Dalfampridina e andatura nelle atassie spinocerebellari
8 gennaio 2015 aggiornato da: University of Florida
Effetto terapeutico della dalfampridina sull'incoordinazione dell'andatura nelle atassie spinocerebellari: uno studio clinico crossover randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Gli investigatori si aspettano che ci sarà un miglioramento della velocità e della stabilità della deambulazione dopo l'assunzione di Dalfampridina, migliorando così le attività della vita quotidiana e migliorando le funzioni sociali e lavorative per i pazienti con atassia spinocerebellare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Venti pazienti con atassia spinocerebellare saranno randomizzati a ricevere dalfampridina o placebo per un periodo totale di 10 settimane.
Dopo essere entrati nello studio, i pazienti torneranno ogni 2 settimane per la valutazione.
Dopo quattro settimane, l'intervento verrà interrotto e il paziente entrerà in un periodo di lavaggio di 2 settimane in cui non assumerà alcun farmaco.
Quindi, ai pazienti verrà somministrato il trattamento opposto (dalfampridina o placebo) e questo studio "crossover" verrà eseguito per altre 4 settimane.
Gli investigatori si aspettano che ci sarà un miglioramento della velocità e della stabilità della deambulazione dopo l'assunzione di Dalfampridina, migliorando così le attività della vita quotidiana e migliorando le funzioni sociali e lavorative.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
20
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- University of Florida
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Individui di età pari o superiore a 18 anni.
- Soggetti che possono fornire il consenso informato
- Atassie spinocerebellari definite geneticamente confermate (SCA)
- In grado di completare due prove della camminata cronometrata di 25 piedi allo screening
Criteri di esclusione:
- Pazienti con grave atassia e incapaci di deambulare.
- Qualsiasi condizione ortopedica che possa influire sulle prestazioni motorie.
- Pazienti con atassia secondaria da disturbi medici generali
- Individui che hanno gravi disturbi psichiatrici che impediscono la compliance
- Storia dell'epilessia
- Pazienti con uso attivo di droghe o alcol o dipendenza che interferirebbe con l'aderenza ai requisiti dello studio
- Incapacità o riluttanza del soggetto o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Dalfampridina e poi placebo
Il partecipante riceve prima Dalfampridina a una dose orale di 10 mg ogni 12 ore, per 4 settimane.
Dopo un periodo di washout di 2 settimane, ricevono una compressa di placebo per via orale ogni 12 ore, per un periodo di 4 settimane.
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Dalfampridina verrà fornita a una dose orale di 10 mg ogni 12 ore, per un periodo di 4 settimane
Altri nomi:
Il placebo verrà somministrato per via orale ogni 12 ore, per un periodo di 4 settimane.
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo, quindi dalfampridina
Il partecipante riceve prima la compressa di placebo per via orale ogni 12 ore, per un periodo di 4 settimane.
Dopo un periodo di washout di 2 settimane, ricevono Dalfampridina a una dose orale di 10 mg ogni 12 ore, per 4 settimane.
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Dalfampridina verrà fornita a una dose orale di 10 mg ogni 12 ore, per un periodo di 4 settimane
Altri nomi:
Il placebo verrà somministrato per via orale ogni 12 ore, per un periodo di 4 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del test di camminata a tempo di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane dopo Dalfampridina o placebo
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Il paziente viene indirizzato a un'estremità di un percorso di 25 piedi chiaramente contrassegnato e viene istruito a camminare per 25 piedi il più velocemente possibile, ma in sicurezza.
Il tempo, in secondi, viene calcolato dall'inizio dell'istruzione per iniziare e termina quando il paziente ha raggiunto il limite di 25 piedi.
I valori di riferimento vengono registrati due volte.
Uno era all'inizio dell'intervento.
Il secondo è stato 2 settimane dopo il periodo di washout e prima del secondo intervento.
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Basale e 4 settimane dopo Dalfampridina o placebo
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica della scala di valutazione e valutazione dell'atassia (SARA)
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane dopo Dalfampridina o placebo
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La scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) è una scala clinica che si basa su una valutazione semiquantitativa dell'atassia cerebellare a livello di compromissione.
SARA dispone di 8 elementi relativi all'andatura, alla posizione, alla posizione seduta, alla parola, al test dell'inseguimento delle dita, al test naso-dito, ai movimenti rapidi alternati e al test tallone-stinco.
Il punteggio SARA varia da 0 a 40, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
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Basale e 4 settimane dopo Dalfampridina o placebo
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Valutazione biomeccanica dell'andatura (BAG)-Lunghezza del passo
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane dopo Dalfampridina o placebo
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La valutazione biomeccanica dell'andatura è un sistema sensibile e quantitativo di analisi del movimento.
È stata analizzata la lunghezza del passo.
I valori di riferimento vengono registrati due volte.
Uno era all'inizio dell'intervento.
Il secondo è stato 2 settimane dopo il periodo di washout e prima del secondo intervento.
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Basale e 4 settimane dopo Dalfampridina o placebo
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 marzo 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 marzo 2013
Primo Inserito (Stima)
14 marzo 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
12 gennaio 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 gennaio 2015
Ultimo verificato
1 gennaio 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassie spinocerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Malattia di Machado-Joseph
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Bloccanti dei canali del potassio
- 4-amminopiridina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 20121107
- 1133511 (Altro identificatore: WIRB Study Number)
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