PediQUEST 연구: 소아 삶의 질 평가 및 증상 기술 평가

소개: 암은 어린 시절 비사고 사망의 주요 원인입니다.(Arias 외. 2003) 상당한 과학적 진보에도 불구하고 암에 걸린 어린이의 1/4은 여전히 ​​생존하지 못하고(Greenlee et al. 2000), 50% 이상이 완화될 수 있는 상당한 고통을 경험합니다(Wolfe). 외. 2000a) 소아 완화의료는 이제 예상되는 치료 표준이며 이 분야의 연구는 IOM(Institute of Medicine)에 의해 국가 우선 순위로 설정되었습니다.(Field 외. 2003) 우리 그룹의 이전 작업에서는 부모와 의사가 초기 단계에서 아동이 치료할 수 있는 현실적인 기회가 없다는 것을 인식했을 때 효과적인 완화의 요소를 아동 치료에 통합할 가능성이 더 높다고 제안했습니다. 그러나 예후에 대한 이러한 초기 단계 일치는 드물었습니다.(Wolfe 외. 2000b) 질병이 진행된 단계에서 최적의 치료를 전달하고 전달하는 것은 특히 어린이에게 어려운 일입니다.(Shelton 1999) 어린이를 잃을 것이라는 예상과 의사 자신의 어려움(Saunders 1979-80; Hilden et al. 2001)은 완화 치료의 의사 결정 및 통합에 대한 나쁜 예후 및 영향에 대한 논의를 방해할 수 있습니다. 따라서 진행성 암이 있는 어린이의 증상 관리 및 삶의 질(QoL)에 대한 관심이 제한될 수 있습니다.

표준화된 증상 및 QoL 데이터의 수집은 증상의 평가 및 완화에 대한 의사의 인식, 지식 및 정확성을 향상시키고 QoL 문제에 대한 환자-제공자 논의를 증가시키고 환자의 QoL을 직접적으로 개선하는 것으로 나타났습니다(Detmar et al. 2002; Taenzer et al. 2000; Velikova et al. 2004) 이러한 결과가 어린이에게 적용 가능한지는 아직 밝혀지지 않았습니다.

아동의 일상적인 증상 및 QoL 평가에 대한 장애물 중 하나는 발달에 맞게 조정된(Eiser et al. 2001b; Eiser et al. 2001c; Hain 1997) 부모-대리 도구(Eiser et al. 2001a)의 필요성입니다. 연필 형식은 매우 비실용적입니다. 전산화된 조사는 잠재적인 해결책을 제시했습니다. 이러한 장치에 대한 환자 수용도가 높은 것으로 나타났습니다.(Buxton 외. 1998; Velikovaet al. 2002년; Velikovaet al. 1999; Velikovaet al. 2001) 현재 프로젝트인 PediQUEST 연구는 일상적으로 보고되는 증상 및 QoL 데이터의 효과를 평가하기 위한 무작위 대조 시험(RCT)의 파일럿으로 구성되어 있습니다. 우리는 혁신적인 데이터 수집 전략을 사용할 것입니다: 휴대용 컴퓨터 장치, 사용자에게 적합한 조사 도구를 쉽게 관리하고 환자의 느낌을 요약한 보고서를 생성하는 Pediatric Quality of Life 및 증상 평가 기술(PediQUEST).

우리가 아는 한, 이것은 완화 치료 개입을 평가하기 위해 진행성 암이 있는 어린이에게 수행되는 첫 번째 RCT가 될 것입니다. 이 모집단에 대한 연구 수행의 어려움을 감안할 때 우리는 동시에 여러 목표에 초점을 맞출 것을 제안합니다.

목표: 목표 1: (타당성 조사) 진행성 암이 있는 어린이를 대상으로 무작위 통제 지원 치료 시험(RCT)을 실시할 가능성을 평가합니다. 목표 2: (PediQUEST 평가) QoL 및 증상 데이터를 가족 및 1차 종양 전문의에게 정기적으로 피드백하고 지원 치료 팀에게 매우 고통스러운 증상에 대해 경고하는 효과를 예비적으로 평가합니다. 목표 3: (기술적 연구) 진행성 암을 가진 소아의 예후 및 치료 목표에 관한 아동의 고통 및 부모-의사 불일치의 결정요인을 전향적으로 탐색합니다.

디자인: 목표 1: 코호트 조사 연구; 목표 2: 파일럿 예비 RCT; 목표 3: RCT에 포함된 코호트 연구.

배경: 미국의 3개 대형 소아암 센터. 피험자: 2004년 12월부터 2009년 6월까지 2세 이상의 진행성 암 환자 104명과 그 부모가 등록되었습니다.

후속 조치: 환자는 처음에 9개월 동안 또는 먼저 발생하는 사망 시까지 후속 조치를 취했습니다. 그러나 처음 29명의 환자에 대한 중간 분석에서 75%가 9개월에 생존한 것으로 나타나 더 건강한 코호트 등록을 시사합니다. 따라서 데이터 수집이 종료되거나(2009년 12월) 사망할 때까지 여러 번 재등록할 수 있는 옵션과 함께 후속 조치 기간을 3개월로 변경했습니다.

행동 양식:

타당성 연구: 등록을 위해 접근한 모든 피험자는 참여 여부에 관계없이 일회성 종이와 연필로 "동의 설문 조사"를 완료하도록 초대되었습니다. 등록된 모든 피험자는 연구를 완료하거나 탈퇴한 후 소모 결정 요인을 탐색하기 위해 종이와 연필로 "참여 설문 조사"를 완료하도록 요청받았습니다.

PediQUEST 평가 및 기술 연구: 증상 및 QOL 점수는 일주일에 한 번까지 추적되었습니다. 설문 조사는 PediQUEST 시스템에 내장되어 태블릿 컴퓨터를 통해 관리되었습니다.

참가자 모집: 간호사, 종양 전문의 및/또는 전문 간호사를 포함한 클리닉 직원과 함께 클리닉 명단을 매일 검토하여 적격 아동을 식별하고 이메일을 통해 전송된 체크리스트를 사용하여 환자의 1차 종양 전문의와 확인했습니다. 연구에 소개되고 질문할 기회를 얻은 후 자녀와 부모(들)가 기꺼이 참여하는 경우 부모(들)는 부모(들)와 아이의 참여. 제공자가 적격성 체크리스트를 완료하면 제공자의 정보에 입각한 동의를 나타냅니다.

학습 도구:

1. PediQUEST 조사(PQ-Survey): 증상, 삶의 질 및 전반적인 질병을 평가했습니다. 9가지 설문조사 버전이 개발되어 연령대와 응답자 전반에 걸쳐 일관된 측정이 가능합니다. 자기 보고는 5세부터 시작됨; 5세에서 12세 사이의 어린이는 추가 부모 설문지로 보완된 더 짧은 연령 적응 설문지에 응답했습니다. 십대들은 완전한 자기보고 설문지에 답했습니다. 2세에서 4세 사이의 자녀를 둔 부모가 자녀를 대신하여 전체 설문 조사에 응답했습니다. 자녀가 몸이 좋지 않은 경우 부모는 자녀를 대신하여 전체 설문지를 작성할 수 있습니다. PQ-Survey는 좋은 수용성과 이해력을 보이는 15명의 환자를 대상으로 파일럿 테스트를 거쳤습니다. PQ-surveys는 네 가지 도구를 사용했습니다. 1) 이전에 검증된 아동(Collins et al. 2000; Collins et al. 2002) 및 프록시(Drake et al. 2003) MSAS에서 채택한 PQ-Memorial Symptom Assessment Scale(MSAS)은 빈도를 측정합니다. , 24가지 증상에 대한 중증도 및 고통; 2) Pediatric Quality of Life Inventory(PedsQL), 22개 항목의 건강 관련 삶의 질 도구(Seid et al. 1999; Varni et al. 2002; Varni et al. 2003) 3) Faces Pain Scale Revised(얼굴 통증 척도, 현재 통증 강도를 측정하는 데 사용됨);(Hicks et al. 2001) 4) 질병 VAS 척도(전반적인 질병 척도가 임시로 생성됨).
2. 암 아동 돌보기(SCCC)에 대한 설문조사: 또한 예후 및 치료 목표에 대한 부모 및 의사의 관점을 기준선에서 수집한 다음 유족 부모를 위한 설문조사에서 채택한 종이와 연필로 된 SCCC 설문조사를 사용하여 3개월마다 수집했습니다. (울프 외. 2000b)
3. 사망 후 설문 조사: 환자가 연구 기간 내에 사망한 경우 부모는 사망 후 최소 4개월 후에 사망 후 설문 조사를 완료하여 삶의 마지막 달 동안의 고통과 전반적인 치료 품질에 대한 후향적 관점을 평가했습니다.
4. 만족도 설문조사: 아동 및 부모 설문조사는 기존 설문지에서 채택되었습니다.(Grogan 외. 1995; 맥커스커 1984; Weaveret al. 1993) PQ 기술에 대한 만족도는 8세 이상 아동 7문항, 부모 11문항으로 평가하였다. 설문 조사는 PediQUEST 시스템에 포함되었으며 네 번째 및 여덟 번째 PediQUEST 관리에서 시행되었습니다. PediQUEST 중재(아래 참조)에 대한 참가자의 만족도를 평가하는 설문 조사가 모든 중재 참가자에게 동시에 시행되었습니다(8개 항목(부모), 5개 항목(8세 이상 아동)). PQ 개입에 대한 공급자 만족도 및 PQ 시스템의 인지된 유용성은 데이터 수집 마지막에 관리되는 온라인 설문 조사를 통해 평가되었습니다.

개입: 증상 및 QOL에 대한 일상적인 피드백을 받도록 환자를 무작위로 배정했습니다. 피드백 개입에는 두 가지 구성 요소가 있습니다. (i) PQ 보고서: 제공자(방문 전 차트에 삽입)와 가족(클리닉 또는 병동에서 설문 조사 완료 직후 전달)이 인쇄된 보고서를 사용할 수 있습니다. PQ 보고서는 현재 및 이전 4회 투여의 PedsQL 및 MSAS 증상 점수의 막대 그래프, 마지막 보고서 이후 변경 사항을 강조하는 요약, 증상 조절(가족용) 또는 일반적인 통증 관리 권장 사항(제공자용)으로 구성되었습니다. ). PQ 보고서를 해석하는 방법에 대한 교육이 등록 시 가족에게 제공되었고 제공자에게는 매년 제공되었습니다. (ii) PQ 이메일: PQ-MSAS 개별 증상 점수가 ≥70인 경우 또는 2회 연속 투여에서 환자 또는 부모가 빈도, 심각도 또는 고통 항목 또는 PedsQL 총 점수에 대해 ≥70의 점수를 보고한 경우 자동으로 생성되었습니다. ≤ 40. 전자 메일은 1차 제공자(종양 전문의, 간호사 및 심리사회적 임상의), 지역 완화 치료 서비스 및 통증이 보고된 경우 통증 서비스(또는 이에 상응하는 서비스)로 전송되었습니다. 이메일에 응답하는 방법에 대한 지침이 전달되지 않았습니다. 연구의 통제 부문에 있는 환자의 가족과 제공자는 피드백 보고서를 받지 못했습니다. 할당 프로세스는 PediQUEST에 포함되었으며 환자가 첫 번째 설문 조사를 완료할 때까지 조사관에게 눈이 멀었습니다. 개입의 특성 때문에 이것은 공개 라벨 연구였습니다. 감사의 표시로 어린이, 부모 및 제공자에게 소액의 비금전적 인센티브가 제공되었습니다.

결과: 이 연구는 진행성 암이 있는 어린이의 지원 치료 개입을 평가하는 RCT 수행의 타당성을 탐구합니다(목표 1). 또한 동의 및 감소율, 그 결정요인, 반복 측정과 관련된 부담에 대한 추정치를 제공합니다. 또한, 본 파일럿 연구는 아동의 고통과 삶의 질에 대한 피드백의 영향을 예비적으로 평가할 것입니다. 이 효능 연구(목표 2)의 주요 결과는 다음과 같습니다. 이 파일럿 연구는 향후 연구를 위한 정확한 표본 크기 계산을 위한 충분한 데이터를 제공하고 진행성 암이 있는 어린이의 고통 결정 요인을 탐색하는 데 도움이 될 것입니다(목표 3).

통계 분석:

PediQUEST 평가(목표 2): PediQUEST의 효과를 평가하기 위해, 승산비 및 관련 카이제곱 검정을 사용하여 각 팔에서 완화되지 않은 증상이 있는 환자의 비율을 비교합니다. 아동의 고통 및 QOL 추세의 보고된 수준의 진행을 평가하기 위해 각 피험자에 대한 후속 조치의 20주 동안 결과의 선형 추세를 가정하는 혼합 효과 모델을 실행할 것입니다. 이 모델은 치료 상태와 연구 시작 이후 시간의 상호 작용을 나타내는 고정 효과 항을 포함하여 개입 그룹과 대조군 사이의 시간 경과에 따른 평균 추세(기울기)의 차이를 조사합니다. 기울기 계수 간의 차이가 없으면 개입에 의한 영향이 없다는 귀무가설을 뒷받침할 것입니다. 단일점 2차 결과는 연속 결과 및 승산비에 대한 t 검정 또는 Wilcoxon 순위합 검정과 비율에 대한 관련 카이제곱 검정을 사용하여 두 팔을 비교하여 분석됩니다.

표본 크기 및 검정력 계산 진행성 암 모집단의 점수 분포 또는 시간 경과에 따른 변동에 대한 데이터가 부족하여 공식적인 표본 크기 추정이 불가능했습니다. 이러한 이유로 우리는 원래 120명의 환자와 그 부모를 모집할 것을 제안했습니다. 이 표본 크기는 향후 표본 크기 계산의 기초가 될 통계적 고려 사항이 아닌 실용적인 고려 사항에 따라 결정되었습니다. 우리는 팔당 60명의 피험자가 팔 사이의 적절한 균형을 허용하고 단일 지점 측정에 대한 큰 임상 효과를 감지할 수 있는 충분한 힘을 제공할 것으로 추정했습니다.