Estudio de profilaxis, actividad y eficacia (SPACE) en pacientes con hemofilia actualmente tratados con ADVATE o RIXUBIS (SPACE)
16 de marzo de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
Este estudio de resultados prospectivos de 6 meses aborda la asociación entre el momento de la infusión, los niveles de actividad del paciente y los episodios de sangrado a través de mediciones informadas por el paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
64
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Childrens Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40504
- University of Kentucky Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Childrens Hospital of Michigan
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University
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Traverse City, Michigan, Estados Unidos, 49684
- Munson Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- North Shore/Long Island Jewish PRIME
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- The Presbyterian Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- The Vanderbilt Clinic
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Texas
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Harlingen, Texas, Estados Unidos, 78550
- The University of Texas MD Anderson
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Puget Sound Blood Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Se identificará un centro de tratamiento de hemofilia (HTC) en los EE. UU. y se invitará a inscribir a los pacientes elegibles en este estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- 13 a 65 años en el momento de la selección
tiene hemofilia A o B moderadamente grave o grave (nivel de FVIII/FIX
≤2%), con o sin inhibidores transitorios
- Paciente con hemofilia A actualmente prescrito ADVATE (FVIII) o paciente con hemofilia B actualmente prescrito RIXUBIS (FIX)
- tratados previamente con concentrados de FVIII/FIX derivados de plasma o FVIII/FIX recombinante durante ≥150 días de exposición documentados (DE)
- está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo
- es competente en el idioma inglés para permitir el uso de SPACE eDiary
Criterio de exclusión:
- título de inhibidor ≥0,6 unidades Bethesda o actualmente en tratamiento por un inhibidor
- ha participado en otro estudio clínico que involucre un medicamento o dispositivo dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre un medicamento o dispositivo durante el curso de este estudio
- es un familiar o empleado del investigador
- la cirugía mayor electiva está planificada dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción, lo que puede interferir con las actividades de la vida diaria (a discreción del investigador)
- requieren continuamente dispositivos de asistencia para caminar (por ejemplo, silla de ruedas, muletas, etc.)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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AVANZADO (Factor VIII)
Los participantes permanecerán en su régimen de tratamiento actual (antes del estudio) de ADVATE durante todo el período del estudio.
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Otros nombres:
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RIXUBIS (Factor IX)
Los participantes permanecerán en su régimen de tratamiento actual (previo al estudio) de RIXUBIS durante todo el período del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Avanzar en la comprensión de la relación entre los niveles de actividad física del paciente, la infusión y la aparición de episodios hemorrágicos (EB)
Periodo de tiempo: 6 meses retrospectivamente (después de que se firme el formulario de consentimiento informado (ICF)) hasta 6 meses
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Después de firmar el formulario de consentimiento informado, se recopilarán datos retrospectivos sobre los niveles de actividad física, la infusión y la aparición de EB.
El periodo retrospectivo serán los 6 meses anteriores a la firma del ICF.
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6 meses retrospectivamente (después de que se firme el formulario de consentimiento informado (ICF)) hasta 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tipos de actividades físicas actuales de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta los 6 meses
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Línea de base hasta los 6 meses
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Medición de actividad
Periodo de tiempo: Línea de base hasta los 6 meses
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Incluyendo: calorías quemadas, pasos dados, distancia recorrida y minutos activos
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Línea de base hasta los 6 meses
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Programa de infusión para participantes en profilaxis
Periodo de tiempo: Línea de base hasta los 6 meses
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Línea de base hasta los 6 meses
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Cantidad de infusión (ya sea ADVATE (Hemofilia A) o RIXUBIS (Hemofilia B)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta los 6 meses
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Línea de base hasta los 6 meses
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Ocurrencia de episodios hemorrágicos (EB)
Periodo de tiempo: 6 meses retrospectivamente (después de que se firme el formulario de consentimiento informado (ICF)) hasta 6 meses
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Después de firmar el formulario de consentimiento informado, se recopilarán datos retrospectivos sobre los niveles de actividad física, la infusión y la aparición de EB.
El periodo retrospectivo serán los 6 meses anteriores a la firma del ICF.
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6 meses retrospectivamente (después de que se firme el formulario de consentimiento informado (ICF)) hasta 6 meses
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Resultado informado por el paciente: Cuestionario de la Lista de actividades de hemofilia (HAL) - para pacientes adultos
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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El HAL mide actividades que involucran las extremidades superiores, actividades básicas que involucran las extremidades inferiores y actividades complejas que involucran las extremidades inferiores, así como una puntuación general de actividad física para adultos.
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Línea base y 6 meses
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Resultado informado por el paciente: Cuestionario de la Lista de actividades de hemofilia pediátrica (pedHAL) - para pacientes pediátricos
Periodo de tiempo: Línea base y 6 meses
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El PedHAL mide actividades que involucran las extremidades superiores, actividades básicas que involucran las extremidades inferiores y actividades complejas que involucran las extremidades inferiores, así como una puntuación general de actividad física para participantes de 13 a 17 años de edad:
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Línea base y 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de julio de 2014
Finalización primaria (Actual)
29 de marzo de 2016
Finalización del estudio (Actual)
29 de marzo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
15 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Coagulantes
- Factor VIII
Otros números de identificación del estudio
- 061302
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .