Terapia génica de fase 3 para la neuropatía diabética dolorosa
23 de septiembre de 2025 actualizado por: Helixmith Co., Ltd.
Estudio de fase III, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de VM202 en participantes con neuropatía diabética periférica dolorosa
El propósito de este estudio es determinar la seguridad y eficacia de las inyecciones intramusculares bilaterales de VM202 versus placebo en el tratamiento de la neuropatía diabética periférica dolorosa.
Un total de 507 de 477 participantes planificados se asignaron al azar en una proporción de 2:1 a uno de los dos grupos de tratamiento. Tenga en cuenta que 500 participantes recibieron tratamiento IP, mientras que 7 participantes no recibieron tratamiento IP.
Tratamientos - Engensis (VM202) - 336 Engensis de 318 participantes planificados
Control - Placebo (vehículo VM202) - 164 Placebo de 159 participantes planificados
La aleatorización se estratificó según el uso actual de gabapentina y/o pregabalina.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La neuropatía periférica es una complicación grave de la diabetes.
Esta forma de neuropatía conlleva un alto riesgo de dolor, cambios tróficos y disfunción autonómica.
Los tratamientos actuales de la neuropatía periférica diabética (DPN) se basan en mecanismos patogénicos o en el alivio sintomático.
Varios ensayos clínicos han establecido un tratamiento sintomático, pero para los mecanismos patogénicos, la única estrategia de tratamiento comprobada es el control estricto de la glucemia.
Claramente, sería deseable prevenir, impedir o invertir las manifestaciones perturbadoras ya menudo potencialmente mortales de la neuropatía periférica estimulando el crecimiento o la regeneración de los axones de los nervios periféricos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
507
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85023
- Arizona Research Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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Los Gatos, California, Estados Unidos, 95032
- Richard S. Cherlin, MD
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Northern California Research
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Center for Clinical Research
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Neurological Research Institute
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
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Connecticut
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Fairfield, Connecticut, Estados Unidos, 06824
- Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- UF Health College of Med, Jacksonville
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Compass Research, LLC
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33603
- Clinical Research of West Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center Department of Neurology
-
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North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
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Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17402
- Martin Foot and Ankle
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah -Neurology
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
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Washington
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Everett, Washington, Estados Unidos, 98208
- Western Washington Medical Group
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Renton, Washington, Estados Unidos, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años a ≤ 75 años
- Antecedentes documentados de diabetes tipo I o II con control de tratamiento actual (HbA1c de ≤ 10,0 % en la selección) y actualmente con medicación para la diabetes (oral, inyectable y/o insulina)
- No se prevén cambios significativos en el régimen de medicamentos para la diabetes
- Sin nuevos síntomas asociados con la diabetes en los últimos 3 meses antes del ingreso al estudio
- Diagnóstico de neuropatía diabética periférica dolorosa en ambas extremidades inferiores
- Dolor en las extremidades inferiores durante al menos 6 meses
- Puntuación de escala analógica visual (VAS) de ≥ 40 mm en la selección inicial (0 mm = sin dolor - 100 mm dolor muy intenso)
- Los síntomas de la evaluación breve de neuropatía dolorosa (BPNS, por sus siglas en inglés) son ≤ 5 puntos de diferencia entre las piernas en la evaluación inicial
- La puntuación diaria promedio de la intensidad del dolor del Diario de interferencia del sueño y el dolor diario completado después del lavado de la medicación es ≥ 4 con una desviación estándar ≤ 2
- El componente del examen físico de la puntuación del instrumento de detección de neuropatía de Michigan (MNSI) es ≥ 3 en la detección
- Los sujetos que toman gabapentina (Neurontin), pregabalina (Lyrica), duloxetina (Cymbalta) para la NPD dolorosa al ingresar al estudio deben tener un régimen estable de estos tratamientos durante al menos 3 meses antes del ingreso al estudio
- Si es mujer en edad fértil, prueba de embarazo en orina negativa en la selección y uso de un método anticonceptivo aceptable durante el estudio
Criterio de exclusión:
- Neuropatía periférica causada por una afección distinta de la diabetes
- Otro dolor más intenso que el dolor neuropático que impediría la evaluación de NPD
- Trastorno neurológico progresivo o degenerativo
- miopatía
- Trastorno inflamatorio de los vasos sanguíneos (angiopatía inflamatoria, como la enfermedad de Buerger)
- Infección activa
- Enfermedad inflamatoria crónica (por ejemplo, enfermedad de Crohn, artritis reumatoide)
- VIH positivo o HTLV en la selección
- Hepatitis B o C activa según lo determinado por el anticuerpo central de la hepatitis B (HBcAb), el anticuerpo contra el antígeno de superficie de la hepatitis B (IgG e IgM; HBsAb), el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y los anticuerpos contra la hepatitis C (Anti HCV) en la selección
- Sujetos con inmunosupresión conocida o que actualmente reciben medicamentos inmunosupresores, quimioterapia o radioterapia
- Accidente cerebrovascular o infarto de miocardio en los últimos 3 meses
- Valores de laboratorio específicos en la selección, incluidos: hemoglobina < 8,0 g/dl, WBC < 3000 células por microlitro, recuento de plaquetas <75 000/mm3, creatinina > 2,0 mg/dl; AST y/o ALT > 3 veces el límite superior de lo normal o cualquier otra anormalidad de laboratorio clínicamente significativa que, en opinión del investigador, debe ser excluyente
- Condiciones oftalmológicas pertinentes a la retinopatía proliferativa o condiciones que impiden el examen oftalmológico estándar
- Hipertensión no controlada definida como presión arterial sistólica sostenida (PAS) > 200 mmHg o PA diastólica (PAD) > 110 mmHg en la selección
- Sujetos con antecedentes recientes (< 5 años) o nuevos hallazgos de detección de neoplasia maligna, excepto carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel (si se extirpa y no hay evidencia de recurrencia durante un año); Se excluyen los sujetos con antecedentes familiares de cáncer de colon en algún familiar de primer grado a menos que se hayan realizado una colonoscopia en los últimos 12 meses con resultados negativos.
