Terapia genica di fase 3 per la neuropatia diabetica dolorosa
23 settembre 2025 aggiornato da: Helixmith Co., Ltd.
Uno studio di fase III, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di VM202 nei partecipanti con neuropatia periferica diabetica dolorosa
Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia delle iniezioni intramuscolari bilaterali di VM202 rispetto al placebo nel trattamento della neuropatia periferica diabetica dolorosa.
Un totale di 507 dei 477 partecipanti pianificati sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 a uno dei due gruppi di trattamento. Si noti che 500 partecipanti hanno ricevuto il trattamento IP, mentre 7 partecipanti non hanno ricevuto il trattamento IP.
Trattamenti - Engensis (VM202) - 336 Engensis su 318 partecipanti previsti
Controllo - Placebo (veicolo VM202) - 164 Placebo su 159 partecipanti pianificati
La randomizzazione è stata stratificata in base all'uso corrente di gabapentin e/o pregabalin.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La neuropatia periferica è una grave complicanza del diabete.
Questa forma di neuropatia comporta un alto rischio di dolore, alterazioni trofiche e disfunzione autonomica.
Gli attuali trattamenti della neuropatia periferica diabetica (DPN) si basano su meccanismi patogenetici o sollievo sintomatico.
Numerosi studi clinici hanno stabilito un trattamento sintomatico ma, per i meccanismi patogenetici, l'unica strategia terapeutica comprovata è il rigoroso controllo glicemico.
Chiaramente, sarebbe auspicabile prevenire, impedire o invertire le manifestazioni dirompenti e spesso pericolose per la vita della neuropatia periferica stimolando la crescita o la rigenerazione degli assoni dei nervi periferici.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
507
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85023
- Arizona Research Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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Los Gatos, California, Stati Uniti, 95032
- Richard S. Cherlin, MD
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
- Northern California Research
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- Center for Clinical Research
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Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
- Neurological Research Institute
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
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Connecticut
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Fairfield, Connecticut, Stati Uniti, 06824
- Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
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Florida
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Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- UF Health College of Med, Jacksonville
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Compass Research, LLC
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33603
- Clinical Research of West Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center Department of Neurology
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
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Pennsylvania
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York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17402
- Martin Foot and Ankle
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah -Neurology
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
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Washington
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Everett, Washington, Stati Uniti, 98208
- Western Washington Medical Group
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Renton, Washington, Stati Uniti, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età da ≥ 18 anni a ≤ 75 anni
- Storia documentata di diabete di tipo I o II con controllo del trattamento in corso (HbA1c di ≤ 10,0% allo screening) e attualmente in trattamento con farmaci per il diabete (orale, iniettabile e/o insulina)
- Non sono previsti cambiamenti significativi nel regime terapeutico del diabete
- Nessun nuovo sintomo associato al diabete negli ultimi 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
- Diagnosi di neuropatia periferica diabetica dolorosa in entrambe le estremità inferiori
- Dolore agli arti inferiori per almeno 6 mesi
- Punteggio della scala analogica visiva (VAS) ≥ 40 mm allo screening iniziale (0 mm = nessun dolore - 100 mm dolore molto intenso)
- I sintomi dello screening per la neuropatia del dolore breve (BPNS) sono ≤ 5 punti di differenza tra le gambe allo screening iniziale
- Il punteggio medio giornaliero dell'intensità del dolore del Diario giornaliero del dolore e delle interferenze nel sonno completato dopo il lavaggio del farmaco è ≥ 4 con una deviazione standard ≤ 2
- La componente dell'esame obiettivo del Michigan Neuropathy Screening Instrument Score (MNSI) è ≥ 3 allo screening
- I soggetti trattati con gabapentin (Neurontin), pregabalin (Lyrica), duloxetina (Cymbalta) per DPN dolorosa all'ingresso nello studio devono essere in regime stabile di questi trattamenti per almeno 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
- Se femmina in età fertile, test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e utilizzo di un metodo di controllo delle nascite accettabile durante lo studio
Criteri di esclusione:
- Neuropatia periferica causata da una condizione diversa dal diabete
- Altro dolore più grave del dolore neuropatico che impedirebbe la valutazione di DPN
- Disturbo neurologico progressivo o degenerativo
- Miopatia
- Disturbo infiammatorio dei vasi sanguigni (angiopatia infiammatoria, come la malattia di Buerger)
- Infezione attiva
- Malattia infiammatoria cronica (ad es. morbo di Crohn, artrite reumatoide)
- HIV o HTLV positivo allo screening
- Epatite attiva B o C come determinato dall'anticorpo core dell'epatite B (HBcAb), dall'anticorpo contro l'antigene di superficie dell'epatite B (IgG e IgM; HBsAb), dall'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e dagli anticorpi dell'epatite C (Anti HCV) allo screening
- Soggetti con immunosoppressione nota o attualmente in trattamento con farmaci immunosoppressori, chemioterapia o radioterapia
- Ictus o infarto del miocardio negli ultimi 3 mesi
- Valori di laboratorio specifici allo screening inclusi: Emoglobina < 8,0 g/dL, WBC < 3.000 cellule per microlitro, conta piastrinica <75.000/mm3, Creatinina > 2,0 mg/dL; AST e/o ALT > 3 volte il limite superiore del normale o qualsiasi altra anomalia di laboratorio clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, dovrebbe essere esclusa
- Condizioni oftalmologiche pertinenti alla retinopatia proliferativa o condizioni che precludono l'esame oftalmologico standard
- Ipertensione incontrollata definita come pressione sanguigna sistolica sostenuta (SBP) > 200 mmHg o pressione diastolica (DBP) > 110 mmHg allo Screening
- Soggetti con anamnesi recente (<5 anni) o nuova scoperta di neoplasia maligna ad eccezione del carcinoma a cellule basali o del carcinoma a cellule squamose della pelle (se asportati e nessuna evidenza di recidiva per un anno); sono esclusi i soggetti con storia familiare di tumore del colon in un parente di primo grado a meno che non siano stati sottoposti a colonscopia negli ultimi 12 mesi con esito negativo
L'uso dei seguenti farmaci / terapie è proibito. I soggetti possono partecipare allo studio se sono disposti a interrompere l'uso di questi farmaci / terapie 7 giorni prima dell'inizio del Diario giornaliero di 7 giorni del dolore e delle interferenze del sonno. I soggetti devono astenersi dall'assumere questi farmaci o sottoporsi a queste terapie per la durata dello studio
- miorilassanti scheletrici, oppioidi, benzodiazepine (ad eccezione della dose stabile prima di coricarsi),
- capsaicina, creme anestetiche locali (ad eccezione della crema di lidocaina prima dell'iniezione IM) e cerotti, isosorbide dinitrato (ISDN) spray,
- stimolazione nervosa elettrica transcutanea (TENS), agopuntura
- Se non si utilizza gabapentin (Neurontin) o pregabalin (Lyrica), i soggetti devono accettare di non iniziare questi farmaci per i primi 180 giorni dello studio. I soggetti che assumono questi farmaci all'ingresso nello studio devono mantenere una dose stabile fino al giorno 180 dello studio;
Se non si utilizza duloxetina (Cymbalta), eventuali antidepressivi (ad es. Amitriptilina e venlafaxina), altri antiepilettici (ad es. Acido valproico, carbamazepina, vigabatrin), i soggetti devono accettare di non iniziare questi farmaci per i primi 6 mesi dello studio.
I soggetti che assumono questi farmaci all'ingresso nello studio devono mantenere una dose stabile fino al giorno 180 dello studio
- Soggetti che richiedono > 81 mg al giorno di acido acetilsalicilico; i soggetti possono essere arruolati se disposti/in grado di passare a ≤ 81 mg al giorno di acido acetilsalicilico o ad un altro farmaco
- I soggetti che richiedono regolarmente farmaci inibitori della COX-2 o farmaci inibitori della COX-1/COX-2 non specifici, o steroidi ad alte dosi (eccetto steroidi per via inalatoria o steroidi oculari) possono essere arruolati se disposti/in grado di sottoporsi a lavaggio farmacologico- prima della prima somministrazione e di astenersi dall'assumere questi farmaci fino al giorno 180 dello studio
- Disturbo psichiatrico grave negli ultimi 180 giorni che interferirebbe con la partecipazione allo studio
- Indice di massa corporea (BMI) > 45 kg/m2 allo Screening
- Qualsiasi amputazione degli arti inferiori dovuta a complicanze diabetiche
- Uso di un farmaco o trattamento sperimentale negli ultimi 6 mesi o precedente partecipazione a qualsiasi studio su Engensis (VM202)
- Incapace o non disposto a dare il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Engensis (VM202)
I soggetti randomizzati al braccio di trattamento Engensis (VM202) hanno ricevuto le seguenti iniezioni intramuscolari in ciascun polpaccio:
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terapia genetica
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Comparatore placebo: Placebo
I soggetti nel gruppo di controllo con placebo hanno ricevuto le seguenti iniezioni intramuscolari in ciascun polpaccio:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio medio del dolore nelle 24 ore dal basale al giorno 90
Lasso di tempo: Il diario dell'interferenza del dolore e del sonno è stato completato dai partecipanti per almeno 5 valutazioni durante un periodo di 7 giorni allo screening (il punteggio medio di 24 ore era il punteggio di riferimento/basale) e nei 14 giorni precedenti la visita del giorno 90.
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I partecipanti hanno valutato il loro punteggio di intensità del dolore giornaliero medio di 24 ore utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore possibile) in un diario giornaliero del dolore e delle interferenze del sonno
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Il diario dell'interferenza del dolore e del sonno è stato completato dai partecipanti per almeno 5 valutazioni durante un periodo di 7 giorni allo screening (il punteggio medio di 24 ore era il punteggio di riferimento/basale) e nei 14 giorni precedenti la visita del giorno 90.
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Partecipanti con una riduzione di almeno il 50% del punteggio medio del dolore nelle 24 ore dal basale al giorno 90
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 90
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Numero di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% del punteggio medio del dolore nelle 24 ore, utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore possibile) nel Diario giornaliero del dolore e delle interferenze nel sonno
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Dal basale al giorno 90
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento.
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 270
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Numero di partecipanti con almeno un evento avverso emergente dal trattamento.
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Dal basale al giorno 270
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio medio del dolore nelle 24 ore dal basale al giorno 180
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 180
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I partecipanti hanno valutato il loro punteggio di intensità del dolore giornaliero medio di 24 ore utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore possibile) nel diario giornaliero del dolore e delle interferenze del sonno
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Dal basale al giorno 180
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Partecipanti con una riduzione di almeno il 50% del punteggio medio del dolore nelle 24 ore dal basale al giorno 180
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 180
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Il numero di partecipanti con una riduzione di almeno il 50% del punteggio medio del dolore nelle 24 ore utilizzando una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore possibile) nel Diario giornaliero del dolore e delle interferenze del sonno
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Dal basale al giorno 180
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: John A Kessler, MD, Northwestern University
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2016
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
1 aprile 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 aprile 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 aprile 2015
Primo Inserito (Stimato)
28 aprile 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
9 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VMDN-003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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