Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 3 gentherapie voor pijnlijke diabetische neuropathie

23 september 2025 bijgewerkt door: Helixmith Co., Ltd.

Een fase III, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid van VM202 te beoordelen bij deelnemers met pijnlijke diabetische perifere neuropathie

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van bilaterale intramusculaire injecties van VM202 versus placebo bij de behandeling van pijnlijke diabetische perifere neuropathie.

In totaal werden 507 van de 477 geplande deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 naar een van de twee behandelingsgroepen. Merk op dat 500 deelnemers IP-behandeling kregen, terwijl 7 deelnemers geen IP-behandeling kregen.

Behandelingen - Engensis (VM202) - 336 Engensis van 318 geplande deelnemers

Controle - Placebo (VM202-voertuig) - 164 Placebo van 159 geplande deelnemers

Randomisatie was gestratificeerd naar huidig ​​gebruik van gabapentine en/of pregabaline.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Perifere neuropathie is een ernstige complicatie van diabetes. Deze vorm van neuropathie brengt een hoog risico op pijn, trofische veranderingen en autonome disfunctie met zich mee. De huidige behandelingen van diabetische perifere neuropathie (DPN) zijn ofwel gebaseerd op pathogenetische mechanismen ofwel op symptomatische verlichting. Een aantal klinische onderzoeken hebben een symptomatische behandeling vastgesteld, maar voor pathogenetische mechanismen is strikte glykemische controle de enige bewezen behandelingsstrategie. Het is duidelijk dat het wenselijk zou zijn om de verstorende en vaak levensbedreigende manifestaties van perifere neuropathie te voorkomen, te belemmeren of om te keren door groei of regeneratie van perifere zenuwaxonen te stimuleren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

507

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85023
        • Arizona Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Clinical Trials, Inc.
    • California
      • Los Gatos, California, Verenigde Staten, 95032
        • Richard S. Cherlin, MD
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Northern California Research
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Center for Clinical Research
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Neurological Research Institute
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Diablo Clinical Research, Inc.
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Verenigde Staten, 06824
        • Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • UF Health College of Med, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Compass Research, LLC
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33603
        • Clinical Research of West Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • The Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center Department of Neurology
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27607
        • Raleigh Neurology Associates, P.A.
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17402
        • Martin Foot and Ankle
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah -Neurology
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • EVMS (Eastern Virginia Medical School)
    • Washington
      • Everett, Washington, Verenigde Staten, 98208
        • Western Washington Medical Group
      • Renton, Washington, Verenigde Staten, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 18 jaar tot ≤ 75 jaar
  2. Gedocumenteerde geschiedenis van diabetes type I of II met huidige behandelingscontrole (HbA1c van ≤ 10,0% bij screening) en momenteel medicatie voor diabetes (oraal, injecteerbaar en/of insuline)
  3. Er worden geen significante veranderingen verwacht in het diabetesmedicatieregime
  4. Geen nieuwe symptomen geassocieerd met diabetes in de laatste 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
  5. Diagnose van pijnlijke diabetische perifere neuropathie in beide onderste ledematen
  6. Pijn in de onderste ledematen gedurende minstens 6 maanden
  7. Visuele analoge schaal (VAS)-score van ≥ 40 mm bij initiële screening (0 mm = geen pijn - 100 mm zeer ernstige pijn)
  8. Symptomen van de Short Pain Neuropathy Screening (BPNS) is ≤ 5 punten verschil tussen de benen bij de eerste screening
  9. De gemiddelde dagelijkse pijnintensiteitsscore van het dagelijkse pijn- en slaapinterferentiedagboek, ingevuld na het uitwassen van medicatie, is ≥ 4 met een standaarddeviatie ≤ 2
  10. De component lichamelijk onderzoek van de Michigan Neuropathy Screening Instrument Score (MNSI) is ≥ 3 bij screening
  11. Onderwerpen op gabapentine (Neurontin), pregabaline (Lyrica), duloxetine (Cymbalta) voor pijnlijke DPN bij aanvang van het onderzoek moeten gedurende ten minste 3 maanden vóór aanvang van het onderzoek een stabiel regime van deze behandelingen hebben
  12. Indien vrouw in de vruchtbare leeftijd, negatieve urinezwangerschapstest bij screening en gebruik van aanvaardbare anticonceptie tijdens het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Perifere neuropathie veroorzaakt door een andere aandoening dan diabetes
  2. Andere pijn die ernstiger is dan neuropathische pijn die de beoordeling van DPN zou verhinderen
  3. Progressieve of degeneratieve neurologische aandoening
  4. Myopathie
  5. Ontstekingsaandoening van de bloedvaten (inflammatoire angiopathie, zoals de ziekte van Buerger)
  6. Actieve infectie
  7. Chronische ontstekingsziekte (bijv. ziekte van Crohn, reumatoïde artritis)
  8. Positieve hiv of HTLV bij screening
  9. Actieve hepatitis B of C zoals bepaald door Hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb), antilichaam tegen Hepatitis B-oppervlakteantigeen (IgG en IgM; HBsAb), Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en Hepatitis C-antilichamen (Anti HCV) bij screening
  10. Proefpersonen met bekende immunosuppressie of die momenteel immunosuppressiva, chemotherapie of bestralingstherapie krijgen
  11. Beroerte of hartinfarct in de afgelopen 3 maanden
  12. Specifieke laboratoriumwaarden bij screening waaronder: hemoglobine < 8,0 g/dl, leukocyten < 3.000 cellen per microliter, aantal bloedplaatjes < 75.000/mm3, creatinine > 2,0 mg/dl; AST en/of ALT > 3 keer de bovengrens van normaal of elke andere klinisch significante laboratoriumafwijking die naar de mening van de onderzoeker uitsluitbaar moet zijn
  13. Oftalmologische aandoeningen die relevant zijn voor proliferatieve retinopathie of aandoeningen die standaard oogheelkundig onderzoek uitsluiten
  14. Ongecontroleerde hypertensie gedefinieerd als aanhoudende systolische bloeddruk (SBP) > 200 mmHg of diastolische bloeddruk (DBP) > 110 mmHg bij screening
  15. Proefpersonen met een recente geschiedenis (< 5 jaar) van of nieuwe screeningbevinding van maligne neoplasmata behalve basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid (indien weggesneden en geen bewijs van recidief gedurende één jaar); proefpersonen met een familiegeschiedenis van darmkanker in een eerstegraads familielid worden uitgesloten, tenzij ze in de afgelopen 12 maanden een colonoscopie hebben ondergaan met negatieve bevindingen

  16. Het gebruik van de volgende medicijnen / therapieën is verboden. Proefpersonen kunnen deelnemen aan het onderzoek als ze bereid zijn om het gebruik van deze geneesmiddelen/therapieën 7 dagen voor aanvang van het 7-daagse dagelijkse pijn- en slaapinterferentiedagboek te staken. Proefpersonen moeten afzien van het nemen van deze medicijnen of het ondergaan van deze therapieën voor de duur van het onderzoek

    • skeletspierrelaxantia, opioïden, benzodiazepinen (behalve stabiele dosis voor het slapengaan),
    • capsaïcine, crèmes voor plaatselijke verdoving (behalve lidocaïnecrème voorafgaand aan IM-injectie) en pleisters, isosorbidedinitraat (ISDN)-spray,
    • transcutane elektrische zenuwstimulatie (TENS), acupunctuur
  17. Als u geen gabapentine (Neurontin) of pregabaline (Lyrica) gebruikt, moeten proefpersonen ermee instemmen deze geneesmiddelen gedurende de eerste 180 dagen van het onderzoek niet te starten. Proefpersonen die deze medicijnen gebruiken bij aanvang van het onderzoek, moeten een stabiele dosis behouden tot dag 180 van het onderzoek;

  18. Als u geen duloxetine (Cymbalta), antidepressiva (bijv. amitriptyline en venlafaxine), andere anti-epileptica (bijv. valproïnezuur, carbamazepine, vigabatrine) gebruikt, moeten proefpersonen ermee instemmen om deze geneesmiddelen gedurende de eerste 6 maanden van de studie niet te starten.

    Proefpersonen die deze medicijnen gebruiken bij aanvang van het onderzoek, moeten een stabiele dosis behouden tot dag 180 van het onderzoek

  19. Proefpersonen die dagelijks > 81 mg acetylsalicylzuur nodig hebben; proefpersonen kunnen worden ingeschreven als ze bereid/in staat zijn om over te stappen op ≤ 81 mg acetylsalicylzuur per dag of op een ander medicijn
  20. Proefpersonen die reguliere COX-2-remmende geneesmiddelen of niet-specifieke COX-1/COX-2-remmende geneesmiddelen of hoge doses steroïden nodig hebben (behalve geïnhaleerde steroïden of oculaire steroïden), kunnen worden ingeschreven als ze bereid/in staat zijn om medicatie te wassen. vóór de eerste dosering uit te nemen en af ​​te zien van het gebruik van deze geneesmiddelen tot dag 180 van het onderzoek
  21. Ernstige psychiatrische stoornis in de afgelopen 180 dagen die deelname aan het onderzoek zou belemmeren
  22. Body mass index (BMI) > 45 kg/m2 bij screening
  23. Elke amputatie van de onderste ledematen als gevolg van diabetische complicaties
  24. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel of behandeling in de afgelopen 6 maanden, of eerdere deelname aan een studie van Engensis (VM202)
  25. Geïnformeerde toestemming niet kunnen of willen geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Engensis (VM202)

Proefpersonen die gerandomiseerd waren naar de behandelingsarm van Engensis (VM202) kregen de volgende intramusculaire injecties in elk kalf:

  • Dag 0 - 16 injecties van 0,5 ml VM202 / kalf
  • Dag 14 - 16 injecties van 0,5 ml VM202 / kalf
  • Dag 90 - 16 injecties van 0,5 ml VM202 / kalf
  • Dag 104 - 16 injecties van 0,5 ml VM202 / kalf
Biologisch: Engensis (VM202)
gentherapie
Placebo-vergelijker: Placebo

Proefpersonen in de placebo-controlegroep kregen de volgende intramusculaire injecties in elk kalf:

  • Dag 0 - 16 injecties van 0,5 ml VM202-drager/kalf
  • Dag 14 - 16 injecties van 0,5 ml VM202-drager/kalf
  • Dag 90 - 16 injecties van 0,5 ml VM202-drager/kalf
  • Dag 104 - 16 injecties van 0,5 ml VM202-drager/kalf
Ander: placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore van baseline tot dag 90
Tijdsspanne: Het pijn- en slaapinterferentiedagboek werd door de deelnemers ingevuld voor ten minste 5 beoordelingen gedurende een periode van 7 dagen bij de screening (de gemiddelde 24-uursscore was de referentie-/baselinescore) en binnen 14 dagen voorafgaand aan het bezoek op dag 90.
Deelnemers beoordeelden hun 24-uurs gemiddelde dagelijkse pijnintensiteitsscore met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst mogelijke pijn) in een dagelijks pijn- en slaapinterferentiedagboek
Het pijn- en slaapinterferentiedagboek werd door de deelnemers ingevuld voor ten minste 5 beoordelingen gedurende een periode van 7 dagen bij de screening (de gemiddelde 24-uursscore was de referentie-/baselinescore) en binnen 14 dagen voorafgaand aan het bezoek op dag 90.
Deelnemers met ten minste 50 procent vermindering van de gemiddelde 24-uurs pijnscore vanaf baseline tot dag 90
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 90
Aantal deelnemers met een vermindering van ten minste 50 procent van de gemiddelde 24-uurs pijnscore, met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst mogelijke pijn) in de Daily Pain and Sleep Interference Diary
Basislijn tot dag 90
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 270
Aantal deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
Basislijn tot dag 270

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de gemiddelde 24-uurs pijnscore van baseline tot dag 180
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 180
Deelnemers beoordeelden hun 24-uurs gemiddelde dagelijkse pijnintensiteitsscore met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst mogelijke pijn) in de Daily Pain and Sleep Interference Diary
Basislijn tot dag 180
Deelnemers met een vermindering van ten minste 50 procent in de gemiddelde 24-uurs pijnscore vanaf baseline tot dag 180
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 180
Het aantal deelnemers met een vermindering van ten minste 50% van de gemiddelde 24-uurs pijnscore met behulp van een 11-punts numerieke beoordelingsschaal van 0 (geen pijn) tot 10 (ergst mogelijke pijn) in de Daily Pain and Sleep Interference Diary
Basislijn tot dag 180

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: John A Kessler, MD, Northwestern University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 april 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

28 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VMDN-003

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bahamas

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren