고통스러운 당뇨병성 신경병증에 대한 3상 유전자 치료
2025년 9월 23일 업데이트: Helixmith Co., Ltd.
고통스러운 당뇨병성 말초 신경병증이 있는 참가자에서 VM202의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 목적은 고통스러운 당뇨병성 말초 신경병증의 치료에서 VM202의 양측 근육 주사 대 위약의 안전성과 효능을 결정하는 것입니다.
계획된 참가자 477명 중 총 507명이 2:1 비율로 두 치료군 중 하나로 무작위 배정되었습니다. 500명의 참가자가 IP 치료를 받은 반면 7명의 참가자는 IP 치료를 받지 않았습니다.
치료 - Engensis (VM202) - 318명의 계획된 참여자의 336 Engensis
대조군 - 플라시보(VM202 비히클) - 159명의 계획된 참가자의 164 플라시보
무작위화는 가바펜틴 및/또는 프레가발린의 현재 사용에 따라 계층화되었습니다.
연구 개요
상세 설명
말초 신경병증은 당뇨병의 심각한 합병증입니다.
이러한 형태의 신경병증은 통증, 영양 변화 및 자율신경 기능 장애의 위험이 높습니다.
당뇨병성 말초 신경병증(DPN)의 현재 치료는 병리학적 기전 또는 증상 완화에 기초합니다.
많은 임상 시험에서 증상 치료가 확립되었지만 병인 기전의 경우 입증된 유일한 치료 전략은 엄격한 혈당 조절입니다.
분명히, 말초 신경 축삭의 성장 또는 재생을 자극함으로써 말초 신경병증의 파괴적이고 종종 생명을 위협하는 징후를 예방, 방해 또는 역전시키는 것이 바람직할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
507
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85023
- Arizona Research Center
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- Clinical Trials, Inc.
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California
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Los Gatos, California, 미국, 95032
- Richard S. Cherlin, MD
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Sacramento, California, 미국, 95821
- Northern California Research
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San Francisco, California, 미국, 94115
- Center for Clinical Research
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- Neurological Research Institute
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- Diablo Clinical Research, Inc.
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Connecticut
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Fairfield, Connecticut, 미국, 06824
- Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
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Florida
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Clearwater, Florida, 미국, 33756
- Innovative Research of West Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- UF Health College of Med, Jacksonville
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Compass Research, LLC
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Tampa, Florida, 미국, 33603
- Clinical Research of West Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- The Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center Department of Neurology
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North Carolina
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Raleigh, North Carolina, 미국, 27607
- Raleigh Neurology Associates, P.A.
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Pennsylvania
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York, Pennsylvania, 미국, 17402
- Martin Foot and Ankle
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve And Muscle Center Of Texas
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah -Neurology
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- EVMS (Eastern Virginia Medical School)
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Washington
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Everett, Washington, 미국, 98208
- Western Washington Medical Group
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Renton, Washington, 미국, 98057
- Rainier Clinical Research Center, Inc.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세 ~ ≤ 75세
- 현재 치료 조절(스크리닝 시 HbA1c ≤ 10.0%) 및 현재 당뇨병에 대한 약물(경구, 주사 및/또는 인슐린)을 사용하는 유형 I 또는 II 당뇨병의 기록된 병력
- 당뇨병 약물 요법에 큰 변화가 예상되지 않음
- 연구 시작 전 마지막 3개월 이내에 당뇨병과 관련된 새로운 증상이 없음
- 양측 하지의 통증성 당뇨병성 말초신경병증의 진단
- 최소 6개월 동안 하지 통증
- 초기 스크리닝에서 VAS(Visual analog scale) 점수 ≥ 40mm(0mm = 통증 없음 - 100mm 매우 심한 통증)
- 단기 통증 신경병증 선별검사(BPNS)의 증상은 초기 선별검사에서 다리 사이에 ≤ 5 포인트 차이입니다.
- 약물 휴약 후 작성된 일일 통증 및 수면 방해 일지의 평균 일일 통증 강도 점수는 표준 편차 ≤ 2에서 ≥ 4입니다.
- MNSI(Michigan Neuropathy Screening Instrument Score)의 신체 검사 구성 요소는 스크리닝 시 ≥ 3입니다.
- 연구 시작 시 고통스러운 DPN에 대해 가바펜틴(뉴론틴), 프레가발린(리리카), 둘록세틴(심발타)을 복용 중인 피험자는 연구 시작 전 최소 3개월 동안 이러한 치료의 안정적인 요법을 받아야 합니다.
- 가임기 여성인 경우, 스크리닝 시 음성 소변 임신 검사 및 연구 동안 허용 가능한 산아제한 방법 사용
제외 기준:
- 당뇨병 이외의 상태로 인한 말초신경병증
- DPN 평가를 방해하는 신경병성 통증보다 더 심각한 기타 통증
- 진행성 또는 퇴행성 신경 장애
- 근병증
- 혈관의 염증성 장애(버거병과 같은 염증성 혈관병증)
- 활성 감염
- 만성 염증성 질환(예: 크론병, 류마티스 관절염)
- 스크리닝 시 양성 HIV 또는 HTLV
- 스크리닝 시 B형 간염 코어 항체(HBcAb), B형 간염 표면 항원에 대한 항체(IgG 및 IgM; HBsAb), B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및 C형 간염 항체(Anti HCV)에 의해 결정된 활동성 B형 또는 C형 간염
- 알려진 면역억제제를 가지고 있거나 현재 면역억제제, 화학요법 또는 방사선 요법을 받고 있는 피험자
- 최근 3개월 이내의 뇌졸중 또는 심근경색
- 스크리닝 시 특정 실험실 값: 헤모글로빈 < 8.0 g/dL, WBC < 3,000 세포/마이크로리터, 혈소판 수 <75,000/mm3, 크레아티닌 > 2.0 mg/dL; AST 및/또는 ALT > 정상 상한치의 3배 또는 연구자의 의견으로는 제외되어야 하는 기타 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 증식성 망막병증과 관련된 안과적 상태 또는 표준 안과적 검사를 배제하는 상태
- 스크리닝 시 지속적인 수축기 혈압(SBP) > 200 mmHg 또는 이완기 혈압(DBP) > 110 mmHg로 정의되는 조절되지 않는 고혈압
- 피부의 기저 세포 암종 또는 편평 세포 암종을 제외한 악성 신생물의 최근 병력(< 5년) 또는 새로운 스크리닝 소견이 있는 피험자(절제하고 1년 동안 재발의 증거가 없는 경우); 직계 가족 중 대장암 가족력이 있는 피험자는 지난 12개월 동안 대장내시경 검사를 받고 음성 결과가 나오지 않는 한 제외됩니다.
다음 약물/치료제의 사용을 금지합니다. 대상자는 7일 일일 통증 및 수면 방해 일지를 시작하기 7일 전에 이러한 약물/치료제의 사용을 기꺼이 중단하는 경우 연구에 참여할 수 있습니다. 피험자는 연구 기간 동안 이러한 약물을 복용하거나 이러한 요법을 받는 것을 삼가야 합니다.
- 골격근 이완제, 오피오이드, 벤조디아제핀(안정적인 취침 시간 용량 제외),
- 캡사이신, 국소 마취 크림(IM 주사 전 리도카인 크림 제외) 및 패치, ISDN(isosorbide dinitrate) 스프레이,
- 경피 전기 신경 자극(TENS), 침술
- 가바펜틴(뉴론틴) 또는 프레가발린(리리카)을 사용하지 않는 경우 피험자는 연구의 첫 180일 동안 이러한 약물을 시작하지 않는 데 동의해야 합니다. 연구 시작 시 이러한 약물을 복용하는 피험자는 연구 180일까지 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
둘록세틴(심발타), 항우울제(예: 아미트립틸린 및 벤라팍신), 기타 항간질제(예: 발프로산, 카르바마제핀, 비가바트린)를 사용하지 않는 경우 피험자는 연구의 첫 6개월 동안 이러한 약물을 시작하지 않는 데 동의해야 합니다.
연구 등록 시 이러한 약물을 복용하는 피험자는 연구 180일까지 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 매일 > 81 mg의 아세틸살리실산을 필요로 하는 피험자; 피험자는 매일 ≤ 81 mg의 아세틸살리실산 또는 다른 약물로 전환할 의사/능력이 있는 경우 등록할 수 있습니다.
- 일반 COX-2 억제제 약물 또는 비특이적 COX-1/COX-2 억제 약물 또는 고용량 스테로이드(흡입 스테로이드 또는 안구 스테로이드 제외)가 필요한 피험자는 약물 세척을 받을 의향/능력이 있는 경우 등록할 수 있습니다. 첫 번째 투약 전에 외출하고 연구 180일까지 이러한 약물 복용을 삼가해야 합니다.
- 지난 180일 이내에 연구 참여를 방해할 주요 정신 장애
- 스크리닝 시 체질량 지수(BMI) > 45kg/m2
- 당뇨병 합병증으로 인한 하지 절단
- 지난 6개월 동안 조사 약물 또는 치료를 사용했거나 Engensis 연구(VM202)에 사전 참여
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없거나 제공할 의사가 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엔젠시스(VM202)
Engensis(VM202) 치료 부문에 무작위 배정된 피험자는 각 종아리에 다음과 같은 근육 주사를 받았습니다.
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유전자 치료
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위약 비교기: 위약
위약 대조군의 피험자는 각 송아지에 다음과 같은 근육 주사를 받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 90일까지 평균 24시간 통증 점수의 변화
기간: 통증 및 수면 간섭 일지는 스크리닝에서 7일 기간 동안(평균 24시간 점수가 참조/기준선 점수임) 및 90일 방문 전 14일 이내에 참가자에 의해 최소 5회 평가에 대해 완료되었습니다.
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참가자들은 Daily Pain and Sleep Interference Diary에서 0(통증 없음)에서 10(최악의 통증)까지 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 24시간 평균 일일 통증 강도 점수를 평가했습니다.
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통증 및 수면 간섭 일지는 스크리닝에서 7일 기간 동안(평균 24시간 점수가 참조/기준선 점수임) 및 90일 방문 전 14일 이내에 참가자에 의해 최소 5회 평가에 대해 완료되었습니다.
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기준선에서 90일차까지 평균 24시간 통증 점수가 50% 이상 감소한 참가자
기간: 90일까지 기준선
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일일 통증 및 수면 방해 일지에서 0(통증 없음)에서 10(가장 심한 통증)까지의 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 평균 24시간 통증 점수가 50% 이상 감소한 참가자 수
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90일까지 기준선
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치료 관련 부작용이 있는 참여자 수.
기간: 기준선에서 270일까지
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적어도 하나의 치료 관련 부작용이 있는 참가자의 수.
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기준선에서 270일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 180일까지 평균 24시간 통증 점수의 변화
기간: 기준선에서 180일까지
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참가자들은 Daily Pain and Sleep Interference Diary에서 0(통증 없음)에서 10(가장 심한 통증)까지 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 24시간 평균 일일 통증 강도 점수를 평가했습니다.
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기준선에서 180일까지
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기준선에서 180일까지 평균 24시간 통증 점수가 50% 이상 감소한 참가자
기간: 기준선에서 180일까지
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Daily Pain and Sleep Interference Diary에서 0(통증 없음)에서 10(가장 심한 통증)까지의 11점 숫자 등급 척도를 사용하여 평균 24시간 통증 점수가 50% 이상 감소한 참가자 수
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기준선에서 180일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: John A Kessler, MD, Northwestern University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 27일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 4월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 23일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
-
Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
-
Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
-
Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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Enanta Pharmaceuticals, Inc아직 모집하지 않음호흡기 세포융합 바이러스(RSV) | RSV 감염 | RSV