Toxinas urémicas en pacientes pediátricos con enfermedad renal crónica: estudio observacional (UToPaed_1)
Parte 1 de: 'Conceptualización y Validación de un Paradigma Basado en Toxinas Urémicas para el Manejo de la Enfermedad Renal Crónica en Pacientes Pediátricos (UToPaed)'
Los niños con enfermedad renal crónica (ERC) sufren una de las enfermedades más devastadoras de la infancia, lo que genera una necesidad de atención médica de por vida y una esperanza de vida tres veces menor. Además, presentan importantes comorbilidades que impactan negativamente en su calidad de vida e integración en la sociedad, poniendo en peligro su futuro incluso después de un potencial trasplante. Se acepta que la retención de toxinas urémicas juega un papel importante en la patogénesis de las condiciones comórbidas, pero faltan estudios en niños. Además, actualmente no existen buenas herramientas para evaluar la gravedad y monitorear la adecuación del tratamiento, lo que resulta en un manejo subóptimo.
El objetivo científico general de este proyecto UToPaed IWT-TBM de cuatro años es proporcionar al médico nuevas herramientas diagnósticas y terapéuticas para el manejo de niños con ERC, basadas en una mejor comprensión de la toxicidad urémica.
En esta primera parte de UToPaed, los investigadores asociarán concentraciones de una amplia variedad de toxinas urémicas con diferentes comorbilidades en niños con ERC, es decir, crecimiento, pérdida de proteína y energía, calidad de vida, factores de riesgo cardiovascular, ritmo circadiano, calidad del sueño y efectos psicosociales. y el funcionamiento neurocognitivo (es decir, transversal y longitudinal). Se seleccionarán como marcadores las toxinas cuyas concentraciones se correlacionen mejor con las comorbilidades durante el progreso de la ERC y eventualmente tengan cinéticas representativas (UToPaed - parte 2: Análisis cinético). Estos marcadores, junto con las comorbilidades, serán objeto de seguimiento después de las intervenciones, es decir, inicio de diálisis, trasplante, cambios en la estrategia de diálisis (UToPaed - parte 3 - estudio de intervención).
A partir de los modelos cinéticos validados (UToPaed - parte 2 y 3), se desarrollará un simulador de predicción fácil de usar y de acceso abierto (PAEDSIM) basado en las características del paciente y las concentraciones de marcadores para optimizar e individualizar la terapia de diálisis.
Al brindarles a los médicos herramientas más avanzadas y apropiadas para mejorar el manejo de todos los niños con ERC, es decir, una mejor evaluación del grado de disfunción renal, una mejor determinación del momento ideal para comenzar la terapia de reemplazo renal y un control más preciso de la idoneidad de la diálisis, los investigadores tienen como objetivo mejorar el funcionamiento neurocognitivo y psicosocial (corto plazo), el crecimiento, la maduración hacia la pubertad y la integración social (mediano plazo) y la supervivencia (largo plazo).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio observacional multicéntrico prospectivo en niños (≤ 18 años) con enfermedad renal crónica (ERC) estadio 2 a 5D con o sin terapia de reemplazo renal. En este estudio, 60 niños con ERC estadio 2 - 5 (sin terapia de reemplazo renal) (GRUPO 1), 30 niños con ERC estadio 5D tratados con diálisis peritoneal (GRUPO 2) y 30 niños con ERC estadio 5D tratados con hemodiálisis (GRUPO 3 ) será seguida por una duración total de 24 meses.
Los participantes del estudio son evaluados en su visita estándar a la consulta externa cada 3 meses. En esta visita, se extrae una muestra de sangre para la concentración de toxinas urémicas y se evalúan varias comorbilidades (crecimiento, pérdida de proteína y energía, enfermedad cardiovascular, calidad de vida, funcionamiento psicosocial, sueño, atención y funciones ejecutivas). Los parámetros antropométricos, la evaluación de la dieta, la evaluación de las heces, la evaluación de las uñas, el control de la presión arterial en el consultorio y ambulatorio las 24 horas, la ecocardiografía y los cuestionarios se utilizan para mapear las diversas comorbilidades.
Los análisis de sangre se realizan para obtener las concentraciones de una amplia variedad de toxinas urémicas: es decir, solutos solubles en agua pequeños, moléculas medianas y solutos unidos a proteínas. Todos los análisis de sangre dentro de este proyecto se realizan en el Hospital Universitario de Gante: es decir, la urea, la creatinina, el calcio y el fósforo se determinan en el laboratorio de rutina del Hospital Universitario de Gante utilizando métodos estándar, mientras que todas las demás toxinas urémicas se determinan en el laboratorio del Sección de Nefrología mediante técnicas ELISA y HPLC/UPLC (de desarrollo propio). Para los solutos unidos a proteínas se necesitan dos corridas para distinguir entre las fracciones libres y totales de los solutos unidos a proteínas.
Las siguientes acciones se realizan antes de la inscripción:
- Revisar el historial médico para determinar la elegibilidad según los criterios de inclusión/exclusión
- Obtenga el consentimiento del documento del participante (> 12 años) y el padre/representante en el formulario de consentimiento del estudio
- Programe visitas de estudio para personas que son elegibles y están disponibles durante la duración del estudio
- Proporcionar a los posibles participantes las instrucciones necesarias para prepararse para la primera visita del estudio
Visita de referencia:
- Verificar los criterios de inclusión/exclusión.
- Obtenga y registre información general del paciente: edad, sexo, historial médico, enfermedad renal subyacente, historial de medicamentos, cuadro de medicamentos actual, configuración de diálisis e información demográfica
- Valoración de la evaluación dietética por un dietista experto mediante un diario de dieta de 3 días o tres recordatorios de 24 horas
- Realizar una evaluación clínica que incluya parámetros antropométricos y presión arterial en el consultorio
- Realizar un seguimiento de la composición corporal (BCM) en niños > 10 kg
- Recolección de muestra de sangre (todos los grupos; EDTA inmediatamente en hielo; suero 15-30 minutos de reposo y posteriormente en hielo), muestra de orina de 24 horas (grupo 2; 24 horas antes de la visita), muestra de orina intradiálisis (grupo 3) y muestra de orina de 24 horas recolección de dializado (grupo 2; 24 horas antes de la visita) para la determinación de la concentración de toxina urémica
Visitas intermedias:
- Obtener información general del paciente: cuadro de medicación, cambios en la situación médica y escenarios de diálisis
- Evaluación de la ingesta dietética por un dietista calificado por medio de un diario de dieta de 3 días o tres recordatorios de 24 horas cada 3 meses
- Realizar una evaluación clínica que incluya parámetros antropométricos y presión arterial en el consultorio
- Realizar BCM cada 3 meses en niños > 10 kg con terapia de reemplazo renal (grupo 2 y 3) y cada 1 año en niños > 10 kg sin terapia de reemplazo renal (grupo 1)
- Recolección de muestra de sangre (grupo 1 a 3; EDTA inmediatamente en hielo; suero 15-30 minutos en reposo y posteriormente en hielo), muestra de orina de 24 horas (grupo 2 y 3; 24 horas antes de la visita) y recolección de dializado de 24 horas (grupo 2; 24 horas antes de la visita) cada 3 meses para la determinación de la concentración de toxina urémica.
- Recolección de muestras de heces para la determinación de microbiota y metaboloma cada 1 año (solo participantes del Hospital Universitario de Gante)
- Recolección de uñas para la determinación del proceso de carbamilación cada 6 meses (solo participantes del Hospital Universitario de Gante)
- Realizar una ecocardiografía por un cardiólogo pediátrico calificado cada año (visita 2, 5)
- Retirar cuestionarios al padre y/o hijo valorando calidad de vida, atención, sueño, función ejecutiva y funcionamiento parental cada 6 meses (visita 2, 4, 6, 8)
- Realizar medición de presión arterial ambulatoria de 24 horas en niños > 6 años una vez al año (visita 2, 5)
Visita de estudio final:
- Obtener información general del paciente: tabla de medicación, cambios en la situación médica y entornos de diálisis (resumen detallado en el apéndice 2)
- Valoración de la evaluación dietética por un dietista experto mediante un diario de dieta de 3 días o tres recordatorios de 24 horas
- Realizar una evaluación clínica que incluya parámetros antropométricos y presión arterial en el consultorio
- Realizar un seguimiento de la composición corporal (BCM) en niños > 10 kg
- Recolección de muestra de sangre (grupo 1 a 3; EDTA inmediatamente en hielo; suero 15-30 minutos en reposo y posteriormente en hielo), muestra de orina de 24 horas (grupo 2 y 3; 24 horas antes de la visita) y recolección de dializado de 24 horas (grupo 2; 24 horas antes de la visita) para la determinación de la concentración de toxinas urémicas
- Realizar una ecocardiografía por un cardiólogo pediátrico calificado
- Realizar la medición ambulatoria de la presión arterial las 24 horas en niños > 6 años
Se solicita la cumplimentación de los siguientes cuestionarios sociodemográficos:
Evaluación de la calidad de vida (CdV)
- PedsQL para niños (5-18 años)
- PedsQL para niños, enfermedad específica (8-12 años, 13-18 años)
- Informe de apoderado de los padres por parte de los padres (2-4 años, 5-7 años, 8-12 años, 13-18 años)
- Informe de apoderado de los padres, enfermedad específica de los padres (8-12 años, 13-18 años)
Evaluación del bienestar psicológico
- YSR para niños (> 11 años)
- CBCL/TRF por padres/profesores (1,5-5 años, 6-18 años)
- CBSK para niños (8-12 años), CBSA para niños (13-18 años)
Evaluación de la atención y funciones ejecutivas
- DBDRS por padres, maestros (6-16 años)
- BRIEF por padres/maestros (5-18 años)
Evaluación del sueño
- Cuestionario ESS de los padres
- Cuestionario CSHQ por los padres
Evaluación del funcionamiento familiar
- PIP por los padres
- HADS por los padres
- PSI-S por los padres
- PPS por los padres
- CVS por los padres
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Gent, Bélgica, 9000
- Ghent University Hospital - Nephrology
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión de asignaturas:
- Proporcione un formulario de consentimiento informado firmado y fechado.
- Dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio y estar disponible durante la duración del estudio.
- Hombre o mujer, edad ≤ 18 años
- Con diagnóstico de enfermedad renal crónica estadio 2 a 5D, según las guías K/DOQI.
Criterios de exclusión de materias:
- Exclusión parcial de los niños y/o padres que no pueden completar los cuestionarios debido a las barreras del idioma. Serán excluidos únicamente de los cuestionarios; se seguirán las demás comorbilidades.
- Exclusión parcial de los niños que no pueden cumplimentar los cuestionarios por retraso mental. Serán excluidos únicamente de los cuestionarios; se seguirán las demás comorbilidades.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
ERC - sin diálisis
Seguimiento de la evolución de la ERC mediante evaluación frecuente de: concentración de toxinas urémicas en sangre, antropometría, parámetros cardiovasculares, monitorización de la composición corporal, evaluación dietética, cuestionarios psicosociales, trastornos del sueño, heces, uñas.
|
Progreso de la ERC
|
|
Pacientes en DP
Seguimiento de la evolución de la ERC mediante evaluación frecuente de: concentración de toxinas urémicas en sangre, orina y líquido de la EP, antropometría, parámetros cardiovasculares, monitorización de la composición corporal, evaluación dietética, cuestionarios psicosociales, trastornos del sueño, heces, uñas.
|
Progreso de la ERC
|
|
Pacientes en HD
Seguimiento de la evolución de la ERC mediante evaluación frecuente de: concentración de toxinas urémicas en sangre, orina y dializado gastado, antropometría, parámetros cardiovasculares, monitorización de la composición corporal, evaluación dietética, cuestionarios psicosociales, trastornos del sueño, heces, uñas.
|
Progreso de la ERC
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Detectar si las concentraciones de toxinas urémicas están correlacionadas con las diferentes comorbilidades medidas
Periodo de tiempo: 2 años
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Silla de estudio: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Silla de estudio: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Silla de estudio: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Silla de estudio: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- UGent_UToPaed_1
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .