Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 geeniterapia tuskalliseen diabeettiseen neuropatiaan

tiistai 23. syyskuuta 2025 päivittänyt: Helixmith Co., Ltd.

Vaiheen III, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus VM202:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kivulias diabeettinen perifeerinen neuropatia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää VM202:n kahdenvälisten lihaksensisäisten injektioiden turvallisuus ja tehokkuus lumelääkkeeseen verrattuna kivuliaan diabeettisen perifeerisen neuropatian hoidossa.

Yhteensä 507 477 suunnitellusta osallistujasta satunnaistettiin suhteessa 2:1 toiseen kahdesta hoitoryhmästä. Huomaa, että 500 osallistujaa sai IP-hoitoa, kun taas 7 osallistujaa ei saanut IP-hoitoa.

Hoidot - Engensis (VM202) - 336 Engensis 318 suunnitellusta osallistujasta

Kontrolli - Placebo (VM202-ajoneuvo) - 164 plaseboa 159 suunnitellusta osallistujasta

Satunnaistukset kerrottiin nykyisen gabapentiinin ja/tai pregabaliinin käytön mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perifeerinen neuropatia on diabeteksen vakava komplikaatio. Tämä neuropatian muoto sisältää suuren kivun, trofisten muutosten ja autonomisen toimintahäiriön riskin. Diabeettisen perifeerisen neuropatian (DPN) nykyiset hoidot perustuvat joko patogeneettisiin mekanismeihin tai oireiden lievitykseen. Useat kliiniset tutkimukset ovat vahvistaneet oireenmukaista hoitoa, mutta patogeneettisten mekanismien osalta ainoa todistettu hoitostrategia on tiukka glykeeminen valvonta. Selvästikin olisi toivottavaa ehkäistä, estää tai kääntää perifeerisen neuropatian häiritsevät ja usein henkeä uhkaavat ilmenemismuodot stimuloimalla ääreishermoston aksonien kasvua tai regeneraatiota.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

507

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85023
        • Arizona Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
        • Clinical Trials, Inc.
    • California
      • Los Gatos, California, Yhdysvallat, 95032
        • Richard S. Cherlin, MD
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
        • Northern California Research
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • Center for Clinical Research
      • Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
        • Neurological Research Institute
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Diablo Clinical Research, Inc.
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Yhdysvallat, 06824
        • Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
        • Innovative Research of West Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • UF Health College of Med, Jacksonville
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Compass Research, LLC
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33603
        • Clinical Research of West Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • The Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center Department of Neurology
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607
        • Raleigh Neurology Associates, P.A.
    • Pennsylvania
      • York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17402
        • Martin Foot and Ankle
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Nerve And Muscle Center Of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah -Neurology
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • EVMS (Eastern Virginia Medical School)
    • Washington
      • Everett, Washington, Yhdysvallat, 98208
        • Western Washington Medical Group
      • Renton, Washington, Yhdysvallat, 98057
        • Rainier Clinical Research Center, Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta ≤ 75 vuotta
  2. Dokumentoitu tyypin I tai II diabeteksen historia nykyisen hoidon hallinnassa (HbA1c ≤ 10,0 % seulonnassa) ja tällä hetkellä diabeteslääkitys (suun kautta, ruiskeena ja/tai insuliinina)
  3. Diabeteslääkitysohjelmassa ei ole odotettavissa merkittäviä muutoksia
  4. Ei uusia diabetekseen liittyviä oireita viimeisen 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  5. Kivuliaan diabeettisen perifeerisen neuropatian diagnoosi molemmissa alaraajoissa
  6. Alaraajakipu vähintään 6 kuukautta
  7. Visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pistemäärä ≥ 40 mm alkuseulonnassa (0 mm = ei kipua - 100 mm erittäin kovaa kipua)
  8. Lyhyen kipuneuropatiatutkimuksen (BPNS) oireet ovat ≤ 5 pisteen ero jalkojen välillä alkuseulonnassa
  9. Päivittäisen kipu- ja unihäiriöpäiväkirjan keskimääräinen päivittäinen kivun voimakkuuspistemäärä, joka on laadittu lääkityksen jälkeen, on ≥ 4 ja standardipoikkeama ≤ 2
  10. Michiganin neuropatian seulontainstrumenttipisteen (MNSI) fyysinen tutkimuskomponentti on ≥ 3 seulonnassa
  11. Koehenkilöiden, jotka saavat gabapentiiniä (Neurontiini), pregabaliinia (Lyrica), duloksetiinia (Cymbalta) kivuliaiseen DPN:ään tutkimukseen tullessa, on oltava näiden hoitojen vakaana vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimukseen tuloa.
  12. Jos nainen on hedelmällisessä iässä, negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa ja hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muun sairauden kuin diabeteksen aiheuttama perifeerinen neuropatia
  2. Muu kipu, joka on vakavampi kuin neuropaattinen kipu, joka estäisi DPN:n arvioinnin
  3. Progressiivinen tai rappeuttava neurologinen häiriö
  4. Myopatia
  5. Verisuonten tulehduksellinen häiriö (tulehduksellinen angiopatia, kuten Buergerin tauti)
  6. Aktiivinen infektio
  7. Krooninen tulehdussairaus (esim. Crohnin tauti, nivelreuma)
  8. Positiivinen HIV tai HTLV seulonnassa
  9. Aktiivinen hepatiitti B tai C määritettynä hepatiitti B -ydinvasta-aineella (HBcAb), vasta-aineella hepatiitti B -pinta-antigeenille (IgG ja IgM; HBsAb), hepatiitti B -pinta-antigeenillä (HBsAg) ja hepatiitti C -vasta-aineilla (Anti HCV) seulonnassa
  10. Potilaat, joilla on tunnettu immunosuppressio tai jotka saavat parhaillaan immunosuppressiivisia lääkkeitä, kemoterapiaa tai sädehoitoa
  11. Aivohalvaus tai sydäninfarkti viimeisen 3 kuukauden aikana
  12. Spesifiset laboratorioarvot seulonnassa, mukaan lukien: Hemoglobiini < 8,0 g/dl, WBC < 3 000 solua mikrolitrassa, verihiutaleiden määrä < 75 000/mm3, kreatiniini > 2,0 mg/dl; ASAT ja/tai ALT > 3 kertaa normaalin yläraja tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama, jonka pitäisi tutkijan mielestä olla poissulkevaa
  13. Oftalmologiset sairaudet, jotka liittyvät proliferatiiviseen retinopatiaan tai tilat, jotka estävät normaalin oftalmologisen tutkimuksen
  14. Hallitsematon hypertensio määritellään jatkuvaksi systoliseksi verenpaineeksi (SBP) > 200 mmHg tai diastoliseksi verenpaineeksi (DBP) > 110 mmHg seulonnassa
  15. Potilaat, joilla on äskettäin (< 5 vuotta) pahanlaatuinen kasvain tai uusi seulontalöydös paitsi tyvisolusyöpä tai ihon okasolusyöpä (jos se on leikattu pois eikä uusiutumisesta ole merkkejä vuoden aikana); henkilöt, joiden suvussa on ollut paksusuolensyöpä ensimmäisen asteen sukulaisella, suljetaan pois, ellei heille ole tehty kolonoskopiaa viimeisten 12 kuukauden aikana negatiivisin löydöksin

  16. Seuraavien lääkkeiden/terapeuttisten aineiden käyttö on kielletty. Koehenkilöt voivat osallistua tutkimukseen, jos he ovat valmiita lopettamaan näiden lääkkeiden/terapeuttisten aineiden käytön 7 päivää ennen 7 päivän päivittäisen kipu- ja unihäiriöpäiväkirjan aloittamista. Tutkittavien on pidättäydyttävä ottamasta näitä lääkkeitä tai suorittamasta näitä hoitoja tutkimuksen ajan

    • luustolihasrelaksantit, opioidit, bentsodiatsepiinit (paitsi vakaa nukkumaanmenoannos),
    • kapsaisiini, paikallispuudutusvoiteet (paitsi lidokaiinivoide ennen im-injektiota) ja laastarit, isosorbididinitraattisuihke (ISDN),
    • transkutaaninen sähköinen hermostimulaatio (TENS), akupunktio
  17. Jos ei käytetä gabapentiiniä (Neurontin) tai pregabaliinia (Lyrica), koehenkilöiden on suostuttava olemaan aloittamatta näitä lääkkeitä tutkimuksen ensimmäisten 180 päivän aikana. Näitä lääkkeitä käyttävien koehenkilöiden on tutkimukseen tullessa säilytettävä vakaa annos tutkimuksen päivään 180 asti;

  18. Jos et käytä duloksetiinia (Cymbalta), masennuslääkkeitä (esim. amitriptyliiniä ja venlafaksiinia), muita epilepsialääkkeitä (esim. valproiinihappoa, karbamatsepiinia, vigabatriinia), koehenkilöiden on suostuttava olemaan aloittamatta näitä lääkkeitä tutkimuksen ensimmäisten 6 kuukauden aikana.

    Näitä lääkkeitä käyttävien koehenkilöiden on tutkimukseen tullessa säilytettävä vakaa annos tutkimuksen päivään 180 asti

  19. Potilaat, jotka tarvitsevat > 81 mg asetyylisalisyylihappoa päivässä; koehenkilöt voidaan ottaa mukaan, jos he haluavat/pystyvät vaihtamaan asetyylisalisyylihappoa ≤ 81 mg päivässä tai johonkin muuhun lääkkeeseen
  20. Koehenkilöt, jotka tarvitsevat säännöllisiä COX-2-inhibiittorilääkkeitä tai epäspesifisiä COX-1/COX-2:ta estäviä lääkkeitä tai suuriannoksisia steroideja (paitsi inhaloitavia steroideja tai silmän steroideja), voidaan ottaa mukaan, jos he haluavat/pystyvät lääkityspesuun. ennen ensimmäistä annosta ja pidättäytymään näiden lääkkeiden ottamisesta tutkimuspäivään 180 asti
  21. Merkittävä psykiatrinen häiriö viimeisen 180 päivän aikana, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista
  22. Painoindeksi (BMI) > 45 kg/m2 seulonnassa
  23. Mikä tahansa alaraajan amputaatio diabeteksen komplikaatioiden vuoksi
  24. Tutkimuslääkkeen tai -hoidon käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana tai aiempi osallistuminen Engensis-tutkimukseen (VM202)
  25. Ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Engensis (VM202)

Engensis (VM202) -hoitoryhmään satunnaistetut koehenkilöt saivat seuraavat lihaksensisäiset injektiot jokaiseen vasikkaan:

  • Päivä 0 - 16 injektiota 0,5 ml VM202/vasikka
  • Päivä 14 - 16 injektiota 0,5 ml VM202 / vasikka
  • Päivä 90 - 16 injektiota 0,5 ml VM202/vasikka
  • Päivä 104 - 16 injektiota 0,5 ml VM202 / vasikka
Biologinen: Engensis (VM202)
geeniterapia
Placebo Comparator: Plasebo

Plasebokontrolliryhmän koehenkilöt saivat seuraavat lihaksensisäiset injektiot jokaiseen vasikkaan:

  • Päivä 0 - 16 injektiota 0,5 ml VM202-vehikkeliä / vasikka
  • Päivä 14 - 16 injektiota 0,5 ml VM202-vehikkeliä / vasikka
  • Päivä 90 - 16 injektiota 0,5 ml VM202-vehikkeliä / vasikka
  • Päivä 104 - 16 injektiota 0,5 ml VM202-vehikkeliä / vasikka
Muut: plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keskimääräisessä 24 tunnin kipupisteessä lähtötasosta 90. päivään
Aikaikkuna: Osallistujat täyttivät kipu- ja unihäiriöpäiväkirjaa vähintään viidellä arvioinnilla 7 päivän aikana seulonnassa (keskimääräinen 24 tunnin pistemäärä oli vertailu/peruspistemäärä) ja 14 päivän sisällä ennen 90. päivän käyntiä.
Osallistujat arvioivat 24 tunnin keskimääräisen päivittäisen kivun voimakkuuden pisteytyksensä käyttämällä 11-pisteistä numeerista asteikkoa 0 (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu) päivittäisessä kipu- ja unihäiriöpäiväkirjassa.
Osallistujat täyttivät kipu- ja unihäiriöpäiväkirjaa vähintään viidellä arvioinnilla 7 päivän aikana seulonnassa (keskimääräinen 24 tunnin pistemäärä oli vertailu/peruspistemäärä) ja 14 päivän sisällä ennen 90. päivän käyntiä.
Osallistujat, joiden keskimääräinen 24 tunnin kipupistemäärä on vähentynyt vähintään 50 prosenttia lähtötasosta päivään 90
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 90
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräinen 24 tunnin kipupistemäärä on pienentynyt vähintään 50 prosenttia, kun käytetään 11-pisteistä numeerista luokitusasteikkoa 0 (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu) päivittäisessä kipu- ja unihäiriöpäiväkirjassa
Lähtötilanne päivään 90
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 270
Niiden osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi hoidon aiheuttama haittatapahtuma.
Lähtötilanne päivään 270

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keskimääräisessä 24 tunnin kipupisteessä lähtötasosta päivään 180
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 180
Osallistujat arvioivat 24 tunnin keskimääräisen päivittäisen kivun intensiteetin pisteytyksensä käyttämällä 11 pisteen numeerista luokitusasteikkoa 0 (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu) päivittäisessä kipu- ja unihäiriöpäiväkirjassa.
Lähtötilanne päivään 180
Osallistujat, joiden keskimääräinen 24 tunnin kipupistemäärä on vähentynyt vähintään 50 prosenttia lähtötasosta päivään 180
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 180
Niiden osallistujien määrä, joiden keskimääräinen 24 tunnin kipupistemäärä on pienentynyt vähintään 50 % käyttämällä 11-pisteistä numeerista luokitusasteikkoa 0 (ei kipua) 10:een (pahin mahdollinen kipu) päivittäisessä kipu- ja unihäiriöpäiväkirjassa
Lähtötilanne päivään 180

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Helixmith Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: John A Kessler, MD, Northwestern University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 28. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 9. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VMDN-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa