Livskvalitet for patienter og deres forældre med arvelige stofskiftesygdomme med begrænset diæt (MHMRSQol)
Determinanter for helbredsstatus og livskvalitet for patienter og deres forældre med arvelige stofskiftesygdomme diagnosticeret i barndommen og som kræver restriktiv og specifik diæt
Studieoversigt
Status
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiepopulationen er en dynamisk/åben kohorte bestående af alle patienter MHMRS diagnosticeret og støttet i et af de seks referencecentre for metabolisk sygdom eller et af de tre kompetencecentre for arvelige stofskiftesygdomme eller i referencecentret for arvelig levermetabolisme Sygdomme siden 2000. For hver patient er datoen for indtræden i kohorten den diagnostiske dato for MHMRS. Undersøgelsen omfatter alle udbredte og hændelige tilfælde.
Evalueringerne omfatter alle data indsamlet af forespørgende patienter og deres familier og medicinske data indsamlet af det medicinske team.
De indsamlede data vedrører på den ene side forklarende variabler, der karakteriserer patienters helbredstilstand og livskvalitet, på den anden side variabler, der beskriver de faktorer, der betragtes som potentielle determinanter, nemlig:
- Sociodemografisk og socioøkonomisk på patient og familie.
- Klinisk og terapeutisk i forhold til patienten: alder på diagnosetidspunktet, sygdom og konsekvenser, type behandling og diæt.
- Om mulige ændringer af det fysiske helbred: samlet vurdering af vigtigheden af at bruge sundhedspersonale og specifik beskrivelse af de forskellige fysiske helbredsproblemer.
- Psyko-adfærdsmæssig og kognitiv.
- Livskvalitet for patienter og deres familie.
- Om patientens forhold til plejesystemet (adgang til pleje og tilfredshed).
Hyppigheden af evalueringer er 2 år. Evalueringen vil være ved en konsultation i den sædvanlige medicinske overvågning måde op udført i disse børn, hvilket gør det muligt at indsamle klinisk information direkte i nærheden medicinske teams, der støtter dem.
De forskellige måleværktøjer, der anvendes, er:
- STAI-C og STAI-Y
- BRIEFCOPE og KIDCOPE
- GOODMAN spørgeskema
- FAS spørgeskema
- WECHSLER vægt
- VSPA, VSPA-e og VSPA-p
- QUALIN
- WHOQOL-BREF
Projektet er underlagt en styregruppe bestående af repræsentanter for alle partnere i projektteamene. Projektet overvåges af det videnskabelige råd for SFEIM (Société Francaise pour les Erreurs Inées du Métabolisme) og G2M (Groupement des centres de référence et de compétence des Maladies héréditaires du Métabolisme), som konsulteres om den videnskabelige vejledning af projektet.
I slutningen af en undersøgelse vil der blive udarbejdet en rapport. Den vil detaljere alle de beslutninger, der er iboende i gennemførelsen af projektet og de opnåede resultater. Denne rapport vil blive sendt til Sundhedsministeriet under dækning af Delegationen for Klinisk Forskning. Rapporten vil danne grundlag for de tilstødende meddelelser, der vil blive medunderskrevet af medlemmerne af styringskomitéen og vil referere til oprindelsen af den modtagne bistand.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Brigitte CHABROL
- Telefonnummer: 04 91 32 45 17
- E-mail: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
Studiesteder
-
-
-
Marseille, Frankrig, 13354
- Rekruttering
- Hôpital de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
Kontakt:
- Brigitte CHABROL
- Telefonnummer: 04 91 32 45 17
- E-mail: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Inkluderet i MHMRS-databaser fra forskellige centre
- Alder under 18 år ved diagnosen
- Diagnostisk MHMRS lavet fra 01/01/2000
- Behandling og behandling af MHMRS påbegyndt på et af de kliniske steder
Bor i Frankrig
- Levende
- Overholdelse af kriterier for optagelse i kohorten
- At have sagt ja til at deltage i undersøgelsen
- Tilladt at deltage i undersøgelsen af forældre eller værger for ethvert mindreårigt emne.
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke inkluderes emner, der ikke overholder mindst et af de tidligere nævnte inklusionskriterier.
Udelukker alle emner med mindst ét af følgende kriterier:
- Flytning uden for Frankrig efter baseline (indledende behandling udført i et af de deltagende centre)
- Tilbagetrækning af samtykke / afslag på overvågning;
- Reagerer ikke på tre på hinanden følgende efterforskningsbølger.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: patienter og deres forældre med arvelige stofskiftesygdomme
Populationen er en dynamisk/åben kohorte, der består af alle patienter MHMRS diagnosticeret og støttet i et af de seks referencecentre for metabolisk sygdom eller et af de tre kompetencecentre for arvelige stofskiftesygdomme eller i referencecentret for arvelige levermetabolismesygdomme siden 2000.
For hver patient er datoen for indtræden i kohorten den diagnostiske dato for MHMRS.
Undersøgelsen omfatter alle udbredte og hændelige tilfælde.
|
Undersøg medicinske determinanter, socioøkonomiske, adfærdsmæssige, miljømæssige sundhed, skole og professionel integration og kort- og mellemlang livskvalitet for alle patienter bosat i Frankrig, for hvilke diagnosticering af arvelige sygdomme metabolisme med specifik diæt (MHMRS) blev udført under deres barndom.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Patientens angstvurdering
Tidsramme: 6 år
|
Angstvurdering af børn ved autospørgeskemaer: STAI-C (8-10 år); STAI-Y (11-17 år); STAI (patienter, der bliver voksne)
|
6 år
|
|
Vurdering af adaptive mestringsstrategier for patienter
Tidsramme: 6 år
|
Vurdering af adaptive mestringsstrategier for patienter ved hjælp af spørgeskemaer (BriefCope for voksne patienter, Kidcope for unge patienter)
|
6 år
|
|
Patientens adfærdsvurdering
Tidsramme: 6 år
|
Vurdering af barnets adfærd ved Styrker og vanskeligheder spørgeskemaer og vurdering af voksnes adfærd ved den sociale tilpasningsskala (Weintraub-skalaen)
|
6 år
|
|
Patientens livskvalitetsvurdering
Tidsramme: 6 år
|
Patientens livskvalitetsvurdering ved VSP-A spørgeskema
|
6 år
|
|
Forældres livskvalitetsvurdering
Tidsramme: 6 år
|
Forældres livskvalitetsvurdering ved WHOQOL-BREF spørgeskema
|
6 år
|
|
Vurdering af forældres adaptive mestringsstrategier
Tidsramme: 6 år
|
Vurdering af forældres adaptive mestringsstrategier ved BriefCope-spørgeskema
|
6 år
|
|
Forældres angstvurdering
Tidsramme: 6 år
|
Forældres angstvurdering ved STAI spørgeskema
|
6 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2014-38
- 2014-A01874-43 (Registry Identifier: Ansm)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med datavurdering af sundhedstilstand og livskvalitet for patienter og deres familier
-
University Hospital, Clermont-FerrandUkendt
-
Marmara UniversityUkendt
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRekrutteringCushings syndrom | Cushings sygdom | Cushings sygdomForenede Stater
-
Hospices Civils de LyonIkke rekrutterer endnu