Qualità della vita dei pazienti e dei loro genitori con malattie metaboliche ereditarie con dieta ristretta (MHMRSQol)
Determinanti dello stato di salute e della qualità della vita dei pazienti e dei loro genitori con malattie metaboliche ereditarie diagnosticate durante l'infanzia e che richiedono una dieta restrittiva e specifica
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La popolazione dello studio è una coorte dinamica/aperta composta da tutti i pazienti MHMRS diagnosticati e supportati in uno dei sei Centri di riferimento per le malattie metaboliche o in uno dei tre Centri di competenza per le malattie metaboliche ereditarie o nel Centro di riferimento per il metabolismo epatico ereditario Malattie dal 2000. Per ogni paziente, la data di ingresso nella coorte è la data diagnostica di MHMRS. Lo studio include tutti i casi prevalenti e incidenti.
Le valutazioni includono tutti i dati raccolti interrogando i pazienti e le loro famiglie e i dati medici raccolti dal team medico.
I dati raccolti riguardano da un lato variabili esplicative caratterizzanti lo stato di salute e la qualità di vita dei pazienti, dall'altro variabili descrittive dei fattori considerati come potenziali determinanti, ovvero:
- Socio-demografico e socio-economico sul paziente e sulla famiglia.
- Clinica e terapeutica relativa al paziente: età al momento della diagnosi, malattia e conseguenze, tipo di cura e regime alimentare.
- Sulle possibili alterazioni della salute fisica: valutazione complessiva dell'importanza di avvalersi di operatori sanitari e descrizione specifica dei vari problemi di salute fisica.
- Psicocomportamentale e cognitivo.
- Qualità della vita dei pazienti e dei loro familiari.
- Sul rapporto del paziente con il sistema assistenziale (accesso alle cure e soddisfazione).
La frequenza delle valutazioni è di 2 anni. La valutazione avverrà in un consulto nel consueto monitoraggio medico condotto in questi bambini, consentendo di raccogliere informazioni cliniche direttamente presso le équipe mediche che li supportano.
I vari strumenti di misura utilizzati sono:
- STAI-C e STAI-Y
- BRIEFCOPE e KIDCOPE
- Questionario GOODMAN
- Questionario FAS
- Scala WECHSLER
- VSPA, VSPA-e e VSPA-p
- QUALINO
- WHOQOL-BREF
Il progetto è sotto l'autorità di un comitato direttivo composto da rappresentanti di tutti i partner nei team di progetto. Il progetto è supervisionato dal Consiglio Scientifico della SFEIM (Société Francaise pour les Erreurs Inées du Métabolisme) e dal G2M (Groupement des centres de référence et de compétence des Maladies héréditaires du Métabolisme) che viene consultato sulla guida scientifica del progetto.
Al termine di un rapporto di studio sarà preparato. Dettaglierà tutte le decisioni inerenti alla conduzione del progetto ei risultati ottenuti. Questo rapporto sarà inviato al Ministero della Salute sotto la copertura della Delegazione per la Ricerca Clinica. Il verbale che costituirà la base delle attigue comunicazioni sarà cofirmato dai membri del Comitato Direttivo e riporterà l'origine dell'aiuto ricevuto.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Brigitte CHABROL
- Numero di telefono: 04 91 32 45 17
- Email: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
Luoghi di studio
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Marseille, Francia, 13354
- Reclutamento
- Hôpital de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Contatto:
- Brigitte CHABROL
- Numero di telefono: 04 91 32 45 17
- Email: brigitte.chabrol@ap-hm.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Incluso nei database MHMRS di diversi centri
- Età inferiore a 18 anni alla diagnosi
- Diagnostica MHMRS effettuata dal 01/01/2000
- Trattamento e gestione di MHMRS avviati in uno dei siti clinici
Vivere in Francia
- Vita
- Rispetto dei criteri di inclusione nella coorte
- Avendo accettato di partecipare allo studio
- Autorizzati a partecipare allo studio dai genitori o dai tutori legali per qualsiasi soggetto minorenne.
Criteri di esclusione:
- Non possono essere inseriti soggetti che non rispettino almeno uno dei criteri di inclusione precedentemente indicati.
Esclude tutti i soggetti che soddisfano almeno uno dei seguenti criteri:
- Trasferirsi fuori dalla Francia dopo il basale (trattamento iniziale eseguito in uno dei centri partecipanti)
- Revoca del consenso/rifiuto del monitoraggio;
- Non rispondere a tre successive ondate di indagini.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: pazienti e i loro genitori con malattie metaboliche ereditarie
La popolazione è una coorte dinamica/aperta composta da tutti i pazienti MHMRS diagnosticati e supportati in uno dei sei Centri di riferimento per le malattie metaboliche o in uno dei tre Centri di competenza per le malattie metaboliche ereditarie o nel Centro di riferimento per le malattie ereditarie del metabolismo epatico dal 2000.
Per ogni paziente, la data di ingresso nella coorte è la data diagnostica di MHMRS.
Lo studio include tutti i casi prevalenti e incidenti.
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Studiare i determinanti medici, socioeconomici, comportamentali, ambientali della salute, l'integrazione scolastica e professionale e la qualità della vita a breve e medio termine di tutti i pazienti residenti in Francia per i quali è stata eseguita la diagnosi di malattie ereditarie del metabolismo con dieta specifica (MHMRS) durante la loro infanzia.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutazione dell'ansia del paziente
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione dell'ansia dei bambini mediante autoquestionari: STAI-C (8-10 anni); STAI-Y (11-17 anni); STAI (pazienti che diventano adulti)
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6 anni
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Valutazione delle strategie di coping adattative dei pazienti
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione delle strategie di coping adattative dei pazienti mediante questionari (BriefCope per pazienti adulti, Kidcope per pazienti giovani)
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6 anni
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Valutazione del comportamento del paziente
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione del comportamento del bambino mediante questionari su punti di forza e difficoltà e valutazione del comportamento dell'adulto mediante la scala di adattamento sociale (scala Weintraub)
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6 anni
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Valutazione della qualità di vita del paziente
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione della qualità della vita del paziente mediante questionario VSP-A
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6 anni
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Valutazione della qualità della vita dei genitori
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione della qualità della vita dei genitori tramite questionario WHOQOL-BREF
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6 anni
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Valutazione delle strategie di coping adattative dei genitori
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione delle strategie di coping adattative dei genitori mediante il questionario BriefCope
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6 anni
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Valutazione dell'ansia dei genitori
Lasso di tempo: 6 anni
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Valutazione dell'ansia dei genitori tramite questionario STAI
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6 anni
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2014-38
- 2014-A01874-43 (Identificatore di registro: Ansm)
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