Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3 genterapi för smärtsam diabetesneuropati

23 september 2025 uppdaterad av: Helixmith Co., Ltd.

En fas III, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenterstudie för att bedöma säkerheten och effekten av VM202 hos deltagare med smärtsam diabetisk perifer neuropati

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten och effekten av bilaterala intramuskulära injektioner av VM202 jämfört med placebo vid behandling av smärtsam diabetisk perifer neuropati.

Totalt 507 av 477 planerade deltagare randomiserades i förhållandet 2:1 till en av två behandlingsgrupper. Observera att 500 deltagare fick IP-behandling, medan 7 deltagare inte fick IP-behandling.

Behandlingar - Engensis (VM202) - 336 Engensis av 318 planerade deltagare

Kontroll - Placebo (VM202-fordon) - 164 Placebo av 159 planerade deltagare

Randomisering stratifierades genom nuvarande användning av gabapentin och/eller pregabalin.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Perifer neuropati är en allvarlig komplikation av diabetes. Denna form av neuropati medför en hög risk för smärta, trofiska förändringar och autonom dysfunktion. Nuvarande behandlingar av diabetisk perifer neuropati (DPN) är baserade på antingen patogenetiska mekanismer eller symptomatisk lindring. Ett antal kliniska prövningar har etablerat symptomatisk behandling men för patogenetiska mekanismer är den enda beprövade behandlingsstrategin strikt glykemisk kontroll. Det skulle uppenbarligen vara önskvärt att förhindra, hindra eller vända de störande och ofta livshotande manifestationerna av perifer neuropati genom att stimulera tillväxt eller regenerering av perifera nervaxoner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

507

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85023
        • Arizona Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
        • Clinical Trials, Inc.
    • California
      • Los Gatos, California, Förenta staterna, 95032
        • Richard S. Cherlin, MD
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
        • Northern California Research
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • Center for Clinical Research
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Neurological Research Institute
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Diablo Clinical Research, Inc.
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Förenta staterna, 06824
        • Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • UF Health College of Med, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Compass Research, LLC
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33603
        • Clinical Research of West Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • The Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center Department of Neurology
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27607
        • Raleigh Neurology Associates, P.A.
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Förenta staterna, 17402
        • Martin Foot and Ankle
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah -Neurology
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • EVMS (Eastern Virginia Medical School)
    • Washington
      • Everett, Washington, Förenta staterna, 98208
        • Western Washington Medical Group
      • Renton, Washington, Förenta staterna, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 år till ≤ 75 år
  2. Dokumenterad historia av typ I- eller II-diabetes med aktuell behandlingskontroll (HbA1c på ≤ 10,0 % vid screening) och för närvarande på medicinering för diabetes (oral, injicerbar och/eller insulin)
  3. Inga betydande förändringar förväntas i behandlingsregimen för diabetesmedicin
  4. Inga nya symtom associerade med diabetes under de senaste 3 månaderna före studiestart
  5. Diagnos av smärtsam diabetisk perifer neuropati i båda nedre extremiteterna
  6. Smärta i nedre extremiteterna i minst 6 månader
  7. Visuell analog skala (VAS) poäng på ≥ 40 mm vid initial screening (0 mm = ingen smärta - 100 mm mycket svår smärta)
  8. Symtom från den korta smärtneuropatiscreeningen (BPNS) är ≤ 5 poängs skillnad mellan benen vid initial screening
  9. Den genomsnittliga dagliga smärtintensitetspoängen i Dagboken för daglig smärta och sömnstörningar som slutförts efter att medicinen tvättats ut är ≥ 4 med en standardavvikelse ≤ 2
  10. Den fysiska undersökningskomponenten i Michigan Neuropathy Screening Instrument Score (MNSI) är ≥ 3 vid screening
  11. Försökspersoner på gabapentin (Neurontin), pregabalin (Lyrica), duloxetin (Cymbalta) för smärtsam DPN vid studiestart måste ha en stabil behandlingsregim för dessa behandlingar i minst 3 månader innan studiestart
  12. Om kvinna i fertil ålder, negativt uringraviditetstest vid screening och användning av acceptabel preventivmetod under studien

Exklusions kriterier:

  1. Perifer neuropati orsakad av annat tillstånd än diabetes
  2. Annan smärta svårare än neuropatisk smärta som skulle förhindra bedömning av DPN
  3. Progressiv eller degenerativ neurologisk störning
  4. Myopati
  5. Inflammatorisk sjukdom i blodkärlen (inflammatorisk angiopati, såsom Buergers sjukdom)
  6. Aktiv infektion
  7. Kronisk inflammatorisk sjukdom (t.ex. Crohns sjukdom, reumatoid artrit)
  8. Positiv HIV eller HTLV vid screening
  9. Aktiv hepatit B eller C som bestäms av hepatit B-kärnantikropp (HBcAb), antikropp mot hepatit B-ytantigen (IgG och IgM; HBsAb), hepatit B-ytantigen (HBsAg) och hepatit C-antikroppar (Anti HCV) vid screening
  10. Försökspersoner med känd immunsuppression eller som för närvarande får immunsuppressiva läkemedel, kemoterapi eller strålbehandling
  11. Stroke eller hjärtinfarkt under de senaste 3 månaderna
  12. Specifika laboratorievärden vid screening inklusive: Hemoglobin < 8,0 g/dL, WBC < 3 000 celler per mikroliter, trombocytantal <75 000/mm3, kreatinin > 2,0 mg/dL; ASAT och/eller ALAT > 3 gånger den övre normalgränsen eller någon annan kliniskt signifikant laboratorieavvikelse som enligt utredarens åsikt bör vara uteslutande
  13. Oftalmologiska tillstånd som är relevanta för proliferativ retinopati eller tillstånd som utesluter vanlig oftalmologisk undersökning
  14. Okontrollerad hypertoni definieras som ihållande systoliskt blodtryck (SBP) > 200 mmHg eller diastoliskt BP (DBP) > 110 mmHg vid screening
  15. Försökspersoner med en nyligen anamnes (< 5 år) av eller nytt screeningfynd av malign neoplasm utom basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden (om utskuren och inga tecken på återfall under ett år); försökspersoner med familjehistoria av tjocktarmscancer i någon första gradens släkting exkluderas om de inte har genomgått en koloskopi under de senaste 12 månaderna med negativa fynd

  16. Användning av följande läkemedel/terapeutika är förbjuden. Försökspersoner kan delta i studien om de är villiga att avbryta användningen av dessa läkemedel/terapier 7 dagar före start av 7 Day Daily Pain and Sleep Interference Diary. Försökspersoner måste avstå från att ta dessa läkemedel eller genomgå dessa terapier under hela studien

    • skelettmuskelavslappnande medel, opioider, bensodiazepiner (förutom stabil läggdagsdos),
    • capsaicin, lokalanestetiska krämer (förutom lidokainkräm före IM-injektion) och plåster, isosorbiddinitrat (ISDN) spray,
    • transkutan elektrisk nervstimulering (TENS), akupunktur
  17. Om de inte använder gabapentin (Neurontin) eller pregabalin (Lyrica), måste försökspersonerna gå med på att inte påbörja dessa läkemedel under de första 180 dagarna av studien. Försökspersoner på dessa läkemedel vid studiestart måste bibehålla en stabil dos fram till dag 180 av studien;

  18. Om du inte använder duloxetin (Cymbalta), några antidepressiva medel (t.ex. amitriptylin och venlafaxin), andra antiepileptika (t.ex. valproinsyra, karbamazepin, vigabatrin), måste försökspersonerna gå med på att inte ta dessa läkemedel under de första 6 månaderna av studien.

    Försökspersoner på dessa mediciner vid studiestart måste bibehålla en stabil dos fram till dag 180 av studien

  19. Patienter som behöver > 81 mg acetylsalicylsyra dagligen; försökspersoner kan skrivas in om de vill/kan byta till ≤ 81 mg dagligen av acetylsalicylsyra eller till annan medicin
  20. Patienter som behöver vanliga COX-2-hämmande läkemedel eller icke-specifika COX-1/COX-2-hämmande läkemedel, eller högdossteroider (förutom inhalerade steroider eller okulära steroider) kan inskrivas om de vill/kan genomgå medicintvätt- ut före den första dosen och att avstå från att ta dessa läkemedel fram till dag 180 av studien
  21. Stor psykiatrisk störning inom de senaste 180 dagarna som skulle störa studiedeltagandet
  22. Body mass index (BMI) > 45 kg/m2 vid screening
  23. Eventuell amputation av nedre extremiteter på grund av diabetiska komplikationer
  24. Användning av ett prövningsläkemedel eller behandling under de senaste 6 månaderna, eller tidigare deltagande i någon studie av Engensis (VM202)
  25. Kan eller vill inte ge informerat samtycke

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Engensis (VM202)

Försökspersoner som randomiserades till Engensis (VM202) behandlingsarmen fick följande intramuskulära injektioner i varje kalv:

  • Dag 0 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202 / kalv
  • Dag 14 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202 / kalv
  • Dag 90 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202 / kalv
  • Dag 104 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202/kalv
Biologisk: Engensis (VM202)
genterapi
Placebo-jämförare: Placebo

Försökspersoner i placebokontrollgruppen fick följande intramuskulära injektioner i varje kalv:

  • Dag 0 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202-vehikel/kalv
  • Dag 14 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202-fordon/kalv
  • Dag 90 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202-fordon/kalv
  • Dag 104 - 16 injektioner av 0,5 ml VM202-fordon/kalv
Övrig: placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i det genomsnittliga 24-timmarssmärtresultatet från baslinjen till dag 90
Tidsram: Smärta och sömnstörningsdagboken fylldes i av deltagarna för minst 5 bedömningar under en 7-dagarsperiod vid screening (genomsnittlig 24-timmarspoäng var referens/baslinjepoäng) och inom 14 dagar före dag 90-besöket.
Deltagarna bedömde sin 24-timmars genomsnittliga dagliga smärtintensitetspoäng med en 11-punkts numerisk betygsskala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta möjliga smärta) i en dagbok för daglig smärta och sömnstörningar
Smärta och sömnstörningsdagboken fylldes i av deltagarna för minst 5 bedömningar under en 7-dagarsperiod vid screening (genomsnittlig 24-timmarspoäng var referens/baslinjepoäng) och inom 14 dagar före dag 90-besöket.
Deltagare med minst 50 procents minskning i genomsnittligt 24-timmars smärtresultat från baslinjen till dag 90
Tidsram: Baslinje till dag 90
Antal deltagare med minst 50 procents minskning i genomsnittlig 24-timmars smärtpoäng, med en 11-punkts numerisk betygsskala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta möjliga smärta) i Daily Pain and Sleep Interference Diary
Baslinje till dag 90
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar.
Tidsram: Baslinje till dag 270
Antal deltagare med minst en behandlingsuppkomna biverkningar.
Baslinje till dag 270

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i det genomsnittliga 24-timmarssmärtresultatet från baslinjen till dag 180
Tidsram: Baslinje till dag 180
Deltagarna bedömde sin 24-timmars genomsnittliga dagliga smärtintensitetspoäng med en 11-punkts numerisk betygsskala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta möjliga smärta) i Daily Pain and Sleep Interference Diary
Baslinje till dag 180
Deltagare med minst 50 procents minskning i genomsnittligt 24-timmars smärtresultat från baslinje till dag 180
Tidsram: Baslinje till dag 180
Antalet deltagare med minst 50 % minskning i genomsnittlig 24-timmars smärtpoäng med hjälp av en 11-punkts numerisk betygsskala från 0 (ingen smärta) till 10 (värsta möjliga smärta) i Daily Pain and Sleep Interference Diary
Baslinje till dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Utredare

  • Huvudutredare: John A Kessler, MD, Northwestern University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2019

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 april 2015

Första postat (Beräknad)

28 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

9 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VMDN-003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Diabetisk neuropati, smärtsam

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera