A PediQUEST-tanulmány: A gyermekgyógyászati ​​életminőség értékelése és a tünetek kiértékelése

Bevezetés: A rák a gyermekkori nem véletlen halálozás vezető oka. (Arias et al. 2003) A jelentős tudományos fejlődés ellenére a rákos gyermekek egynegyede még mindig nem éli túl (Greenlee et al. 2000), és több mint 50%-uk jelentős szenvedést él át, amely enyhíthető (Wolfe). et al. 2000a) A gyermekgyógyászati ​​palliatív ellátás ma már elvárt színvonal az ellátásban, és az e területen végzett kutatásokat az Orvostudományi Intézet (IOM) országos prioritásként jelölte meg. et al. 2003) Csoportunk korábbi munkái azt sugallták, hogy amikor a szülők és az orvosok korán felismerték, hogy a gyermeknek nincs reális esélye a gyógyulásra, nagyobb valószínűséggel építik be a hatékony palliáció elemeit a gyermek gondozásába. A prognózissal kapcsolatos korai stádiumú egyezés azonban ritka volt. (Wolfe et al. 2000b) A kommunikáció és az optimális ellátás biztosítása a betegség előrehaladott stádiumában különösen nagy kihívást jelent a gyermekek számára. (Shelton) 1999) A gyermek elvesztésének előrejelzése és az orvosok saját nehézségei (Saunders 1979-80; Hilden et al. 2001) hátráltathatják a rossz prognózisról, valamint a döntéshozatalra és a palliatív ellátás integrációjára gyakorolt ​​hatásról szóló vitákat. Így az előrehaladott rákban szenvedő gyermekek tünetkezelésére és életminőségére (QoL) való figyelem korlátozott lehet.

A standardizált tünet- és életminőség-adatok gyűjtése azt mutatta, hogy javítja az orvosok felismerését, tudását és pontosságát a tünetek felmérése és enyhítése során, valamint fokozza a betegek életminőséggel kapcsolatos megbeszéléseit, és közvetlenül javítja a betegek életminőségét (Detmar et al. 2002; Taenzer). et al. 2000; Velikova és mtsai 2004) Hogy ezek a megállapítások alkalmazhatók-e gyermekekre, azt még meg kell állapítani.

A gyermekek rutinszerű tünet- és életminőség-értékelésének egyik akadálya a fejlődéshez igazodó (Eiser et al. 2001b; Eiser et al. 2001c; Hain 1997) és a szülő-proxy eszközök (Eiser et al. 2001a) szükségessége. a ceruzaformátum pedig rendkívül praktikus. A számítógépes felmérések potenciális megoldást kínáltak. Azt találták, hogy a betegek nagyon elfogadják az ilyen eszközöket. (Buxton et al. 1998; Velikova et al. 2002; Velikova et al. 1999; Velikova et al. 2001) Jelenlegi projektünk - a PediQUEST Study - egy randomizált kontrollált vizsgálat (RCT) kísérleti projektje, amelynek célja a tünetek és az életminőség adatok rutinszerű jelentése. Egy innovatív adatgyűjtési stratégiát fogunk alkalmazni: egy kézi számítógépes eszközt, a PediQUEST-t, amely a felhasználónak megfelelő felmérési eszközt kezel, és jelentéseket készít a páciens érzéseiről.

Tudomásunk szerint ez lesz az első olyan RCT, amelyet előrehaladott rákbeteg gyermekeken végeznek a palliatív ellátási beavatkozás értékelésére. Tekintettel az ebben a populációban végzett kutatás kihívásaira, azt javasoljuk, hogy egyszerre több célra összpontosítsunk.

Célok: 1. cél: (Megvalósíthatósági tanulmány) Felméri egy randomizált, kontrollált szupportív gondozási vizsgálat (RCT) elvégzésének megvalósíthatóságát előrehaladott rákbeteg gyermekeken. 2. cél: (PediQUEST értékelés) Előzetesen értékelje a családok és az elsődleges onkológusok számára az életminőségre és a tünetekre vonatkozó adatok rutinszerű visszacsatolásának hatását, valamint a támogató csoportok figyelmeztetését az erősen szorongató tünetekre. 3. cél: (Leíró tanulmány) Prospektívan feltárni a gyermek szenvedését meghatározó tényezőket, valamint a szülő-orvos ellentmondást a prognózis és a kezelési célok tekintetében előrehaladott rákbeteg gyermekeknél.

Tervezés: 1. cél: Kohorsz felmérés; 2. cél: kísérleti leendő RCT; 3. cél: RCT-be ágyazott kohorszvizsgálat.

Beállítás: Három nagy amerikai gyermekrákközpont. Alanyok: 2004 decembere és 2009 júniusa között 104, előrehaladott rákbetegségben szenvedő, 2 éves és idősebb gyermeket és szüleiket vettek fel.

Nyomon követés: A betegeket kezdetben 9 hónapig vagy a halálig követték, függetlenül attól, hogy mi következett be először. Az első 29 beteg időközi elemzése azonban azt mutatta, hogy a betegek 75%-a kilenc hónapig életben volt, ami egészségesebb csoport felvételére utal. Ezért a követési időszakot 3 hónapra változtattuk, és lehetőség nyílt többszöri újrafelvételre az adatgyűjtés végéig (2009. december) vagy a halálig.

Mód:

Megvalósíthatósági tanulmány: Minden beiratkozásra megkeresett alanyt felkértek, hogy töltsenek ki egy egyszeri papírral és ceruzával végzett „Hozzájárulási kérdőívet”, függetlenül attól, hogy részt vesznek-e. Minden beiratkozott alanyt megkértek, hogy töltsenek ki papírral és ceruzával „Részvételi felmérést” a vizsgálat befejezése vagy a lemorzsolódás után, hogy feltárják a lemorzsolódást meghatározó tényezőket.

PediQUEST értékelési és leíró vizsgálatok: A tüneteket és a QOL pontszámokat hetente egyszer követték nyomon. A felméréseket a PediQUEST rendszerbe ágyazták, és táblagépeken keresztül adták le.

Résztvevők toborzása: A jogosult gyermekeket a klinika névsorának napi felülvizsgálata során azonosították a klinika személyzetével, beleértve az ápolókat, onkológusokat és/vagy ápolónőket, és egy e-mailben elküldött ellenőrzőlista segítségével ellenőrizték a páciens elsődleges onkológusával. Ha a vizsgálat bemutatása és a kérdések feltevésének lehetősége után a gyermek és a szülő(k) hajlandóak voltak részt venni, felkértük a szülő(ke)t, hogy nézzék át és írják alá a szülő(k)re vonatkozó tájékoztatáson alapuló engedélyt/hozzájárulást. gyermek részvétele. A jogosultsági ellenőrzőlista szolgáltató általi kitöltése a szolgáltatók tájékozott beleegyezését jelzi.

Tanulmányi eszközök:

1. PediQUEST felmérés (PQ-Survey): értékelték a tüneteket, az életminőséget és az általános betegséget. Kilenc felmérési változatot fejlesztettek ki, hogy lehetővé tegyék a következetes mérést a korosztályok és a válaszadók között. Az önbevallás 5 évesen kezdődött; az 5-12 éves gyermekek rövidebb, életkorhoz igazított kérdőívekre válaszoltak, amelyeket további szülői kérdőívekkel egészítettek ki; tizenévesek válaszoltak egy teljes önbeszámoló kérdőívre. A 2 és 4 év közötti gyermekek szülei teljes körű kérdőívet válaszoltak meg gyermekük nevében. Ha egy gyermek nem érzi jól magát, a szülők a teljes kérdőívet kitölthették helyettük. A PQ-felméréseket 15 betegen tesztelték, amelyek jó elfogadhatóságot és érthetőséget mutattak. A PQ-felmérések négy eszközt használtak: 1) PQ-Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS), amelyet korábban validált gyermekből (Collins et al. 2000; Collins et al. 2002) és proxy (Drake et al. 2003) MSAS-ból adaptáltak, méri a gyakoriságot. , súlyossága és szorongása 24 tünetnél; 2) Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL), egy 22 elemből álló, egészséggel kapcsolatos életminőség-mérő eszköz; (Seid et al. 1999; Varni et al. 2002; Varni et al. 2003) 3) Faces Pain Scale Revised (egy arcok) fájdalomskála, az aktuális fájdalom intenzitásának mérésére szolgál); (Hicks et al. 2001) 4) Betegségi VAS skála (általános betegségmérő ad hoc létrehozása).
2. Felmérés a rákos gyermekek gondozásáról (SCCC): Ezenkívül a prognózissal és a kezelési célokkal kapcsolatos szülői és orvosi szempontokat is összegyűjtöttük a kiinduláskor, majd 3 havonta egy papír-ceruza SCCC felmérés segítségével, amelyet a gyászoló szülőkre vonatkozó felmérésünkből adaptáltak. (Farkas et al. 2000b)
3. Halálozás utáni felmérés: Ha a betegek a vizsgálati időszakban haltak meg, a szülőket felkérték, hogy legalább négy hónappal a halál után töltsenek ki egy halálozás utáni felmérést, hogy felmérjék az utolsó élethónap során tapasztalt szorongást és az ellátás általános minőségére vonatkozó retrospektív perspektívákat.
4. Elégedettségi felmérések: A gyermek- és szülői felméréseket a meglévő kérdőívekből adaptáltuk. (Grogan et al. 1995; McCusker 1984; Weaver et al. 1993) A PQ technológiával való elégedettséget hét elemmel értékelték a nyolc éves és idősebb gyermekeknél, és 11 elemet a szülőknél. A felméréseket a PediQUEST rendszerbe ágyazták be, és a negyedik és nyolcadik PediQUEST beadással adták le. A résztvevők PediQUEST beavatkozással való elégedettségét értékelő felmérést (lásd alább) egyidejűleg (nyolc elem (szülők), öt elem (nyolc éves és idősebb gyermekek)) minden beavatkozásban résztvevőnek elvégeztük. A szolgáltatók elégedettségét a PQ-beavatkozással és a PQ-rendszer észlelt hasznosságát az adatgyűjtés végén lebonyolított online felméréssel értékelték.

Beavatkozás: A betegeket véletlenszerűen osztották be, hogy rutinszerű visszajelzést kapjanak a tünetekről és az életminőségről. A visszacsatolási beavatkozásnak két összetevője volt: (i) PQ-jelentések: a nyomtatott jelentéseket elérhetővé tették a szolgáltatók (a vizit előtti diagramokba beillesztve) és a családok (közvetlenül a felmérés befejezése után a klinikán vagy az osztályon) számára. A PQ-jelentések a jelenlegi és négy korábbi beadásból származó PedsQL és MSAS tünetpontszámok oszlopdiagramjaiból, a legutóbbi jelentés óta történt változásokat kiemelő összefoglalóból, valamint a tünetkezeléshez (családok számára) vagy általános fájdalomkezelési ajánlásokból (szolgáltatók számára) rendelkezésre álló források listájából álltak. ). A PQ-jelentések értelmezésére vonatkozó képzést a családoknak a beiratkozáskor, illetve évente a szolgáltatóknak kínáltak; (ii) PQ e-mailek: automatikusan létrejöttek, ha a PQ-MSAS egyéni tünet pontszáma 70 felett volt, vagy ha két egymást követő beadásnál a beteg vagy a szülő 70-nél nagyobb pontszámot számolt be bármely gyakorisági, súlyossági vagy szorongásos elemre, vagy PedsQL összpontszámra. ≤ 40. E-maileket küldtek az elsődleges szolgáltatóknak (onkológus, nővér és pszichoszociális klinikus), a helyi palliatív ellátási szolgálatnak, és ha fájdalmat jelentettek, a fájdalomszolgálatnak (vagy azzal egyenértékűnek). Nem adtak útmutatást az e-mailek megválaszolására vonatkozóan. A vizsgálat kontrollcsoportjába tartozó betegek családjai és ellátói nem kaptak visszajelzést. Az allokációs folyamatot beágyazták a PediQUEST-be, és elzárták a vizsgálóktól, amíg a páciens be nem fejezte az első felmérést. A beavatkozás természetéből adódóan ez egy nyílt elnevezésű vizsgálat volt. Nagyrabecsülésünk jeléül kisebb, nem pénzbeli ösztönzőket biztosítottunk a gyermekeknek, a szülőknek és a szolgáltatóknak.

Eredmények: Ez a tanulmány feltárja az előrehaladott rákbetegségben szenvedő gyermekek szupportív kezelési beavatkozását értékelő RCT elvégzésének megvalósíthatóságát (1. cél). Ezenkívül becsléseket ad a beleegyezés és a lemorzsolódás arányáról, annak meghatározó tényezőiről és az ismételt mérésekkel járó terhekről. Ezenkívül ez a kísérleti tanulmány előzetesen felméri a visszajelzések hatását a gyermekek szorongására és életminőségére. Ennek a hatékonysági vizsgálatnak a főbb eredményeit (2. cél) az alábbiakban mutatjuk be. Ez a kísérleti tanulmány elegendő adatot fog szolgáltatni a mintanagyság pontos kiszámításához a jövőbeli vizsgálatokhoz, és az előrehaladott rákban szenvedő gyermekek szenvedését meghatározó tényezők feltárására szolgál (3. cél).

Statisztikai analízis:

PediQUEST értékelés (2. cél): A PediQUEST hatásának felmérése érdekében az esélyhányadosok és a kapcsolódó khi-négyzet tesztek segítségével összehasonlítják a nem enyhült tünetekkel rendelkező betegek arányát mindkét karban. A gyermekek szorongásának jelentett szintjei és az életminőség-trendek előrehaladásának értékeléséhez vegyes hatású modellt fogunk futtatni, amely lineáris tendenciát feltételez az eredményekben a 20 hetes nyomon követés során minden egyes alany esetében. A modell megvizsgálja a beavatkozás és a kontrollcsoport közötti átlagos tendencia időbeli különbségét (lejtőjét) egy rögzített hatás kifejezéssel, amely a kezelési állapot és a vizsgálatba lépés óta eltelt idő kölcsönhatását jelenti. A meredekségi együtthatók közötti különbség hiánya alátámasztja azt a nullhipotézist, hogy a beavatkozásnak nincs hatása. Az egypontos másodlagos kimeneteleket úgy elemezzük, hogy mindkét kart összehasonlítjuk a t-teszttel vagy a Wilcoxon-rang-összeg teszttel a folyamatos kimenetelek és az esélyhányadosok, valamint a kapcsolódó khi-négyzet tesztekkel az arányokhoz.

Mintaméret és teljesítményszámítások A mintaméret formális becslése nem volt lehetséges, mivel nem álltak rendelkezésre adatok az előrehaladott rákpopuláció pontszámainak megoszlásáról vagy azok időbeli változásáról. Emiatt eredetileg 120 beteg és szüleik felvételét javasoltuk, a minta nagyságát inkább gyakorlati, mint statisztikai megfontolások vezérlik, amely a jövőbeni mintanagyság-számítások alapjául szolgálna. Becslésünk szerint karonként 60 alany megfelelő egyensúlyt biztosít a karok között, és valószínűleg elegendő teljesítményt biztosít a nagy klinikai hatások kimutatásához egypontos méréseknél.