Estudio de arriba hacia abajo de infliximab en niños con enfermedad de Crohn (TISKids)

Objetivo: El propósito de este estudio es determinar si un enfoque de tratamiento de arriba hacia abajo, recetando IFX y AZA en el momento del diagnóstico, produce mejores resultados en comparación con el enfoque de tratamiento escalonado habitual, comenzando con prednison y AZA o EEN y AZA, en pacientes pediátricos con EC de moderada a grave.

Tamaño de la muestra: Incluiremos 100 (2 x 50) pacientes. Con estos números se puede mostrar una diferencia del 60 % y el 85 % (= 25) con una potencia del 80 % (α de 2 colas 0,05).

Diseño del estudio: un ensayo controlado aleatorizado abierto internacional Población del estudio: niños (de 3 a 17 años de edad) con EC de inicio reciente, no tratada, con actividad de la enfermedad de moderada a grave (índice ponderado de EC pediátrica [wPCDAI] >40) Intervención : Los pacientes serán asignados aleatoriamente a un tratamiento de arriba hacia abajo o convencional.

Brazo de tratamiento 1: el tratamiento con IFX de arriba hacia abajo consistirá en un total de 5 infusiones de IFX de 5 mg/kg (inducción de IFX en las semanas 0, 2 y 6, seguida de 2 infusiones de mantenimiento cada 8 semanas) combinadas con AZA oral 2-3 mg/kg una vez al día. La terapia con AZA continuará después de la última infusión de IFX para mantener la remisión.

Grupo de tratamiento 2: El tratamiento de aumento consistirá en un tratamiento de inducción estándar con prednisolona oral 1 mg/kg (máximo 40 mg) una vez al día durante 4 semanas, seguido de una reducción gradual en 6 semanas hasta la interrupción, o EEN con alimentación polimérica durante 6 semanas. 8 semanas después de las cuales se reintroducen gradualmente los alimentos normales dentro de 2-3 semanas. Cualquiera de estos tratamientos de inducción se combinará con AZA 2-3 mg por vía oral, una vez al día, como tratamiento de mantenimiento.

Principales parámetros/criterios de valoración del estudio: Remisión clínica a las 52 semanas sin necesidad de tratamiento adicional relacionado con la EC o cirugía. Los criterios de valoración secundarios incluyen la respuesta clínica, la remisión y la cicatrización de la mucosa en las semanas 10 y 52, el crecimiento, la calidad de vida y los eventos adversos.