Dalfamprydyna i chód w ataksjach rdzeniowo-móżdżkowych
8 stycznia 2015 zaktualizowane przez: University of Florida
Terapeutyczny wpływ dalfamprydyny na brak koordynacji chodu w ataksjach rdzeniowo-móżdżkowych - randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, skrzyżowane badanie kliniczne
Badacze spodziewają się, że po zażyciu dalfamprydyny nastąpi poprawa szybkości i stabilności chodu, a tym samym poprawa czynności życia codziennego oraz poprawa funkcji społecznych i zawodowych u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dwudziestu pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących dalfamprydynę lub placebo przez całkowity okres 10 tygodni.
Po wejściu do badania pacjenci będą wracać co 2 tygodnie w celu oceny.
Po czterech tygodniach interwencja zostanie wstrzymana, a pacjent wejdzie w 2-tygodniowy okres wypłukiwania, w którym nie przyjmuje żadnych leków.
Następnie pacjentom zostanie podane przeciwne leczenie (dalfamprydyna lub placebo) i to badanie krzyżowe będzie prowadzone przez kolejne 4 tygodnie.
Badacze spodziewają się, że po zażyciu dalfamprydyny nastąpi poprawa szybkości i stabilności chodu, a tym samym poprawa czynności życia codziennego oraz poprawa funkcji społecznych i zawodowych.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- University of Florida
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby w wieku 18 lat lub starsze.
- Osoby, które mogą wyrazić świadomą zgodę
- Genetycznie potwierdzone określone ataksje rdzeniowo-móżdżkowe (SCA)
- Potrafi ukończyć dwie próby 25-metrowego marszu na czas podczas pokazu
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z ciężką ataksją i niezdolni do poruszania się.
- Wszelkie schorzenia ortopedyczne, które mogą mieć wpływ na sprawność motoryczną.
- Pacjenci z wtórną ataksją spowodowaną ogólnymi zaburzeniami medycznymi
- Osoby z poważnymi zaburzeniami psychicznymi, które uniemożliwiają przestrzeganie zasad
- Historia epilepsji
- Pacjenci aktywnie zażywający narkotyki lub alkohol lub uzależnieni, co mogłoby kolidować z przestrzeganiem wymagań badania
- Niemożność lub niechęć podmiotu lub opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dalfamprydyna, a następnie placebo
Uczestnik najpierw otrzymuje dalfamprydynę w dawce doustnej 10 mg co 12 godzin przez 4 tygodnie.
Po okresie wypłukiwania trwającym 2 tygodnie otrzymują oni doustnie tabletkę Placebo co 12 godzin przez okres 4 tygodni.
|
Dalfamprydyna będzie podawana doustnie w dawce 10 mg co 12 godzin przez okres 4 tygodni
Inne nazwy:
Placebo będzie podawane doustnie co 12 godzin przez okres 4 tygodni.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo, potem Dalfamprydyna
Uczestnik najpierw otrzymuje tabletkę Placebo doustnie co 12 godzin przez okres 4 tygodni.
Po okresie wypłukiwania trwającym 2 tygodnie otrzymują następnie dalfamprydynę w dawce doustnej 10 mg co 12 godzin przez 4 tygodnie.
|
Dalfamprydyna będzie podawana doustnie w dawce 10 mg co 12 godzin przez okres 4 tygodni
Inne nazwy:
Placebo będzie podawane doustnie co 12 godzin przez okres 4 tygodni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w teście marszu na czas 25 stóp (T25FW)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 4 tygodnie po dalfamprydynie lub placebo
|
Pacjent jest kierowany na jeden koniec wyraźnie oznaczonego 25-metrowego toru i jest instruowany, aby przejść 25 stóp tak szybko, jak to możliwe, ale bezpiecznie.
Czas w sekundach jest obliczany od momentu rozpoczęcia polecenia do zakończenia, gdy pacjent osiągnie znak 25 stóp.
Wartości linii bazowej są rejestrowane dwukrotnie.
Jeden był na początku interwencji.
Drugi był 2 tygodnie po okresie wypłukiwania i przed drugą interwencją.
|
Wartość wyjściowa i 4 tygodnie po dalfamprydynie lub placebo
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w skali oceny i oceny ataksji (SARA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 4 tygodnie po dalfamprydynie lub placebo
|
Skala oceny i oceny ataksji (SARA) jest skalą kliniczną opartą na półilościowej ocenie ataksji móżdżkowej na poziomie upośledzenia.
SARA ma 8 pozycji związanych z chodem, postawą, siedzeniem, mową, testem pogoni za palcem, testem palca nosowego, szybkimi ruchami naprzemiennymi i testem pięta-goleń.
Wynik SARA mieści się w zakresie od 0 do 40, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę.
|
Wartość wyjściowa i 4 tygodnie po dalfamprydynie lub placebo
|
|
Biomechaniczna ocena chodu (BAG) — długość kroku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 4 tygodnie po dalfamprydynie lub placebo
|
Biomechaniczna ocena chodu to czuły, ilościowy system analizy ruchu.
Analizowano długość kroku.
Wartości linii bazowej są rejestrowane dwukrotnie.
Jeden był na początku interwencji.
Drugi był 2 tygodnie po okresie wypłukiwania i przed drugą interwencją.
|
Wartość wyjściowa i 4 tygodnie po dalfamprydynie lub placebo
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Guangbin Xia, MD, PhD, University of Florida
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lutego 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2013
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 marca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 marca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 marca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
12 stycznia 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2015
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Objawy neurologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Dyskinezy
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Choroby móżdżku
- Ataksja
- Ataksja móżdżkowa
- Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
- Zwyrodnienia rdzeniowo-móżdżkowe
- Choroba Machado-Josepha
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Blokery kanału potasowego
- 4-aminopirydyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20121107
- 1133511 (Inny identyfikator: WIRB Study Number)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .