Calidad de vida de pacientes y sus padres con enfermedades metabólicas hereditarias con dieta restringida (MHMRSQol)
Determinantes del estado de salud y calidad de vida de pacientes y sus padres con enfermedades metabólicas hereditarias diagnosticadas en la infancia y que requieren dieta restrictiva y específica
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La población del estudio es una cohorte dinámica/abierta compuesta por todos los pacientes MHMRS diagnosticados y apoyados en uno de los seis Centros de Referencia para Enfermedades Metabólicas o uno de los tres Centros de Competencia para Enfermedades Metabólicas Hereditarias o en el Centro de Referencia para Metabolismo Hepático Hereditario. Enfermedades desde 2000. Para cada paciente, la fecha de ingreso a la cohorte es la fecha de diagnóstico de MHMRS. El estudio incluye todos los casos prevalentes e incidentes.
Las evaluaciones incluyen todos los datos recopilados al consultar a los pacientes y sus familias y los datos médicos recopilados por el equipo médico.
Los datos recopilados se refieren, por un lado, a variables explicativas que caracterizan el estado de salud y la calidad de vida de los pacientes, por otro lado, a variables que describen los factores considerados como potenciales determinantes, a saber:
- Sociodemográficas y socioeconómicas del paciente y la familia.
- Clínico y terapéutico relativo al paciente: edad en el momento del diagnóstico, enfermedad y consecuencias, tipo de tratamiento y dieta.
- Sobre las posibles alteraciones de la salud física: valoración global de la importancia de recurrir a profesionales sanitarios y descripción específica de los distintos problemas de salud física.
- Psicoconductual y cognitiva.
- Calidad de vida de los pacientes y su familia.
- Sobre la relación del paciente con el sistema de atención (acceso a la atención y satisfacción).
La frecuencia de las evaluaciones es de 2 años. La evaluación será en consulta en la forma habitual de seguimiento médico que se realiza en estos niños, permitiendo recoger información clínica directamente cerca de los equipos médicos que les dan soporte.
Las diversas herramientas de medición utilizadas son:
- STAI-C y STAI-Y
- BRIEFCOPE y KIDCOPE
- cuestionario GOODMAN
- Cuestionario FAS
- escala WECHSLER
- VSPA, VSPA-e y VSPA-p
- CALIDAD
- WHOQOL-BREF
El proyecto está bajo la autoridad de un Comité Directivo compuesto por representantes de todos los socios en los equipos del proyecto. El proyecto está supervisado por el Consejo Científico de la SFEIM (Société Francaise pour les Erreurs Inées du Métabolisme) y el G2M (Groupement des centres de référence et de compétence des Maladies héréditaires du Métabolisme), que es consultado sobre la orientación científica del proyecto.
Al final se preparará un informe del estudio. Se detallarán todas las decisiones inherentes a la realización del proyecto y los resultados obtenidos. Este informe será remitido al Ministerio de Sanidad al amparo de la Delegación de Investigación Clínica. El informe será la base de las comunicaciones anexas, será firmado conjuntamente por los miembros del Comité de Dirección y hará referencia al origen de la ayuda recibida.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Brigitte CHABROL
- Número de teléfono: 04 91 32 45 17
- Correo electrónico: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
Ubicaciones de estudio
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Marseille, Francia, 13354
- Reclutamiento
- Hôpital de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Contacto:
- Brigitte CHABROL
- Número de teléfono: 04 91 32 45 17
- Correo electrónico: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Incluido en bases de datos MHMRS de diferentes centros
- Edad menor de 18 años al momento del diagnóstico
- Diagnóstico MHMRS realizado a partir del 01/01/2000
- Tratamiento y manejo de MHMRS iniciado en uno de los sitios clínicos
vivir en francia
- Viviendo
- Cumplimiento de los criterios de inclusión en la cohorte
- Haber aceptado participar en el estudio
- Permitido participar en el estudio por los padres o tutores legales de cualquier sujeto menor de edad.
Criterio de exclusión:
- No se pueden incluir sujetos que no cumplan con al menos uno de los criterios de inclusión mencionados anteriormente.
Excluye a todas las materias al menos uno de los siguientes criterios:
- Mudanza fuera de Francia después de la línea base (tratamiento inicial realizado en uno de los centros participantes)
- Retiro del consentimiento / rechazo del monitoreo;
- No responder en tres oleadas sucesivas de investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: pacientes y sus padres con enfermedades metabólicas hereditarias
La población es una cohorte dinámica/abierta compuesta por todos los pacientes MHMRS diagnosticados y atendidos en uno de los seis Centros de Referencia para Enfermedades Metabólicas o uno de los tres Centros de Competencia para Enfermedades Metabólicas Hereditarias o en el Centro de Referencia para Enfermedades Hereditarias del Metabolismo Hepático desde 2000.
Para cada paciente, la fecha de ingreso a la cohorte es la fecha de diagnóstico de MHMRS.
El estudio incluye todos los casos prevalentes e incidentes.
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Estudiar los determinantes médicos, socioeconómicos, comportamentales, ambientales de la salud, la integración escolar y profesional, y la calidad de vida a corto y mediano plazo de todos los pacientes residentes en Francia para los que se realizó el diagnóstico de enfermedades hereditarias del metabolismo con dieta específica (MHMRS) durante su niñez
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Valoración de la ansiedad del paciente
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación de la ansiedad de niños mediante autocuestionarios: STAI-C (8-10 años); STAI-Y (11-17 años); STAI (pacientes que se hacen adultos)
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6 años
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Evaluación de las estrategias de afrontamiento adaptativo de los pacientes
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación de las estrategias de afrontamiento adaptativo de los pacientes mediante cuestionarios (BriefCope para pacientes adultos, Kidcope para pacientes jóvenes)
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6 años
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Evaluación del comportamiento del paciente
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación del comportamiento del niño mediante cuestionarios de fortalezas y dificultades y evaluación del comportamiento del adulto mediante la escala de adaptación social (escala de Weintraub)
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6 años
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Evaluación de la calidad de vida del paciente.
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación de la calidad de vida del paciente mediante el cuestionario VSP-A
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6 años
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Evaluación de la calidad de vida de los padres.
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación de la calidad de vida de los padres mediante el cuestionario WHOQOL-BREF
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6 años
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Evaluación de las estrategias adaptativas de afrontamiento de los padres
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación de las estrategias de afrontamiento adaptativo de los padres mediante el cuestionario BriefCope
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6 años
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Evaluación de la ansiedad de los padres.
Periodo de tiempo: 6 años
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Evaluación de la ansiedad de los padres mediante el cuestionario STAI
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6 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2014-38
- 2014-A01874-43 (Identificador de registro: Ansm)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .