Studio di profilassi, attività ed efficacia (SPACE) nei pazienti con emofilia attualmente trattati con ADVATE o RIXUBIS (SPACE)
16 marzo 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
Questo studio prospettico sugli esiti della durata di 6 mesi affronta l'associazione tra i tempi di infusione, i livelli di attività del paziente e gli episodi di sanguinamento attraverso misurazioni riferite dal paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
64
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- Orthopaedic Hospital DBA Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Rady Childrens Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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Illinois
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Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40504
- University of Kentucky Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Childrens Hospital of Michigan
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East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48823
- Michigan State University
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Traverse City, Michigan, Stati Uniti, 49684
- Munson Medical Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics
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New York
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Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
- North Shore/Long Island Jewish PRIME
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28210
- The Presbyterian Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- The Vanderbilt Clinic
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Texas
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Harlingen, Texas, Stati Uniti, 78550
- The University of Texas MD Anderson
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Puget Sound Blood Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 13 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Il centro di trattamento dell'emofilia (HTC) negli Stati Uniti sarà identificato e invitato ad arruolare pazienti idonei a questo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 13-65 anni al momento dello screening
ha un'emofilia A o B moderatamente grave o grave (livello di FVIII/FIX
≤2%), con o senza inibitori transitori
- Paziente con emofilia A attualmente prescritto ADVATE (FVIII) o paziente con emofilia B attualmente prescritto RIXUBIS (FIX)
- precedentemente trattati con concentrati di FVIII/FIX derivati dal plasma o FVIII/FIX ricombinante per ≥150 giorni di esposizione documentati (ED)
- è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo
- è competente nella lingua inglese per consentire l'uso di SPACE eDiary
Criteri di esclusione:
- titolo dell'inibitore ≥0,6 unità Bethesda o attualmente in trattamento per un inibitore
- ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un medicinale o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un medicinale o dispositivo durante il corso di questo studio
- è un familiare o un dipendente dell'investigatore
- un intervento chirurgico maggiore elettivo è pianificato entro 6 mesi dall'arruolamento che può interferire con le attività della vita quotidiana (a discrezione dello sperimentatore)
- richiedono continuamente dispositivi di assistenza alla deambulazione (p. es., sedia a rotelle, stampelle, ecc.)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ADVATE (Fattore VIII)
I partecipanti manterranno il loro attuale regime di trattamento (pre-studio) di ADVATE per tutto il periodo dello studio
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Altri nomi:
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RIXUBIS (Fattore IX)
I partecipanti manterranno il loro attuale regime di trattamento (pre-studio) di RIXUBIS per tutto il periodo di studio
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Migliorare la comprensione della relazione tra i livelli di attività fisica del paziente, l'infusione e il verificarsi di episodi emorragici (BE)
Lasso di tempo: 6 mesi in modo retrospettivo (dopo la firma del modulo di consenso informato (ICF)) fino a 6 mesi
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Dopo la firma del modulo di consenso informato, verranno raccolti dati retrospettivi sui livelli di attività fisica, infusione e presenza di BE.
Il periodo retrospettivo sarà di 6 mesi prima della firma dell'ICF.
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6 mesi in modo retrospettivo (dopo la firma del modulo di consenso informato (ICF)) fino a 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tipi di attività fisiche correnti dei partecipanti
Lasso di tempo: Baseline fino a 6 mesi
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Baseline fino a 6 mesi
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Misurazione dell'attività
Lasso di tempo: Baseline fino a 6 mesi
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Include: calorie bruciate, passi compiuti, distanza percorsa e minuti attivi
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Baseline fino a 6 mesi
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Programma di infusione per i partecipanti alla profilassi
Lasso di tempo: Baseline fino a 6 mesi
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Baseline fino a 6 mesi
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Quantità di infusione (ADVATE (emofilia A) o RIXUBIS (emofilia B)
Lasso di tempo: Baseline fino a 6 mesi
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Baseline fino a 6 mesi
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Occorrenza di episodi emorragici (BE)
Lasso di tempo: 6 mesi in modo retrospettivo (dopo la firma del modulo di consenso informato (ICF)) fino a 6 mesi
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Dopo la firma del modulo di consenso informato, verranno raccolti dati retrospettivi sui livelli di attività fisica, infusione e presenza di BE.
Il periodo retrospettivo sarà di 6 mesi prima della firma dell'ICF.
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6 mesi in modo retrospettivo (dopo la firma del modulo di consenso informato (ICF)) fino a 6 mesi
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Risultato riferito dal paziente: questionario HAL (Hemophilia Activities List) - per pazienti adulti
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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L'HAL misura le attività che coinvolgono gli arti superiori, le attività di base che coinvolgono gli arti inferiori e le attività complesse che coinvolgono gli arti inferiori, nonché un punteggio complessivo di attività fisica per gli adulti.
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Basale e 6 mesi
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Risultato riferito dal paziente: questionario sull'elenco delle attività di emofilia pediatrica (pedHAL) - per pazienti pediatrici
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
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Il PedHAL misura le attività che coinvolgono gli arti superiori, le attività di base che coinvolgono gli arti inferiori e le attività complesse che coinvolgono gli arti inferiori, nonché un punteggio complessivo di attività fisica per i partecipanti di età compresa tra 13 e 17 anni:
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Basale e 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 luglio 2014
Completamento primario (Effettivo)
29 marzo 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
29 marzo 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 luglio 2014
Primo Inserito (Stima)
15 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 061302
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