El estudio PediQUEST: evaluación de la calidad de vida pediátrica y tecnología de evaluación de los síntomas

Introducción: El cáncer es la principal causa de muerte no accidental en la infancia.(Arias et al. 2003) A pesar del importante progreso científico, una cuarta parte de los niños con cáncer aún no sobreviven (Greenlee et al. 2000), y más del 50% experimenta un sufrimiento sustancial que podría aliviarse. (Wolfe et al. 2000a) Los cuidados paliativos pediátricos son ahora un estándar esperado de atención y la investigación en este campo ha sido establecida como una prioridad nacional por el Instituto de Medicina (IOM). (Campo et al. 2003) Un trabajo anterior de nuestro grupo sugirió que cuando los padres y los médicos reconocían en una etapa temprana que un niño no tenía posibilidades reales de curación, era más probable que integraran elementos de paliación eficaz en el cuidado del niño. Sin embargo, esta concordancia de etapa temprana sobre el pronóstico fue rara. (Wolfe et al. 2000b) La comunicación y la prestación de una atención óptima en las etapas avanzadas de la enfermedad es especialmente difícil en los niños. (Shelton 1999) La anticipación de perder un hijo y las propias dificultades de los médicos (Saunders 1979-80; Hilden et al. 2001) pueden dificultar las discusiones sobre el mal pronóstico y el impacto en la toma de decisiones y la integración de los cuidados paliativos. Por lo tanto, la atención al manejo de los síntomas y la calidad de vida (QoL) en niños con cáncer avanzado puede ser limitada.

Se ha demostrado que la recopilación de datos estandarizados de síntomas y calidad de vida mejora el reconocimiento, el conocimiento y la precisión del médico en la evaluación y paliación de los síntomas, y aumenta las conversaciones entre el paciente y el proveedor sobre cuestiones de calidad de vida y mejora directamente la calidad de vida del paciente. (Detmar et al. 2002; Taenzer et al., 2000; Velikova et al., 2004) Queda por establecer si estos hallazgos son aplicables a los niños.

Uno de los obstáculos para la evaluación rutinaria de los síntomas y la calidad de vida en los niños es la necesidad de herramientas adaptadas al desarrollo (Eiser et al. 2001b; Eiser et al. 2001c; Hain 1997) y de representación de los padres (Eiser et al. 2001a), lo que hace que el artículo y formato lápiz extremadamente poco práctico. Las encuestas computarizadas ofrecieron una posible solución. Se ha encontrado que la aceptación de dichos dispositivos por parte de los pacientes es alta. (Buxton et al. 1998; Velikova et al. 2002; Velikova et al. 1999; Velikova et al. 2001) Nuestro proyecto actual, el Estudio PediQUEST, consiste en un piloto para un ensayo controlado aleatorio (RCT) destinado a evaluar el efecto de informar de forma rutinaria los datos de los síntomas y la calidad de vida. Usaremos una estrategia innovadora de recolección de datos: un dispositivo de computadora de mano, la Tecnología Pediátrica de Calidad de Vida y Evaluación de Síntomas (PediQUEST) que administra fácilmente un instrumento de encuesta apropiado para el usuario y genera informes que resumen cómo se siente el paciente.

Hasta donde sabemos, este será el primer ECA realizado en niños con cáncer avanzado para evaluar una intervención de cuidados paliativos. Dados los desafíos de hacer investigación en esta población, proponemos enfocarnos simultáneamente en varios objetivos.

Objetivos: Objetivo 1: (Estudio de viabilidad) Evaluar la viabilidad de realizar un ensayo aleatorio controlado de atención de apoyo (ECA) en niños con cáncer avanzado. Objetivo 2: (Evaluación de PediQUEST) Evaluar preliminarmente el efecto de la retroalimentación rutinaria de los datos de calidad de vida y síntomas a las familias y los oncólogos primarios, y alertar a los equipos de atención de apoyo sobre síntomas muy angustiantes. Objetivo 3: (Estudio descriptivo) Explorar prospectivamente los determinantes del sufrimiento del niño y la discordancia entre padres y médico con respecto al pronóstico y los objetivos del tratamiento en niños con cáncer avanzado.

Diseño: Objetivo 1: Estudio de encuesta de cohortes; Objetivo 2: ECA prospectivo piloto; Objetivo 3: estudio de cohorte integrado en un ECA.

Ámbito: tres grandes centros oncológicos pediátricos de EE. UU. Sujetos: 104 niños de 2 años o más con cáncer avanzado y sus padres se inscribieron entre diciembre de 2004 y junio de 2009.

Seguimiento: Inicialmente, los pacientes fueron seguidos durante 9 meses o hasta la muerte, lo que ocurriera primero. Sin embargo, un análisis intermedio de los primeros 29 pacientes mostró que el 75 % estaba vivo a los nueve meses, lo que sugiere la inscripción de una cohorte más saludable. Por lo tanto, cambiamos el período de seguimiento a 3 meses con la opción de reinscripciones múltiples hasta el final de la recopilación de datos (diciembre de 2009) o la muerte.

Métodos:

Estudio de factibilidad: Se invitó a todos los sujetos abordados para la inscripción a completar una "Encuesta de consentimiento" con lápiz y papel una sola vez, independientemente de su decisión de participar. Se pidió a todos los sujetos inscritos que completaran una "Encuesta de participación" con papel y lápiz después de completar el estudio o abandonarlo para explorar los determinantes de la deserción.

Estudios de evaluación y descriptivos de PediQUEST: Se realizó un seguimiento de las puntuaciones de los síntomas y la calidad de vida hasta una vez por semana. Las encuestas se integraron en el sistema PediQUEST y se administraron a través de tabletas.

Reclutamiento de los participantes: los niños elegibles se identificaron a través de la revisión diaria de la lista de la clínica con el personal de la clínica, incluidas enfermeras, oncólogos y/o enfermeras practicantes, y se verificaron con el oncólogo principal del paciente mediante una lista de verificación enviada por correo electrónico. Si después de haber sido presentado al estudio y haber tenido la oportunidad de hacer preguntas, el niño y los padres estaban dispuestos a participar, se les pidió a los padres que revisaran y firmaran el documento de consentimiento/permiso informado que cubría a los padres y participación del niño. El hecho de que un proveedor complete la lista de verificación de elegibilidad indicará el consentimiento informado de los proveedores.

Instrumentos de estudio:

1. Encuesta PediQUEST (PQ-Survey): evaluó los síntomas, la calidad de vida y la enfermedad en general. Se desarrollaron nueve versiones de la encuesta para permitir una medición consistente en todos los rangos de edad y encuestados. El autoinforme comenzó a los 5 años de edad; los niños de 5 a 12 años respondieron cuestionarios más breves y adaptados a la edad que se complementaron con cuestionarios adicionales para padres; los adolescentes respondieron un cuestionario de autoinforme completo. Los padres de niños de entre 2 y 4 años respondieron una encuesta completa en nombre de sus hijos. Si un niño no se sentía bien, los padres podían completar el cuestionario completo en su nombre. Las encuestas PQ se probaron en 15 pacientes y mostraron una buena aceptabilidad y comprensión. Las encuestas PQ utilizaron cuatro herramientas: 1) PQ-Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS), adaptada de un niño previamente validado (Collins et al. 2000; Collins et al. 2002) y proxy (Drake et al. 2003) MSAS, mide la frecuencia , severidad y angustia para 24 síntomas; 2) Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), un instrumento de calidad de vida relacionada con la salud de 22 ítems; (Seid et al. 1999; Varni et al. 2002; Varni et al. 2003) 3) Faces Pain Scale Revised (una caras escala de dolor, utilizada para medir la intensidad actual del dolor); (Hicks et al. 2001) 4) Escala VAS de enfermedad (medida general de enfermedad creada ad hoc).
2. Encuesta sobre el cuidado de niños con cáncer (SCCC): además, las perspectivas de los padres y médicos con respecto al pronóstico y los objetivos del tratamiento se recopilaron al inicio y luego cada 3 meses mediante una encuesta SCCC en papel y lápiz, adaptada de nuestra encuesta para padres en duelo. (Lobo et al. 2000b)
3. Encuesta posterior a la muerte: si los pacientes morían durante el período de estudio, se invitaba a los padres a completar una encuesta posterior a la muerte al menos cuatro meses después de la muerte para evaluar la angustia durante el último mes de vida y las perspectivas retrospectivas con respecto a la calidad general de la atención.
4. Encuestas de satisfacción: Las encuestas de niños y padres se adaptaron de los cuestionarios existentes. (Grogan et al. 1995; McCusker 1984; Tejedor et al. 1993) La satisfacción con la tecnología PQ se evaluó utilizando siete ítems para niños de ocho años o más y 11 ítems para padres. Las encuestas se integraron en el sistema PediQUEST y se administraron en la cuarta y octava administración de PediQUEST. Se administró simultáneamente una encuesta para evaluar la satisfacción de los participantes con la intervención PediQUEST (ver más abajo) (ocho elementos (padres), cinco elementos (niños de ocho años en adelante)) a todos los participantes de la intervención. La satisfacción del proveedor con la intervención PQ y la utilidad percibida del sistema PQ se evaluaron a través de una encuesta en línea administrada al final de la recopilación de datos.

Intervención: los pacientes fueron asignados al azar para recibir comentarios de rutina sobre los síntomas y la calidad de vida. La intervención de retroalimentación tenía dos componentes: (i) Informes PQ: los informes impresos se pusieron a disposición de los proveedores (insertados en los gráficos antes de la visita) y las familias (entregados inmediatamente después de completar la encuesta en la clínica o sala). Los informes de PQ consistían en gráficos de barras de las puntuaciones de síntomas de PedsQL y MSAS de las administraciones actuales y cuatro anteriores, un resumen que destaca los cambios desde el último informe y una lista de recursos disponibles para el control de síntomas (para familias) o recomendaciones genéricas para el manejo del dolor (para proveedores). ). Se ofreció capacitación sobre cómo interpretar los informes de PQ a las familias en el momento de la inscripción y anualmente a los proveedores; (ii) Correos electrónicos de PQ: se generaron automáticamente si las puntuaciones de síntomas individuales de PQ-MSAS eran ≥70, o si en dos administraciones consecutivas el paciente o el padre informaron una puntuación de ≥70 para cualquier elemento de frecuencia, gravedad o angustia, o una puntuación total de PedsQL ≤ 40. Se enviaron correos electrónicos a los proveedores primarios (oncólogo, enfermera y médico psicosocial), al servicio local de cuidados paliativos y, cuando se notificó dolor, al servicio de dolor (o equivalente). No se impartieron instrucciones sobre cómo responder a los correos electrónicos. Las familias y los proveedores de pacientes en el brazo de control del estudio no recibieron informes de retroalimentación. El proceso de asignación se incorporó a PediQUEST y fue cegado a los investigadores hasta que el paciente completó la primera encuesta. Debido a la naturaleza de la intervención, este fue un estudio abierto. Como muestra de nuestro agradecimiento, se entregaron pequeños incentivos no monetarios a niños, padres y proveedores.

Resultados: este estudio explora la viabilidad de realizar un ECA que evalúe una intervención de atención de apoyo en niños con cáncer avanzado (objetivo 1). También proporciona estimaciones de las tasas de consentimiento y abandono, sus determinantes y la carga asociada con las mediciones repetidas. Además, este estudio piloto evaluará preliminarmente el impacto de la retroalimentación sobre la angustia y la calidad de vida del niño. Los principales resultados de este estudio de eficacia (objetivo 2) se presentan a continuación. Este estudio piloto proporcionará datos suficientes para el cálculo preciso del tamaño de la muestra para futuros estudios y servirá para explorar los determinantes del sufrimiento en niños con cáncer avanzado (objetivo 3).

Análisis estadístico:

Evaluación de PediQUEST (Objetivo 2): Para evaluar el efecto de PediQUEST, se comparará la proporción de pacientes con síntomas persistentes en cada brazo utilizando razones de probabilidad y pruebas de chi-cuadrado asociadas. Para evaluar la progresión de los niveles informados de angustia del niño y las tendencias de calidad de vida, ejecutaremos un modelo de efectos mixtos que asume una tendencia lineal en el resultado durante 20 semanas de seguimiento para cada sujeto. El modelo examinará la diferencia en la tendencia promedio a lo largo del tiempo (pendiente) entre el grupo de intervención y el de control al incluir un término de efectos fijos que representa la interacción del estado del tratamiento y el tiempo desde el ingreso al estudio. La falta de diferencia entre los coeficientes de pendiente apoyará la hipótesis nula de ningún efecto de la intervención. Los resultados secundarios de punto único se analizarán comparando ambos brazos con una prueba t o una prueba de suma de rangos de Wilcoxon para resultados continuos y razones de probabilidad y pruebas de chi-cuadrado asociadas para proporciones.

Cálculos de potencia y tamaño de la muestra No fue posible realizar una estimación formal del tamaño de la muestra debido a la falta de datos sobre la distribución de las puntuaciones en una población con cáncer avanzado o su variación a lo largo del tiempo. Por esta razón, originalmente propusimos reclutar 120 pacientes y sus padres, un tamaño de muestra impulsado por consideraciones prácticas más que estadísticas que servirían como base para futuros cálculos de tamaño de muestra. Estimamos que 60 sujetos por brazo permitirían un equilibrio adecuado entre los brazos y probablemente proporcionarían suficiente poder para detectar grandes efectos clínicos para mediciones de un solo punto.