Está prohibido el uso de las siguientes drogas/terapéuticos. Los sujetos pueden participar en el estudio si están dispuestos a interrumpir el uso de estos fármacos/terapéuticos 7 días antes de comenzar el diario de 7 días de dolor e interferencia del sueño. Los sujetos deben abstenerse de tomar estos medicamentos o someterse a estas terapias durante la duración del estudio.
- relajantes del músculo esquelético, opioides, benzodiazepinas (excepto la dosis estable a la hora de acostarse),
- capsaicina, cremas anestésicas locales (excepto la crema de lidocaína antes de la inyección IM) y parches, aerosol de dinitrato de isosorbida (ISDN),
- estimulación nerviosa eléctrica transcutánea (TENS), acupuntura
- Si no usan gabapentina (Neurontin) o pregabalina (Lyrica), los sujetos deben aceptar no comenzar con estos medicamentos durante los primeros 180 días del estudio. Los sujetos que toman estos medicamentos al ingresar al estudio deben mantener una dosis estable hasta el día 180 del estudio;
Si no usan duloxetina (Cymbalta), ningún antidepresivo (p. ej., amitriptilina y venlafaxina), ningún otro antiepiléptico (p. ej., ácido valproico, carbamazepina, vigabatrina), los sujetos deben aceptar no comenzar a tomar estos medicamentos durante los primeros 6 meses del estudio.
Los sujetos que toman estos medicamentos al ingresar al estudio deben mantener una dosis estable hasta el día 180 del estudio.
- Sujetos que requieren > 81 mg diarios de ácido acetilsalicílico; los sujetos pueden inscribirse si desean/pueden cambiar a ≤ 81 mg diarios de ácido acetilsalicílico o a otro medicamento
- Los sujetos que requieren fármacos inhibidores regulares de la COX-2 o fármacos inhibidores de la COX-1/COX-2 no específicos, o esteroides en dosis altas (excepto los esteroides inhalados o los esteroides oculares) pueden inscribirse si desean/pueden someterse a un lavado de medicamentos. antes de la primera dosis y abstenerse de tomar estos medicamentos hasta el día 180 del estudio
- Trastorno psiquiátrico mayor en los últimos 180 días que podría interferir con la participación en el estudio
- Índice de masa corporal (IMC) > 45 kg/m2 en la selección
- Cualquier amputación de extremidades inferiores debido a complicaciones diabéticas
- Uso de un fármaco o tratamiento en investigación en los últimos 6 meses, o participación previa en cualquier estudio de Engensis (VM202)
- No puede o no quiere dar su consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Engensis (VM202)
Los sujetos aleatorizados al brazo de tratamiento de Engensis (VM202) recibieron las siguientes inyecciones intramusculares en cada ternero:
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terapia de genes
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Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos del grupo de control con placebo recibieron las siguientes inyecciones intramusculares en cada ternero:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas desde el inicio hasta el día 90
Periodo de tiempo: Los participantes completaron el diario de dolor e interferencia del sueño para al menos 5 evaluaciones durante un período de 7 días en la selección (la puntuación media de 24 horas fue la puntuación de referencia/línea de base) y dentro de los 14 días anteriores a la visita del día 90.
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Los participantes calificaron su puntaje de intensidad de dolor diario promedio de 24 horas utilizando una escala de calificación numérica de 11 puntos de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor posible) en un diario de dolor e interferencia del sueño diario
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Los participantes completaron el diario de dolor e interferencia del sueño para al menos 5 evaluaciones durante un período de 7 días en la selección (la puntuación media de 24 horas fue la puntuación de referencia/línea de base) y dentro de los 14 días anteriores a la visita del día 90.
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Participantes con al menos una reducción del 50 % en la puntuación media del dolor en 24 horas desde el inicio hasta el día 90
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 90
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Número de participantes con al menos una reducción del 50 por ciento en el puntaje promedio de dolor de 24 horas, utilizando una escala de calificación numérica de 11 puntos de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor posible) en el Diario diario de dolor e interferencia del sueño
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Línea de base hasta el día 90
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 270
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Número de participantes con al menos un evento adverso emergente del tratamiento.
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Línea de base hasta el día 270
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el puntaje promedio de dolor de 24 horas desde el inicio hasta el día 180
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 180
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Los participantes calificaron su puntaje de intensidad de dolor diario promedio de 24 horas utilizando una escala de calificación numérica de 11 puntos de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor posible) en el Diario de interferencia del sueño y el dolor diario
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Línea de base hasta el día 180
|
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Participantes con al menos una reducción del 50 por ciento en el puntaje promedio de dolor de 24 horas desde el inicio hasta el día 180
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 180
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El número de participantes con al menos una reducción del 50 % en el puntaje promedio de dolor de 24 horas utilizando una escala de calificación numérica de 11 puntos de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor posible) en el Diario diario de dolor e interferencia del sueño
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Línea de base hasta el día 180
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John A Kessler, MD, Northwestern University
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de abril de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
28 de abril de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Diabetes mellitus
- Complicaciones de la diabetes
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Dolor
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neuropatías diabéticas
Otros números de identificación del estudio
- VMDN-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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