PediQUEST-undersøgelsen: Evaluering af pædiatrisk livskvalitet og evaluering af symptomteknologi

Introduktion: Kræft er den førende årsag til utilsigtet død i barndommen.(Arias et al. 2003) På trods af betydelige videnskabelige fremskridt overlever en fjerdedel af børn med kræft stadig ikke (Greenlee et al. 2000), og over 50 % oplever betydelig lidelse, der kunne lindres.(Wolfe et al. 2000a) Pædiatrisk palliativ pleje er nu en forventet standard for pleje, og forskning på dette område er blevet etableret som en national prioritet af Institute of Medicine (IOM).(Feltet et al. 2003) Tidligere arbejde fra vores gruppe antydede, at når forældre og læger på et tidligt tidspunkt erkendte, at et barn ikke havde nogen realistisk chance for helbredelse, var de mere tilbøjelige til at integrere elementer af effektiv palliation i barnets omsorg. Imidlertid var denne tidlige overensstemmelse om prognose sjælden.(Wolfe et al. 2000b) Kommunikation og levering af optimal pleje i de fremskredne stadier af sygdom er særligt udfordrende hos børn.(Shelton 1999) Forventningen om at miste et barn og lægernes egne vanskeligheder (Saunders 1979-80; Hilden et al. 2001) kan hindre diskussioner om dårlig prognose og indflydelse på beslutningstagning og integration af palliativ pleje. Derfor kan opmærksomheden på symptomhåndtering og livskvalitet (QoL) hos børn med fremskreden cancer være begrænset.

Indsamlingen af ​​standardiserede symptom- og livskvalitetsdata har vist sig at forbedre lægens anerkendelse, viden og nøjagtighed i vurderingen og lindring af symptomer og at øge patient-leverandørens diskussioner om problemer med livskvalitet og direkte forbedre patientens livskvalitet.(Detmar et al. 2002; Taenzer et al. 2000; Velikova et al. 2004) Hvorvidt disse resultater er anvendelige for børn, skal endnu fastlægges.

En af hindringerne for rutinemæssig symptom- og livskvalitetsvurdering hos børn er behovet for udviklingstilpassede (Eiser et al. 2001b; Eiser et al. 2001c; Hain 1997) og forældre-proxy-værktøjer (Eiser et al. 2001a), der fremstiller papiret og blyantformat ekstremt upraktisk. Computeriserede undersøgelser tilbød en potentiel løsning. Patienternes accept af sådanne anordninger har vist sig at være høj.(Buxton et al. 1998; Velikova et al. 2002; Velikova et al. 1999; Velikova et al. 2001) Vores nuværende projekt -PediQUEST-undersøgelsen- består af et pilotprojekt for et randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) med det formål at vurdere effekten af ​​rutinemæssig rapportering af symptom- og QoL-data. Vi vil bruge en innovativ dataindsamlingsstrategi: en håndholdt computer, Pediatric Quality of Life and Evaluation of Symptoms Technology (PediQUEST), der let administrerer et brugertilpasset undersøgelsesinstrument og genererer rapporter, der opsummerer, hvordan patienten har det.

Så vidt vi er bekendt med, vil dette være den første RCT udført hos børn med fremskreden cancer til at evaluere en palliativ intervention. I lyset af udfordringerne med at forske i denne population, foreslår vi samtidig at fokusere på flere mål.

Mål: Mål 1: (Feasibility-undersøgelse) Vurdere gennemførligheden af ​​at gennemføre et randomiseret kontrolleret støttende behandlingsstudie (RCT) hos børn med fremskreden cancer. Mål 2: (PediQUEST Evaluering) Foreløbig vurdere effekten af ​​rutinemæssig tilbagemelding af QoL og symptomdata til familier og primære onkologer og advare støttende plejeteams om stærkt belastende symptomer. Mål 3: (Beskrivende undersøgelse) Prospektivt udforske determinanter for barnets lidelse og forældre-læge uoverensstemmelser vedrørende prognose og behandlingsmål hos børn med fremskreden cancer.

Design: Mål 1: Kohorteundersøgelse; Mål 2: Pilot potentielle RCT; Mål 3: Kohortestudie indlejret i en RCT.

Indstilling: Tre store amerikanske pædiatriske kræftcentre. Forsøgspersoner: 104 børn på 2 år og derover med fremskreden kræft og deres forældre blev tilmeldt mellem december 2004 og juni 2009.

Opfølgning: Patienterne blev indledningsvis fulgt op i 9 måneder eller indtil døden, hvad der skete først. En foreløbig analyse af de første 29 patienter viste imidlertid, at 75 % var i live efter ni måneder, hvilket tyder på, at en sundere kohorte blev tilmeldt. Vi ændrede derfor opfølgningsperioden til 3 måneder med mulighed for flere gentilmeldinger indtil ophør af dataindsamling (december 2009) eller dødsfald.

Metoder:

Gennemførlighedsundersøgelse: Alle forsøgspersoner, der blev henvendt til tilmelding, blev inviteret til at udfylde en engangspapir og blyant "Samtykkeundersøgelse", uanset deres beslutning om, hvorvidt de skulle deltage. Alle tilmeldte forsøgspersoner blev bedt om at udfylde et papir og en blyant "Deltagelsesundersøgelse" efter at have gennemført undersøgelsen eller droppet ud for at udforske determinanter for nedslidning.

PediQUEST-evaluering og beskrivende undersøgelser: Symptom- og QOL-score blev sporet op til en gang om ugen. Undersøgelser blev indlejret i PediQUEST-systemet og administreret via tablet-computere.

Deltageres rekruttering: Kvalificerede børn blev identificeret ved daglig gennemgang af klinikkens vagtplan med klinikpersonale, herunder sygeplejersker, onkologer og/eller sygeplejerske, og verificeret hos patientens primære onkolog ved hjælp af en tjekliste sendt via e-mail. Hvis barnet og forældrene efter at være blevet introduceret til undersøgelsen og haft mulighed for at stille spørgsmål var villige til at deltage, blev forældre bedt om at gennemgå og underskrive det informerede tilladelses-/samtykkedokument, der dækker forældrene og forældrene. barnets deltagelse. En udbyders udfyldelse af berettigelsestjeklisten vil indikere informeret samtykke fra udbyderne.

Studieinstrumenter:

1. PediQUEST-undersøgelse (PQ-Survey): vurderede symptomer, livskvalitet og generel sygdom. Ni undersøgelsesversioner blev udviklet for at give mulighed for ensartet måling på tværs af aldersgrupper og respondenter. Selvrapportering startede ved 5 års alderen; børn i alderen 5 til 12 år besvarede kortere, alderstilpassede spørgeskemaer, som blev suppleret med yderligere forældrespørgeskemaer; teenagere besvarede et komplet selvrapporteringsspørgeskema. Forældre til børn mellem 2 og 4 år besvarede en komplet undersøgelse på deres barns vegne. Hvis et barn ikke havde det godt, kunne forældre udfylde hele spørgeskemaet på deres vegne. PQ-Surveys blev pilottestet i 15 patienter, der viste god accept og forståelighed. PQ-undersøgelser brugte fire værktøjer: 1) PQ-Memorial Symptom Assessment Scale (MSAS), tilpasset fra tidligere valideret barn (Collins et al. 2000; Collins et al. 2002) og proxy (Drake et al. 2003) MSAS, måler frekvens , sværhedsgrad og angst for 24 symptomer; 2) Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), et sundhedsrelateret livskvalitetsinstrument med 22 punkter; (Seid et al. 1999; Varni et al. 2002; Varni et al. 2003) 3) Faces Pain Scale Revided (a faces) smerteskala, brugt til at måle aktuel smerteintensitet);(Hicks et al. 2001) 4) Sygdoms-VAS-skala (overordnet sygdomsmål oprettet ad hoc).
2. Undersøgelse om omsorg for børn med kræft (SCCC): Derudover blev forældres og læges perspektiver vedrørende prognose og behandlingsmål indsamlet ved baseline og derefter hver 3. måned ved hjælp af en papir-og-blyant undersøgelse SCCC, tilpasset fra vores undersøgelse for efterladte forældre. (Ulve et al. 2000b)
3. Undersøgelse efter dødsfald: Hvis patienter døde inden for undersøgelsesperioden, blev forældre inviteret til at gennemføre en undersøgelse efter dødsfaldet mindst fire måneder efter dødsfaldet for at vurdere nød i løbet af den sidste måned af livet og retrospektive perspektiver vedrørende den overordnede plejekvalitet.
4. Tilfredshedsundersøgelser: Børne- og forældreundersøgelser blev tilpasset fra eksisterende spørgeskemaer.(Grogan et al. 1995; McCusker 1984; Weaver et al. 1993) Tilfredsheden med PQ-teknologien blev vurderet ved hjælp af syv elementer til børn på otte år og derover og 11 elementer for forældre. Undersøgelser blev indlejret i PediQUEST-systemet og administreret ved fjerde og ottende PediQUEST-administration. En undersøgelse, der evaluerede deltagernes tilfredshed med PediQUEST-interventionen (se nedenfor) blev administreret samtidigt (otte elementer (forældre), fem elementer (børn otte år og derover)) til alle interventionsdeltagere. Udbyderens tilfredshed med PQ-interventionen og opfattet anvendelighed af PQ-systemet blev vurderet gennem en online-undersøgelse, der blev administreret i slutningen af ​​dataindsamlingen.

Intervention: Patienterne blev tilfældigt fordelt til at modtage rutinefeedback om symptomer og QOL. Feedbackinterventionen havde to komponenter: (i) PQ-rapporter: udskrevne rapporter blev gjort tilgængelige for udbydere (indsat i diagrammer før besøget) og familier (udleveret umiddelbart efter undersøgelsens afslutning på klinikken eller afdelingen). PQ-rapporter bestod af søjleplot af PedsQL og MSAS symptomscore fra nuværende og fire tidligere administrationer, et resumé, der fremhævede ændringer siden sidste rapport, og en liste over tilgængelige ressourcer til symptomkontrol (for familier) eller generiske anbefalinger til smertebehandling (for udbydere ). Træning i, hvordan man fortolker PQ-rapporter, blev tilbudt til familier ved indskrivning og på årsbasis til udbydere; (ii) PQ-e-mails: blev automatisk genereret, hvis PQ-MSAS individuelle symptomscore var ≥70, eller hvis patienten eller forælderen ved to på hinanden følgende administrationer rapporterede en score på ≥70 for en hvilken som helst frekvens, sværhedsgrad eller lidelse eller en PedsQL total score ≤ 40. Der blev sendt e-mails til primære udbydere (onkolog, sygeplejerske og psykosocial kliniker), den lokale palliative tjeneste og, når der blev rapporteret smerter, smertetjenesten (eller tilsvarende). Der blev ikke givet instruktioner om, hvordan man besvarer e-mails. Familier og udbydere af patienter i undersøgelsens kontrolarm modtog ikke feedbackrapporter. Tildelingsprocessen var indlejret i PediQUEST og blindet for efterforskere, indtil patienten gennemførte den første undersøgelse. På grund af interventionens art var dette et åbent studie. Som et tegn på vores påskønnelse blev der givet små ikke-monetære incitamenter til børn, forældre og forsørgere.

Resultater: Denne undersøgelse undersøger gennemførligheden af ​​at udføre en RCT, der vurderer en støttende plejeintervention hos børn med fremskreden cancer (mål 1). Det giver også estimater af samtykke- og nedslidningsrater, dets determinanter og byrden forbundet med gentagne målinger. Derudover vil denne pilotundersøgelse foreløbigt vurdere virkningen af ​​feedback på barnets nød og livskvalitet. De vigtigste resultater af denne effektundersøgelse (mål 2) er præsenteret nedenfor. Denne pilotundersøgelse vil give tilstrækkelige data til nøjagtig beregning af stikprøvestørrelsen til fremtidige undersøgelser og tjene til at udforske determinanter for lidelse hos børn med fremskreden cancer (mål 3).

Statistisk analyse:

PediQUEST Evaluering (Mål 2): ​​For at vurdere effekten af ​​PediQUEST, vil andelen af ​​patienter med ulindrede symptomer i hver arm blive sammenlignet ved hjælp af odds ratio og tilhørende chi-square test. For at vurdere progressionen af ​​rapporterede niveauer af børns nød- og QOL-tendenser, vil vi køre en mixed effect-model, der antager en lineær tendens i resultatet over 20 ugers opfølgning for hvert individ. Modellen vil undersøge forskellen i den gennemsnitlige tendens over tid (hældning) mellem interventions- og kontrolgruppen ved at inkludere en fast effektterm, der repræsenterer interaktionen mellem behandlingsstatus og tid siden studiestart. Mangel på forskel mellem hældningskoefficienter vil understøtte nulhypotesen om ingen effekt af interventionen. Enkeltpunkts sekundære resultater vil blive analyseret ved at sammenligne begge arme med en t-test eller Wilcoxon rank-sum test for kontinuerlige resultater og odds ratioer og tilhørende chi-square test for proportioner.

Prøvestørrelse og effektberegninger En formel prøvestørrelsesestimation var ikke mulig på grund af manglen på data om fordelingen af ​​score i en fremskreden cancerpopulation eller deres variation over tid. Af denne grund foreslog vi oprindeligt at rekruttere 120 patienter og deres forældre, en stikprøvestørrelse drevet af praktiske snarere end statistiske overvejelser, der ville tjene som grundlag for fremtidige stikprøvestørrelsesberegninger. Vi estimerede, at 60 forsøgspersoner pr. arm ville give mulighed for en passende balance mellem armene og sandsynligvis give tilstrækkelig kraft til at opdage store kliniske effekter for enkeltpunktsmålinger.