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Biobanco del Consorcio de Cálculos Renales Raros

12 de julio de 2023 actualizado por: John Lieske, Mayo Clinic

Consorcio de cálculos renales raros Biobanco, Red de investigación clínica de enfermedades raras

Este estudio se realiza para obtener muestras de pacientes con hiperoxaluria primaria, cistinuria, deficiencia de adenina fosforribosil transferasa (APRT) y enfermedad de Dent, y de sus familiares, para usarlas en investigaciones futuras.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Las muestras biológicas se almacenarán en el biobanco de pacientes bien caracterizados con hiperoxaluria primaria, cistinuria, deficiencia de APRT y enfermedad de Dent, y de sus familiares, para su uso en futuras investigaciones. Esto ayudará a avanzar en nuestra comprensión de la expresión de la enfermedad y los factores asociados con la lesión renal en estas cuatro enfermedades con el objetivo general de desarrollar nuevos tratamientos para preservar la función renal y reducir la nefrocalcinosis y la formación de cálculos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Leah M Knoke
  • Número de teléfono: 507-293-0467
  • Correo electrónico: knoke.leah@mayo.edu

Ubicaciones de estudio

    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John C Lieske, M.D.
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Individuos con un diagnóstico confirmado de hiperoxaluria primaria, enfermedad de Dent, deficiencia de APRT o cistinuria. Familiares de personas con estas cuatro enfermedades.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de hiperoxaluria primaria (HP) que cumple uno o más de los siguientes criterios:

    1. Biopsia de hígado que documenta actividad de alanina-glioxilato aminotransferasa (AGT) por debajo del rango de referencia normal que confirma PH tipo 1 O Biopsia de hígado que documenta actividad de glioxilato reductasa/hidroxipiruvato reductasa (GR/HPR) por debajo del rango de referencia normal que confirma PH tipo 2
    2. Análisis genético molecular (prueba de ADN) que confirma mutaciones que se sabe que causan PH tipo 1, PH tipo 2 o PH tipo 3
    3. Excreción urinaria de oxalato superior a 0,8 mmol/1,73 m2/día (>70 mg/1,73 m2/día) en ausencia de causas identificables de hiperoxaluria secundaria, incluida la enfermedad gastrointestinal conocida por causar hiperoxaluria entérica
    4. Un paciente en etapa terminal de insuficiencia renal, en quien no se dispone de una biopsia de hígado ni de un análisis mutacional, debe tener: (a) Una concentración de oxalato en plasma superior a 60 umol/L y una biopsia de riñón que confirme depósitos extensos de oxalato O (b) Evidencia de oxalosis sistémica
    5. Participantes en el protocolo anterior "Banco de Tejidos de Orina, Sangre y Muestras de Tejidos Recolectados de Pacientes con Hiperoxaluria Primaria" 'Mayo IRB #' #80-04. Ya han dado su consentimiento para almacenar sus muestras y ese consentimiento servirá para inscribirlos en este estudio.
  • Diagnóstico de enfermedad de Dent que cumple uno o más de los siguientes criterios:

    1. Mutación identificada del gen que codifica para el transportador de intercambio de cloruro 5 (CLCN5)
    2. Proteinuria de bajo peso molecular e hipercalciuria
    3. Proteinuria de bajo peso molecular y nefrocalcinosis
  • Diagnóstico de enfermedad APRT que cumple uno o más de los siguientes criterios:

    1. Sospecha de dihidroxiadeninuria y ausencia de actividad de la enzima APRT medida en glóbulos rojos (RBC).
    2. Homocigosidad, o heterocigosidad compuesta, para mutaciones APRT causantes de enfermedades conocidas.
    3. Eliminación de cálculos de dihidroxiadenina (confirmado con análisis de cálculos).
  • Diagnóstico de cistinuria que cumple uno o más de los siguientes criterios:

    1. Análisis de piedra que demuestra que la piedra contiene cistina
    2. Aumento de la excreción urinaria de cistina (>250 mg/g de creatinina)
  • Familiar de alguien con hiperoxaluria primaria confirmada, enfermedad de Dent, deficiencia de APRT (también conocida como dihidroxiadeninuria) o cistinuria

Criterio de exclusión:

  1. Formadores de cálculos que no cumplen los criterios de inclusión de hiperoxaluria primaria, cistinuria, enfermedad de Dent o deficiencia de APRT.
  2. No quiere o no puede dar su consentimiento/asentimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Hiperoxaluria primaria
Diagnóstico de Hiperoxaluria Primaria, o un familiar de alguien con este diagnóstico.
Enfermedad de la abolladura
Diagnóstico de enfermedad de Dent, o un familiar de alguien con este diagnóstico.
Cistinuria
Diagnóstico de Cistinuria, o un familiar de alguien con este diagnóstico.
Deficiencia de APRT
Diagnóstico de deficiencia de APRT, o un familiar de alguien con este diagnóstico.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de muestras almacenadas en el banco de tejidos
Periodo de tiempo: 4 años
fomentar más investigación
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: John C Lieske, M.D., Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2013

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de diciembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de diciembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

3 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Repositorio de bioespecímenes únicamente. No hay datos individuales disponibles para compartir.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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