Öröklött anyagcsere-betegségben szenvedő betegek és szüleik életminősége korlátozott étrend mellett (MHMRSQol)
A gyermekkorban diagnosztizált örökletes anyagcsere-betegségben szenvedő betegek és szüleik egészségi állapotát és életminőségét meghatározó tényezők, amelyek korlátozó és speciális étrendet igényelnek
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
A vizsgálati populáció egy dinamikus/nyitott kohorsz, amely minden olyan MHMRS-betegből áll, akit a hat anyagcsere-betegség referenciaközpontja, vagy az örökletes anyagcsere-betegségek három kompetenciaközpontja egyikében vagy az örökletes májmetabolizmus referenciaközpontjában diagnosztizáltak és támogattak. Betegségek 2000 óta. Minden beteg esetében a kohorszba való belépés dátuma az MHMRS diagnosztikai dátuma. A tanulmány tartalmazza az összes gyakori és incidens esetet.
Az értékelések tartalmazzák a betegek és családtagjaik lekérdezésével gyűjtött összes adatot, valamint az orvosi csapat által gyűjtött egészségügyi adatokat.
Az összegyűjtött adatok egyrészt a betegek egészségi állapotát és életminőségét jellemző magyarázó változókra vonatkoznak, másrészt a potenciálisan meghatározó tényezőket leíró változókra, nevezetesen:
- Társadalmi-demográfiai és társadalmi-gazdasági a betegről és a családról.
- A pácienshez viszonyított klinikai és terápiás: életkor a diagnózis idején, betegség és következmények, a kezelés típusa és az étrend.
- A fizikai egészség lehetséges változásairól: az egészségügyi szakemberek igénybevételének fontosságának átfogó értékelése és a különböző testi egészségügyi problémák konkrét leírása.
- Pszicho-viselkedési és kognitív.
- A betegek és családjaik életminősége.
- A betegnek az ellátórendszerrel való kapcsolatáról (az ellátáshoz való hozzáférésről és az elégedettségről).
Az értékelések gyakorisága 2 év. Az értékelés a szokásos orvosi monitorozási módszerrel folytatott konzultáció során történik ezeknél a gyerekeknél, lehetővé téve az őket támogató orvosi csoportok közvetlen közelében történő klinikai információgyűjtést.
A különböző mérési eszközök a következők:
- STAI-C és STAI-Y
- BRIEFCOPE és KIDCOPE
- GOODMAN kérdőív
- FAS kérdőív
- WECHSLER mérleg
- VSPA, VSPA-e és VSPA-p
- QUALIN
- WHOQOL-BREF
A projekt egy Irányító Bizottság felügyelete alatt áll, amely a projektcsapatok összes partnerének képviselőiből áll. A projektet a SFEIM (Société Francaise pour les Erreurs Inées du Métabolisme) és a G2M (Groupement des centers de référence et de compétence des Maladies héréditaires du Métabolisme) Tudományos Tanácsa felügyeli, amely a projekt tudományos irányítója.
A tanulmány végén jelentés készül. Részletesen ismerteti a projekt lebonyolításában rejlő összes döntést és az elért eredményeket. Ezt a jelentést a Klinikai Kutatási Delegáció fedezete alatt megküldik az Egészségügyi Minisztériumnak. A jelentés képezi az alapját a szomszédos kommunikációnak, amelyet az Irányító Bizottság tagjai közösen írnak alá, és hivatkozik a kapott támogatás eredetére.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Brigitte CHABROL
- Telefonszám: 04 91 32 45 17
- E-mail: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13354
- Toborzás
- Hôpital de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Kapcsolatba lépni:
- Brigitte CHABROL
- Telefonszám: 04 91 32 45 17
- E-mail: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Különböző központok MHMRS adatbázisaiban szerepel
- 18 évnél fiatalabb a diagnózis időpontjában
- Diagnosztikai MHMRS 2000.01.01-től készült
- Az MHMRS kezelése és kezelése az egyik klinikai helyszínen megkezdődött
Franciaországban él
- Élő
- A kohorszba való felvétel kritériumainak való megfelelés
- Miután beleegyezett a tanulmányban való részvételbe
- A szülők vagy törvényes gyámok részt vehetnek a vizsgálatban bármely kiskorú alany esetében.
Kizárási kritériumok:
- Nem vehetők fel olyan témákat, amelyek nem felelnek meg a korábban említett felvételi kritériumok legalább egyikének .
Kizárja az összes tantárgyat az alábbi kritériumok közül legalább egynek megfelelően:
- Franciaországon kívülre költözés az alapvonal után (a kezdeti kezelést az egyik részt vevő központban végezték)
- A hozzájárulás visszavonása / a megfigyelés megtagadása;
- Három egymást követő vizsgálati hullámban nem válaszol.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: öröklött anyagcsere-betegségben szenvedő betegek és szüleik
A populáció egy dinamikus/nyitott kohorsz, amely minden olyan MHMRS-betegből áll, akit a hat anyagcsere-betegség referenciaközpontja vagy az örökletes anyagcsere-betegségek három kompetenciaközpontja vagy az örökletes májanyagcsere-betegségek referenciaközpontja egyikében diagnosztizáltak és támogattak. 2000 óta.
Minden beteg esetében a kohorszba való belépés dátuma az MHMRS diagnosztikai dátuma.
A tanulmány tartalmazza az összes gyakori és incidens esetet.
|
Vizsgálja meg az orvosi meghatározó tényezőket, a társadalmi-gazdasági, viselkedési, egészségügyi környezeti, iskolai és szakmai integrációt, valamint rövid és középtávú életminőséget mindazon Franciaországban élő betegeknél, akiknél az örökletes betegségek specifikus diétával (MHMRS) történő metabolizmus diagnosztizálását elvégezték. gyermekkorukat.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A páciens szorongásos értékelése
Időkeret: 6 év
|
Gyermekek szorongásos felmérése autokérdőívekkel: STAI-C (8-10 éves korig); STAI-Y (11-17 évesek); STAI (a betegek felnőtté válnak)
|
6 év
|
|
A betegek adaptív megküzdési stratégiáinak felmérése
Időkeret: 6 év
|
A betegek adaptív megküzdési stratégiáinak felmérése kérdőívekkel (BriefCope felnőtt betegeknek, Kidcope fiatal betegeknek)
|
6 év
|
|
A páciens viselkedésének értékelése
Időkeret: 6 év
|
Gyermekek viselkedésének értékelése Erősségek és nehézségek kérdőívekkel, valamint felnőtt viselkedésének felmérése a szociális adaptációs skála (Weintraub skála) segítségével
|
6 év
|
|
A páciens életminőségének felmérése
Időkeret: 6 év
|
A páciens életminőségének értékelése VSP-A kérdőívvel
|
6 év
|
|
A szülő életminőségének értékelése
Időkeret: 6 év
|
Szülők életminőségének értékelése WHOQOL-BREF kérdőív alapján
|
6 év
|
|
A szülők adaptív megküzdési stratégiáinak felmérése
Időkeret: 6 év
|
Szülők adaptív megküzdési stratégiáinak felmérése BriefCope kérdőív segítségével
|
6 év
|
|
Szülői szorongásértékelés
Időkeret: 6 év
|
Szülői szorongásértékelés STAI kérdőívvel
|
6 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2014-38
- 2014-A01874-43 (Registry Identifier: Ansm)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .