3. fázisú génterápia a fájdalmas diabéteszes neuropátiára
2025. szeptember 23. frissítette: Helixmith Co., Ltd.
III. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a VM202 biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére fájdalmas diabéteszes perifériás neuropátiában szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja a VM202 kétoldali intramuszkuláris injekcióinak biztonságosságának és hatékonyságának meghatározása a placebóval szemben a fájdalmas diabéteszes perifériás neuropátia kezelésében.
A 477 tervezett résztvevőből összesen 507-et randomizáltak 2:1 arányban két kezelési csoport valamelyikébe. Vegye figyelembe, hogy 500 résztvevő kapott IP-kezelést, míg 7 résztvevő nem kapott IP-kezelést.
Kezelések - Engensis (VM202) - 336 Engensis 318 tervezett résztvevőből
Kontroll – Placebo (VM202 jármű) – 164 placebo 159 tervezett résztvevőből
A randomizációt a gabapentin és/vagy pregabalin jelenlegi alkalmazása alapján rétegezték.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A perifériás neuropátia a cukorbetegség súlyos szövődménye.
A neuropátia ezen formája a fájdalom, a trofikus változások és az autonóm diszfunkció nagy kockázatát hordozza magában.
A diabéteszes perifériás neuropátia (DPN) jelenlegi kezelése patogenetikai mechanizmusokon vagy tüneti enyhülésen alapul.
Számos klinikai vizsgálat megállapította a tüneti kezelést, de a patogenetikai mechanizmusok tekintetében az egyetlen bizonyított kezelési stratégia a szigorú glikémiás kontroll.
Nyilvánvalóan kívánatos lenne a perifériás neuropátia zavaró és gyakran életveszélyes megnyilvánulásainak megelőzése, akadályozása vagy visszafordítása a perifériás idegi axonok növekedésének vagy regenerációjának serkentésével.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
507
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85023
- Arizona Research Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Clinical Trials, Inc.
-
-
California
-
Los Gatos, California, Egyesült Államok, 95032
- Richard S. Cherlin, MD
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95821
- Northern California Research
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94115
- Center for Clinical Research
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- Neurological Research Institute
-
Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
-
-
Connecticut
-
Fairfield, Connecticut, Egyesült Államok, 06824
- Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Egyesült Államok, 33756
- Innovative Research of West Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- UF Health College of Med, Jacksonville
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Compass Research, LLC
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33603
- Clinical Research of West Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center Department of Neurology
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
-
-
Pennsylvania
-
York, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17402
- Martin Foot and Ankle
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah -Neurology
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Egyesült Államok, 98208
- Western Washington Medical Group
-
Renton, Washington, Egyesült Államok, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év és ≤ 75 év között
- Dokumentált anamnézisben szereplő I-es vagy II-es típusú cukorbetegség jelenlegi kezelési kontroll mellett (HbA1c ≤ 10,0% a szűréskor), és jelenleg cukorbetegség elleni gyógyszeres kezelés alatt áll (orális, injekciós és/vagy inzulin)
- Nem várható jelentős változás a cukorbetegség gyógyszeres kezelésében
- A vizsgálatba való belépés előtti utolsó 3 hónapban nem jelentkeztek cukorbetegséggel kapcsolatos új tünetek
- Fájdalmas diabéteszes perifériás neuropátia diagnózisa mindkét alsó végtagon
- Alsó végtagi fájdalom legalább 6 hónapig
- Vizuális analóg skála (VAS) pontszám ≥ 40 mm a kezdeti szűréskor (0 mm = nincs fájdalom - 100 mm nagyon erős fájdalom)
- A rövid fájdalom-neuropathia szűrés (BPNS) tünetei ≤ 5 pont különbség a lábak között a kezdeti szűréskor
- A gyógyszeres kimosás után kitöltött Napi fájdalom és alvászavarok naplójának átlagos napi fájdalomintenzitási pontszáma ≥ 4, szórás ≤ 2
- A Michigan Neuropathia Screening Instrument Score (MNSI) fizikális vizsgálati összetevője ≥ 3 a szűréskor
- A fájdalmas DPN miatt gabapentint (Neurontin), pregabalint (Lyrica), duloxetint (Cymbalta) kapó alanyoknak a vizsgálatba való belépéskor legalább 3 hónapig stabil kezelési rendet kell kapniuk a vizsgálatba való belépés előtt.
- Ha fogamzóképes korú nő, negatív vizelet terhességi teszt a szűrés során, és a vizsgálat során elfogadható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazni
Kizárási kritériumok:
- Perifériás neuropátia, amelyet a cukorbetegségtől eltérő állapot okoz
- Más, a neuropátiás fájdalomnál súlyosabb fájdalom, amely megakadályozza a DPN értékelését
- Progresszív vagy degeneratív neurológiai rendellenesség
- Myopathia
- Az erek gyulladásos rendellenességei (gyulladásos angiopátia, például Buerger-kór)
- Aktív fertőzés
- Krónikus gyulladásos betegségek (pl. Crohn-betegség, rheumatoid arthritis)
- Pozitív HIV vagy HTLV a szűréskor
- Aktív hepatitis B vagy C, amelyet a hepatitis B magantitest (HBcAb), a hepatitis B felületi antigén (IgG és IgM; HBsAb), a hepatitis B felületi antigén (HBsAg) és a hepatitis C antitestek (Anti HCV) határoz meg a szűréskor
- Ismert immunszuppresszióban szenvedő alanyok, akik jelenleg immunszuppresszív gyógyszereket, kemoterápiát vagy sugárterápiát kapnak
- Stroke vagy miokardiális infarktus az elmúlt 3 hónapban
- Specifikus laboratóriumi értékek a szűréskor, beleértve: hemoglobin < 8,0 g/dl, WBC < 3000 sejt/mikroliter, vérlemezkeszám <75 000/mm3, kreatinin > 2,0 mg/dl; Az AST és/vagy ALT a normálérték felső határának háromszorosa, vagy bármely más klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárt
- Proliferatív retinopátiával kapcsolatos szemészeti állapotok vagy olyan állapotok, amelyek kizárják a szokásos szemészeti vizsgálatot
- Kontrollálatlan magas vérnyomás: tartós szisztolés vérnyomás (SBP) > 200 Hgmm vagy diasztolés vérnyomás (DBP) > 110 Hgmm a szűréskor
- Olyan alanyok, akiknek a közelmúltban (< 5 év) rosszindulatú daganata van, vagy új szűrési lelete van, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a bőr laphámsejtes karcinómáját (ha kimetszették, és egy éven keresztül nincs bizonyíték a kiújulásra); Azok az alanyok, akiknek családjában előfordult vastagbélrák bármely első fokú rokonnál, kizárásra kerülnek, kivéve, ha az elmúlt 12 hónapban negatív leletet tartalmazó kolonoszkópián estek át
Az alábbi gyógyszerek/terápiák használata tilos. Az alanyok akkor vehetnek részt a vizsgálatban, ha hajlandóak abbahagyni ezeknek a gyógyszereknek/terápiás szereknek a használatát 7 nappal a 7 napos napi fájdalom és alvászavarok naplójának megkezdése előtt. Az alanyoknak tartózkodniuk kell ezeknek a gyógyszereknek a szedésétől vagy ezektől a terápiáktól a vizsgálat időtartama alatt
- vázizomrelaxánsok, opioidok, benzodiazepinek (kivéve a stabil lefekvés előtti adagot),
- kapszaicin, helyi érzéstelenítő krémek (kivéve az IM injekció előtti lidokain krémet) és tapaszok, izoszorbid-dinitrát (ISDN) spray,
- transzkután elektromos idegstimuláció (TENS), akupunktúra
- Ha nem alkalmaznak gabapentint (Neurontint) vagy pregabalint (Lyrica), az alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy nem kezdik el ezeket a gyógyszereket a vizsgálat első 180 napjában. Az ilyen gyógyszereket szedő alanyoknak a vizsgálatba való belépéskor állandó dózist kell fenntartaniuk a vizsgálat 180. napjáig;
Ha nem alkalmaznak duloxetint (Cymbalta), antidepresszánsokat (például amitriptilint és venlafaxint), más antiepileptikumokat (pl. valproinsav, karbamazepin, vigabatrin), akkor az alanyoknak bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat első 6 hónapjában nem kezdik el ezeket a gyógyszereket.
A vizsgálatba való belépéskor ezeket a gyógyszereket szedő alanyoknak a vizsgálat 180. napjáig stabil dózist kell fenntartaniuk
- Azok az alanyok, akiknek napi 81 mg-nál nagyobb acetilszalicilsavra van szükségük; Az alanyok akkor vehetők fel, ha hajlandóak/képesek ≤ 81 mg napi acetilszalicilsavra vagy más gyógyszerre váltani
- Rendszeres COX-2 gátló gyógyszer(ek)re vagy nem specifikus COX-1/COX-2 gátló gyógyszerekre, vagy nagy dózisú szteroidokra (kivéve az inhalációs szteroidok vagy szemészeti szteroidok) szükséges alanyok besorolhatók, ha hajlandók/képesek gyógyszeres mosáson. az első adagolás előtt, és tartózkodjanak ezeknek a gyógyszereknek a szedésétől a vizsgálat 180. napjáig
- Súlyos pszichiátriai rendellenesség az elmúlt 180 napban, amely zavarná a tanulmányban való részvételt
- Testtömegindex (BMI) > 45 kg/m2 szűréskor
- Bármilyen alsó végtag amputáció a cukorbetegség szövődményei miatt
- Vizsgálati gyógyszer vagy kezelés használata az elmúlt 6 hónapban, vagy korábbi részvétel az Engensis (VM202) bármely vizsgálatában
- Képtelen vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Engensis (VM202)
Az Engensis (VM202) kezelési karba randomizált alanyok a következő intramuszkuláris injekciókat kapták minden borjúba:
|
génterápia
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebo-kontroll csoport alanyai a következő intramuszkuláris injekciókat kapták minden borjúba:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az átlagos 24 órás fájdalompontszám változása a kiindulási értékről a 90. napra
Időkeret: A Fájdalom és alvászavarok naplóját a résztvevők legalább 5 értékeléshez kitöltötték egy 7 napos időszak alatt a szűrés során (az átlagos 24 órás pontszám a referencia/alapvonal pontszám volt) és a 90. napi látogatást megelőző 14 napon belül.
|
A résztvevők 24 órás átlagos napi fájdalomintenzitási pontszámukat egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (a lehető legrosszabb fájdalom) terjedő 11 pontos numerikus értékelési skálán értékelték a Napi fájdalom és alvászavarok naplójában.
|
A Fájdalom és alvászavarok naplóját a résztvevők legalább 5 értékeléshez kitöltötték egy 7 napos időszak alatt a szűrés során (az átlagos 24 órás pontszám a referencia/alapvonal pontszám volt) és a 90. napi látogatást megelőző 14 napon belül.
|
|
Azok a résztvevők, akiknél az átlagos 24 órás fájdalompontszám legalább 50 százalékkal csökkent a kiindulási állapottól a 90. napig
Időkeret: Alaphelyzet a 90. naphoz
|
Azon résztvevők száma, akiknél az átlagos 24 órás fájdalompontszám legalább 50 százalékkal csökkent, a 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (a lehető legrosszabb fájdalom) 11 pontos numerikus értékelési skálát használva a Napi fájdalom és alvászavarok naplójában
|
Alaphelyzet a 90. naphoz
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma.
Időkeret: Alapállás a 270. naphoz
|
Azon résztvevők száma, akiknél legalább egy kezelés során felmerülő nemkívánatos esemény jelentkezett.
|
Alapállás a 270. naphoz
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az átlagos 24 órás fájdalompontszám változása a kiindulási értékről a 180. napra
Időkeret: Alapállás a 180. naphoz
|
A résztvevők 24 órás átlagos napi fájdalomintenzitási pontszámukat egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (a lehető legrosszabb fájdalom) 11 pontos numerikus értékelési skálán értékelték a Napi fájdalom és alvászavarok naplójában.
|
Alapállás a 180. naphoz
|
|
Azok a résztvevők, akiknél az átlagos 24 órás fájdalompontszám legalább 50 százalékkal csökkent az alapvonaltól a 180. napig
Időkeret: Alapállás a 180. naphoz
|
Azon résztvevők száma, akiknél az átlagos 24 órás fájdalompontszám legalább 50%-kal csökkent, egy 0-tól (nincs fájdalom) 10-ig (lehető legrosszabb fájdalom) 11 pontos numerikus értékelési skálán a Napi fájdalom- és alvászavarnaplóban.
|
Alapállás a 180. naphoz
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: John A Kessler, MD, Northwestern University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. április 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 27.
Első közzététel (Becsült)
2015. április 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 23.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VMDN-003
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .