRekryteringSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable TechnologiesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 3 | Episodisk ataxi, typ 7Frankrike
-
University of California, Los AngelesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | MSA-CFörenta staterna
-
The Methodist Hospital Research InstituteJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; University of Pennsylvania och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1Förenta staterna
Kliniska prövningar på Dalfampridin
-
Acorda TherapeuticsAvslutadMultipel sklerosFörenta staterna
-
Washington University School of MedicineAcorda TherapeuticsAvslutad
-
Acorda TherapeuticsAvslutadPost-ischemisk strokeFörenta staterna, Kanada
-
Acorda TherapeuticsAvslutadPost-ischemisk strokeFörenta staterna, Kanada
-
MGH Institute of Health ProfessionsHar inte rekryterat ännuMultipel sklerosFörenta staterna
-
Brigham and Women's HospitalAvslutadSömnapné, obstruktivFörenta staterna
-
UCB Biopharma SRLHar inte rekryterat ännuGeneraliserad myasthenia gravis
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, inte rekryterande
-
Neuro-Ophthalmologic Associates, PCAcorda TherapeuticsAvslutadIcke arteritisk ischemisk optikusneuropatiFörenta staterna
-
Acorda TherapeuticsAvslutadCerebral pares (CP)Förenta staterna