Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3 genterapi for smertefull diabetisk nevropati

23. september 2025 oppdatert av: Helixmith Co., Ltd.

En fase III, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av VM202 hos deltakere med smertefull diabetisk perifer nevropati

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effekten av bilaterale intramuskulære injeksjoner av VM202 versus placebo i behandlingen av smertefull diabetisk perifer nevropati.

Totalt 507 av 477 planlagte deltakere ble randomisert i forholdet 2:1 til en av to behandlingsgrupper. Merk at 500 deltakere fikk IP-behandling, mens 7 deltakere ikke fikk IP-behandling.

Behandlinger - Engensis (VM202) - 336 Engensis av 318 planlagte deltakere

Kontroll - Placebo (VM202 kjøretøy) - 164 Placebo av 159 planlagte deltakere

Randomisering ble stratifisert etter nåværende bruk av gabapentin og/eller pregabalin.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Perifer nevropati er en alvorlig komplikasjon av diabetes. Denne formen for nevropati har en høy risiko for smerte, trofiske endringer og autonom dysfunksjon. Nåværende behandlinger av diabetisk perifer nevropati (DPN) er basert på enten patogenetiske mekanismer eller symptomatisk lindring. En rekke kliniske studier har etablert symptomatisk behandling, men for patogenetiske mekanismer er den eneste beviste behandlingsstrategien streng glykemisk kontroll. Det er klart at det ville være ønskelig å forhindre, hindre eller reversere de forstyrrende og ofte livstruende manifestasjonene av perifer nevropati ved å stimulere vekst eller regenerering av perifere nerveaksoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

507

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85023
        • Arizona Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Clinical Trials, Inc.
    • California
      • Los Gatos, California, Forente stater, 95032
        • Richard S. Cherlin, MD
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Northern California Research
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Center for Clinical Research
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Neurological Research Institute
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Diablo Clinical Research, Inc.
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Forente stater, 06824
        • Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • UF Health College of Med, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Compass Research, LLC
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33603
        • Clinical Research of West Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • The Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Department of Neurology
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Forente stater, 27607
        • Raleigh Neurology Associates, P.A.
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Forente stater, 17402
        • Martin Foot and Ankle
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah -Neurology
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • EVMS (Eastern Virginia Medical School)
    • Washington
      • Everett, Washington, Forente stater, 98208
        • Western Washington Medical Group
      • Renton, Washington, Forente stater, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år til ≤ 75 år
  2. Dokumentert historie med diabetes type I eller II med nåværende behandlingskontroll (HbA1c på ≤ 10,0 % ved screening) og på medisiner for diabetes (oral, injiserbar og/eller insulin)
  3. Ingen signifikante endringer forventet i diabetesmedisinering
  4. Ingen nye symptomer assosiert med diabetes de siste 3 månedene før studiestart
  5. Diagnose av smertefull diabetisk perifer nevropati i begge nedre ekstremiteter
  6. Smerter i nedre ekstremiteter i minst 6 måneder
  7. Visuell analog skala (VAS) score på ≥ 40 mm ved innledende screening (0 mm = ingen smerte - 100 mm svært alvorlig smerte)
  8. Symptomer fra kort smertenevropatiscreening (BPNS) er ≤ 5 poengs forskjell mellom bena ved innledende screening
  9. Den gjennomsnittlige daglige smerteintensitetsscore for daglig smerte- og søvninterferensdagbok fullført etter utvasking av medisiner er ≥ 4 med et standardavvik ≤ 2
  10. Den fysiske undersøkelseskomponenten i Michigan Neuropathy Screening Instrument Score (MNSI) er ≥ 3 ved screening
  11. Forsøkspersoner på gabapentin (Neurontin), pregabalin (Lyrica), duloksetin (Cymbalta) for smertefull DPN ved studiestart må være på stabilt regime av disse behandlingene i minst 3 måneder før studiestart
  12. Hvis kvinne i fertil alder, negativ uringraviditetstest ved screening og ved bruk av akseptabel prevensjonsmetode under studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Perifer nevropati forårsaket av andre tilstander enn diabetes
  2. Andre smerter mer alvorlig enn nevropatiske smerter som ville forhindre vurdering av DPN
  3. Progressiv eller degenerativ nevrologisk lidelse
  4. Myopati
  5. Inflammatorisk lidelse i blodårene (inflammatorisk angiopati, som Buergers sykdom)
  6. Aktiv infeksjon
  7. Kronisk inflammatorisk sykdom (f.eks. Crohns sykdom, revmatoid artritt)
  8. Positiv HIV eller HTLV ved screening
  9. Aktiv hepatitt B eller C som bestemt av hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb), antistoff mot hepatitt B overflateantigen (IgG og IgM; HBsAb), hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og hepatitt C antistoffer (Anti HCV) ved screening
  10. Personer med kjent immunsuppresjon eller som for tiden mottar immunsuppressive medisiner, kjemoterapi eller strålebehandling
  11. Hjerneslag eller hjerteinfarkt i løpet av de siste 3 månedene
  12. Spesifikke laboratorieverdier ved screening inkludert: Hemoglobin < 8,0 g/dL, WBC < 3 000 celler per mikroliter, blodplateantall <75 000/mm3, kreatinin > 2,0 mg/dL; ASAT og/eller ALAT > 3 ganger øvre grense for normal eller andre klinisk signifikante laboratorieavvik som etter utrederens mening bør være ekskluderende
  13. Oftalmologiske tilstander som er relevante for proliferativ retinopati eller tilstander som utelukker standard oftalmologisk undersøkelse
  14. Ukontrollert hypertensjon definert som vedvarende systolisk blodtrykk (SBP) > 200 mmHg eller diastolisk BP (DBP) > 110 mmHg ved screening
  15. Personer med en nylig historie (< 5 år) med eller nye funn av ondartet neoplasma unntatt basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom i huden (hvis utskåret og ingen tegn på tilbakefall i ett år); personer med familiehistorie med tykktarmskreft i en første grads slektning ekskluderes med mindre de har gjennomgått en koloskopi de siste 12 månedene med negative funn

  16. Bruk av følgende legemidler/terapeutika er forbudt. Forsøkspersonene kan delta i studien hvis de er villige til å slutte å bruke disse legemidlene/terapiene 7 dager før oppstart av 7-dagers daglig smerte- og søvnforstyrrelsesdagbok. Forsøkspersonene må avstå fra å ta disse stoffene eller gjennomgå disse terapiene i løpet av studien

    • skjelettmuskelavslappende midler, opioider, benzodiazepiner (unntatt stabil sengetidsdose),
    • capsaicin, lokalbedøvende kremer (unntatt lidokainkrem før IM-injeksjon) og plaster, isosorbid dinitrat (ISDN) spray,
    • transkutan elektrisk nervestimulering (TENS), akupunktur
  17. Hvis de ikke bruker gabapentin (Neurontin) eller pregabalin (Lyrica), må forsøkspersonene samtykke i å ikke starte disse medisinene de første 180 dagene av studien. Pasienter på disse medisinene ved studiestart må opprettholde en stabil dose frem til dag 180 av studien;

  18. Hvis du ikke bruker duloksetin (Cymbalta), antidepressiva (f.eks. amitriptylin og venlafaksin), andre antiepileptika (f.eks. valproinsyre, karbamazepin, vigabatrin), må forsøkspersonene samtykke i å ikke starte disse medisinene de første 6 månedene av studien.

    Forsøkspersoner på disse medisinene ved studiestart må opprettholde en stabil dose frem til dag 180 av studien

  19. Personer som trenger acetylsalisylsyre > 81 mg daglig; forsøkspersoner kan bli registrert hvis de vil/kan bytte til ≤ 81 mg daglig acetylsalisylsyre eller til en annen medisin
  20. Personer som trenger vanlige COX-2-hemmere eller ikke-spesifikke COX-1/COX-2-hemmende legemidler, eller høydose steroider (unntatt inhalerte steroider eller okulære steroider) kan innmeldes dersom de er villige/i stand til å gjennomgå medisinvask- ut før den første doseringen og å avstå fra å ta disse legemidlene før dag 180 av studien
  21. Større psykiatrisk lidelse i løpet av de siste 180 dagene som ville forstyrre studiedeltakelsen
  22. Kroppsmasseindeks (BMI) > 45 kg/m2 ved screening
  23. Eventuell amputasjon av underekstremiteter på grunn av diabetiske komplikasjoner
  24. Bruk av et forsøkslegemiddel eller behandling i løpet av de siste 6 månedene, eller tidligere deltakelse i en studie av Engensis (VM202)
  25. Kan eller vil ikke gi informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Engensis (VM202)

Forsøkspersoner randomisert til Engensis (VM202) behandlingsarmen fikk følgende intramuskulære injeksjoner i hver kalv:

  • Dag 0 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 / kalv
  • Dag 14 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 / kalv
  • Dag 90 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 / kalv
  • Dag 104 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 / kalv
Biologisk: Engensis (VM202)
genterapi
Placebo komparator: Placebo

Forsøkspersoner i placebokontrollgruppen fikk følgende intramuskulære injeksjoner i hver kalv:

  • Dag 0 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 kjøretøy / kalv
  • Dag 14 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 kjøretøy / kalv
  • Dag 90 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 kjøretøy / kalv
  • Dag 104 - 16 injeksjoner av 0,5 ml VM202 kjøretøy / kalv
Annen: placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig 24-timers smertescore fra baseline til dag 90
Tidsramme: Smerte- og søvninterferens-dagboken ble fullført av deltakerne for minst 5 vurderinger i løpet av en 7-dagers periode ved screening (gjennomsnittlig 24-timersscore var referanse-/baseline-skåren) og innen 14 dager før dag 90-besøket.
Deltakerne vurderte sin 24-timers gjennomsnittlige daglige smerteintensitetsscore ved hjelp av en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst mulig smerte) i en daglig smerte- og søvnforstyrrelsesdagbok
Smerte- og søvninterferens-dagboken ble fullført av deltakerne for minst 5 vurderinger i løpet av en 7-dagers periode ved screening (gjennomsnittlig 24-timersscore var referanse-/baseline-skåren) og innen 14 dager før dag 90-besøket.
Deltakere med minst 50 prosent reduksjon i gjennomsnittlig 24-timers smertescore fra baseline til dag 90
Tidsramme: Grunnlinje til dag 90
Antall deltakere med minst 50 prosent reduksjon i gjennomsnittlig 24-timers smertescore, ved bruk av en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst mulig smerte) i Daily Pain and Sleep Interference Diary
Grunnlinje til dag 90
Antall deltakere med behandlingsfremkommede bivirkninger.
Tidsramme: Grunnlinje til dag 270
Antall deltakere med minst én behandlingsutløst bivirkning.
Grunnlinje til dag 270

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig 24-timers smertescore fra baseline til dag 180
Tidsramme: Grunnlinje til dag 180
Deltakerne vurderte sin 24-timers gjennomsnittlige daglige smerteintensitetsscore ved hjelp av en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst mulig smerte) i Daily Pain and Sleep Interference Diary
Grunnlinje til dag 180
Deltakere med minst 50 prosent reduksjon i gjennomsnittlig 24-timers smertescore fra baseline til dag 180
Tidsramme: Grunnlinje til dag 180
Antall deltakere med minst 50 % reduksjon i gjennomsnittlig 24-timers smertescore ved bruk av en 11-punkts numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen smerte) til 10 (verst mulig smerte) i Daily Pain and Sleep Interference Diary
Grunnlinje til dag 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Helixmith Co., Ltd.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: John A Kessler, MD, Northwestern University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2015

Først lagt ut (Antatt)

28. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2025

Sist bekreftet

1. august 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VMDN-003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Diabetisk nevropati, smertefull

Kliniske studier på placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere