Dalfampridine en gang bij spinocerebellaire ataxie
8 januari 2015 bijgewerkt door: University of Florida
Therapeutisch effect van dalfampridine op loopcoördinatie bij spinocerebellaire ataxie - een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over klinische studie
Onderzoekers verwachten dat er verbetering zal zijn in loopsnelheid en stabiliteit na inname van Dalfampridine, waardoor de activiteiten van het dagelijks leven en sociale en beroepsfuncties voor patiënten met spinocerebellaire ataxie verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Twintig patiënten met spinocerebellaire ataxie zullen worden gerandomiseerd om Dalfampridine of placebo te krijgen gedurende een totale periode van 10 weken.
Na deelname aan de studie komen patiënten elke 2 weken terug voor evaluatie.
Na vier weken wordt de interventie stopgezet en gaat de patiënt een wash-outperiode van 2 weken in waarin hij geen enkel medicijn gebruikt.
Vervolgens krijgen de patiënten de tegenovergestelde behandeling (dalfampridine of placebo) en wordt deze "cross-over"-studie nog eens 4 weken uitgevoerd.
Onderzoekers verwachten dat er verbetering zal zijn in loopsnelheid en stabiliteit na inname van Dalfampridine, waardoor de activiteiten van het dagelijks leven worden verbeterd en sociale en beroepsfuncties worden verbeterd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- University of Florida
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Personen van 18 jaar of ouder.
- Personen die de geïnformeerde toestemming kunnen geven
- Genetisch bevestigde definitieve spinocerebellaire ataxie (SCA)
- In staat om twee proeven van de getimede wandeling van 25 voet bij screening te voltooien
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met ernstige ataxie en niet in staat om te lopen.
- Elke orthopedische aandoening die de motorische prestaties zou kunnen beïnvloeden.
- Patiënten met secundaire ataxie van algemene medische aandoeningen
- Personen met ernstige psychiatrische stoornissen die naleving verhinderen
- Geschiedenis van epilepsie
- Patiënten met actief drugs- of alcoholgebruik of -afhankelijkheid die de naleving van de onderzoeksvereisten zou kunnen verstoren
- Onvermogen of onwil van de proefpersoon of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dalfampridine en daarna placebo
De deelnemer krijgt eerst Dalfampridine in een orale dosis van 10 mg om de 12 uur, gedurende 4 weken.
Na een wash-outperiode van 2 weken krijgen ze gedurende 4 weken oraal elke 12 uur een Placebo-tablet.
|
Dalfampridine wordt gegeven in een orale dosis van 10 mg om de 12 uur, gedurende een periode van 4 weken
Andere namen:
Placebo zal gedurende een periode van 4 weken om de 12 uur oraal worden toegediend.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Placebo, dan Dalfampridine
De deelnemer krijgt gedurende een periode van 4 weken eerst om de 12 uur een Placebo-tablet oraal toegediend.
Na een wash-outperiode van 2 weken krijgen ze gedurende 4 weken dalfampridine in een orale dosis van 10 mg om de 12 uur.
|
Dalfampridine wordt gegeven in een orale dosis van 10 mg om de 12 uur, gedurende een periode van 4 weken
Andere namen:
Placebo zal gedurende een periode van 4 weken om de 12 uur oraal worden toegediend.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in getimede 25 voet looptest (T25FW)
Tijdsspanne: Baseline en 4 weken na Dalfampridine of placebo
|
De patiënt wordt naar het ene uiteinde van een duidelijk gemarkeerd parcours van 7,5 meter geleid en krijgt de instructie om zo snel mogelijk, maar veilig, 7,5 meter te lopen.
De tijd, in seconden, wordt berekend vanaf het begin van de instructie om te beginnen en eindigt wanneer de patiënt de 25-voetmarkering heeft bereikt.
Basislijnwaarden worden twee keer geregistreerd.
Eén stond aan het begin van de interventie.
De tweede was 2 weken na de uitwasperiode en vóór de tweede interventie.
|
Baseline en 4 weken na Dalfampridine of placebo
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in beoordelingsschaal en beoordeling van ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Baseline en 4 weken na Dalfampridine of placebo
|
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) is een klinische schaal die is gebaseerd op een semi-kwantitatieve beoordeling van cerebellaire ataxie op een stoornisniveau.
SARA heeft 8 items die te maken hebben met lopen, staan, zitten, spreken, vingervolgtest, neusvingertest, snel wisselende bewegingen en hiel-scheentest.
De SARA-score varieert van 0 tot 40, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere ziekte.
|
Baseline en 4 weken na Dalfampridine of placebo
|
|
Biomechanische beoordeling van gang (BAG) - paslengte
Tijdsspanne: Baseline en 4 weken na Dalfampridine of placebo
|
Biomechanische beoordeling van het lopen is een gevoelig, kwantitatief bewegingsanalysesysteem.
Paslengte werd geanalyseerd.
Basislijnwaarden worden twee keer geregistreerd.
Eén stond aan het begin van de interventie.
De tweede was 2 weken na de uitwasperiode en vóór de tweede interventie.
|
Baseline en 4 weken na Dalfampridine of placebo
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2013
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 maart 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 maart 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
14 maart 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
12 januari 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 januari 2015
Laatst geverifieerd
1 januari 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Dyskinesieën
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Cerebellaire ziekten
- Ataxie
- Cerebellaire Ataxie
- Spinocerebellaire ataxie
- Spinocerebellaire degeneraties
- Machado-Joseph-ziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Kaliumkanaalblokkers
- 4-aminopyridine
Andere studie-ID-nummers
- 20121107
- 1133511 (Andere identificatie: WIRB Study Number)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .