Toxinas Urêmicas em Pacientes Pediátricos com Doença Renal Crônica: Estudo Observacional (UToPaed_1)
Parte 1 de: 'Conceptualização e Validação de um Paradigma Baseado em Toxinas Urêmicas para o Tratamento da Doença Renal Crônica em Pacientes Pediátricos (UToPaed)'
Crianças com doença renal crônica (DRC) sofrem de uma das doenças mais devastadoras da infância, resultando em uma necessidade vitalícia de cuidados de saúde e uma expectativa de vida 3 vezes menor. Além disso, possuem comorbidades importantes que impactam negativamente em sua qualidade de vida e integração na sociedade, comprometendo seu futuro mesmo após um potencial transplante. Acredita-se que a retenção de toxinas urêmicas desempenhe um papel importante na patogênese das comorbidades, mas faltam estudos em crianças. Além disso, atualmente não existem boas ferramentas para avaliar a gravidade e monitorar a adequação do tratamento, resultando em um manejo abaixo do ideal.
O objetivo científico geral deste projeto UToPaed IWT-TBM de quatro anos é fornecer ao clínico novas ferramentas diagnósticas e terapêuticas para o manejo de crianças com DRC, com base no melhor entendimento da toxicidade urêmica.
Nesta primeira parte do UToPaed, os investigadores irão associar concentrações de uma ampla variedade de toxinas urêmicas com diferentes comorbidades em crianças com DRC, ou seja, crescimento, perda de energia e proteína, qualidade de vida, fatores de risco cardiovascular, ritmo circadiano, qualidade do sono e fatores psicossociais e funcionamento neurocognitivo (i.e. transversal e longitudinal). Serão selecionadas como marcadores as toxinas cujas concentrações melhor se correlacionam com comorbidades durante a evolução da DRC e eventualmente tenham cinética representativa (UToPaed - parte 2: Análise cinética). Esses marcadores serão, juntamente com as comorbidades, rastreados posteriormente após as intervenções, ou seja, início da diálise, transplante, mudanças na estratégia de diálise (UToPaed - parte 3 - estudo de intervenção).
A partir dos modelos cinéticos validados (UToPaed - parte 2 e 3), será desenvolvido um simulador de previsão de acesso aberto (PAEDSIM) baseado nas características do paciente e concentrações de marcadores para otimizar e individualizar a terapia de diálise.
Ao fornecer aos médicos ferramentas mais avançadas e apropriadas para melhorar o manejo de todas as crianças com DRC, ou seja, melhor avaliação do grau de disfunção renal, melhor determinação do momento ideal para iniciar a terapia renal substitutiva e monitoramento mais preciso da adequação da diálise, os pesquisadores visam melhorar o funcionamento neurocognitivo e psicossocial (curto prazo), crescimento, maturação na puberdade e integração social (prazo médio) e sobrevivência (longo prazo).
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico observacional prospectivo em crianças (≤ 18 anos) com doença renal crônica (DRC) estágio 2 a 5D com ou sem terapia renal substitutiva. Neste estudo, 60 crianças com DRC estágio 2 - 5 (sem terapia renal substitutiva) (GRUPO 1), 30 crianças com DRC estágio 5D tratadas com diálise peritoneal (GRUPO 2) e 30 crianças com DRC estágio 5D tratadas com hemodiálise (GRUPO 3 ) será acompanhado por um período total de 24 meses.
Os participantes do estudo são avaliados em sua visita padrão no ambulatório a cada 3 meses. Nesta visita é retirada uma amostra de sangue para concentração de toxina urémica e são avaliadas várias comorbilidades (crescimento, perda energético-proteica, doença cardiovascular, qualidade de vida, funcionamento psicossocial, sono, atenção e funções executivas). Parâmetros antropométricos, avaliação dietética, avaliação de fezes, avaliação de unhas, pressão arterial ambulatorial e ambulatorial 24 horas, ecocardiografia e questionários são utilizados para mapear as diversas comorbidades.
As análises de sangue são realizadas para obter as concentrações de uma ampla variedade de toxinas urêmicas: ou seja, pequenos solutos solúveis em água, moléculas intermediárias e solutos ligados a proteínas. Todas as análises de sangue dentro deste projeto são realizadas no Ghent University Hospital: ou seja, ureia, creatinina, cálcio e fósforo são determinados no laboratório de rotina do Ghent University Hospital usando métodos padrão, enquanto todas as outras toxinas urêmicas são determinadas no laboratório do Seção de Nefrologia usando técnicas de ELISA e HPLC/UPLC (desenvolvidas internamente). Para os solutos ligados a proteínas, são necessárias duas execuções para distinguir entre as frações totais e livres dos solutos ligados a proteínas.
As seguintes ações são realizadas antes da inscrição:
- Revise o histórico médico para determinar a elegibilidade com base nos critérios de inclusão/exclusão
- Obtenha o consentimento do documento do participante (>12 anos) e dos pais/representante no formulário de consentimento do estudo
- Agendar visitas de estudo para indivíduos elegíveis e disponíveis durante o estudo
- Forneça aos participantes em potencial as instruções necessárias para se preparar para a primeira visita de estudo
Visita inicial:
- Verifique os critérios de inclusão/exclusão.
- Obtenha e registre informações gerais do paciente: idade, sexo, histórico médico, doença renal subjacente, histórico de medicamentos, tabela de medicamentos atuais, configurações de diálise e informações demográficas
- Avaliação da avaliação dietética por um nutricionista qualificado por meio de um diário alimentar de 3 dias ou três recordatórios de 24 horas
- Realizar avaliação clínica incluindo parâmetros antropométricos e pressão arterial de consultório
- Realizar um monitoramento da composição corporal (BCM) em crianças > 10 kg
- Coleta de amostra de sangue (todos os grupos; EDTA imediatamente no gelo; soro 15-30 minutos de repouso e posteriormente no gelo), amostra de urina de 24 horas (grupo 2; 24 horas antes da visita), amostra de urina intradialítica (grupo 3) e amostra de 24 horas coleta de dialisato (grupo 2; 24 horas antes da visita) para determinação da concentração de toxina urêmica
Visitas intermediárias:
- Obtenha informações gerais do paciente: tabela de medicamentos, mudanças na situação médica e configurações de diálise
- Avaliação da ingestão alimentar por um nutricionista qualificado por meio de um diário alimentar de 3 dias ou três recordatórios de 24 horas a cada 3 meses
- Realizar avaliação clínica incluindo parâmetros antropométricos e pressão arterial de consultório
- Realizar BCM trimestralmente em crianças > 10 kg com terapia renal substitutiva (grupo 2 e 3) e 1 ano em crianças > 10 kg sem terapia renal substitutiva (grupo 1)
- Coleta de amostra de sangue (grupo 1 a 3; EDTA imediatamente no gelo; soro 15-30 minutos de repouso e posteriormente no gelo), amostra de urina de 24 horas (grupo 2 e 3; 24 horas antes da visita) e coleta de dialisato de 24 horas (grupo 2; 24 horas antes da visita) a cada 3 meses para determinação da concentração de toxina urêmica.
- Coleta de amostra de fezes para determinação da microbiota e metaboloma 1 ano (somente participantes do Ghent University Hospital)
- Coleta de unhas para determinação do processo de carbamilação a cada 6 meses (somente participantes do Ghent University Hospital)
- Realizar ecocardiografia por um cardiologista pediátrico qualificado todos os anos (visita 2, 5)
- Retirar questionários dos pais e/ou filhos avaliando qualidade de vida, atenção, sono, função executiva e funcionamento dos pais a cada 6 meses (visita 2, 4, 6, 8)
- Realizar 24 horas de medição ambulatorial da pressão arterial em crianças > 6 anos uma vez por ano (visita 2, 5)
Visita de estudo final:
- Obtenha informações gerais do paciente: tabela de medicamentos, mudanças na situação médica e configurações de diálise (visão geral detalhada, apêndice 2)
- Avaliação da avaliação dietética por um nutricionista qualificado por meio de um diário alimentar de 3 dias ou três recordatórios de 24 horas
- Realizar avaliação clínica incluindo parâmetros antropométricos e pressão arterial de consultório
- Realizar um monitoramento da composição corporal (BCM) em crianças > 10 kg
- Coleta de amostra de sangue (grupo 1 a 3; EDTA imediatamente no gelo; soro 15-30 minutos de repouso e posteriormente no gelo), amostra de urina de 24 horas (grupo 2 e 3; 24 horas antes da visita) e coleta de dialisato de 24 horas (grupo 2; 24 horas antes da visita) para determinação da concentração de toxina urêmica
- Realize ecocardiografia por um cardiologista pediátrico qualificado
- Realizar medição ambulatorial da pressão arterial de 24 horas em crianças > 6 anos
Solicita-se o preenchimento dos seguintes questionários sociodemográficos:
Avaliação da qualidade de vida (QoL)
- PedsQL para crianças (5-18 anos)
- PedsQL para crianças, doença específica (8-12 anos, 13-18 anos)
- Relatório de procuração dos pais pelos pais (2-4 anos, 5-7 anos, 8-12 anos, 13-18 anos)
- Relatório de Procuração dos Pais, doença específica dos pais (8-12 anos, 13-18 anos)
Avaliação do bem-estar psicológico
- YSR para crianças (> 11 anos)
- CBCL/TRF por pais/professores (1,5-5 anos, 6-18 anos)
- CBSK para crianças (8-12 anos), CBSA para crianças (13-18 anos)
Avaliação da atenção e funções executivas
- DBDRS por pais, professores (6-16 anos)
- BREVE por pais/professores (5-18 anos)
Avaliação do sono
- Questionário ESS pelos pais
- Questionário CSHQ pelos pais
Avaliação do funcionamento familiar
- PIP pelos pais
- HADS pelos pais
- PSI-S pelos pais
- PPS pelos pais
- CVS pelos pais
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Gent, Bélgica, 9000
- Ghent University Hospital - Nephrology
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão de Assunto:
- Forneça um formulário de consentimento informado assinado e datado.
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo e estar disponível durante o estudo
- Masculino ou feminino, com idade ≤ 18 anos
- Diagnosticado com doença renal crônica estágio 2 a 5D, de acordo com as diretrizes do K/DOQI.
Critérios de Exclusão de Assunto:
- Exclusão parcial de crianças e/ou pais que não conseguem preencher os questionários devido a barreiras linguísticas. Serão excluídos apenas dos questionários; as demais comorbidades serão seguidas.
- Exclusão parcial de crianças que não conseguem preencher os questionários por deficiência mental. Serão excluídos apenas dos questionários; as demais comorbidades serão seguidas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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DRC - sem diálise
Acompanhamento do progresso da DRC por avaliação frequente de: concentração de toxinas urêmicas no sangue, antropometria, parâmetros cardiovasculares, monitoramento da composição corporal, avaliação dietética, questionários psicossociais, distúrbios do sono, fezes, unhas.
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Progresso da DRC
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Pacientes em DP
Acompanhamento do progresso da DRC por avaliação frequente de: concentração de toxinas urêmicas no sangue, urina e fluido de DP, antropometria, parâmetros cardiovasculares, monitoramento da composição corporal, avaliação dietética, questionários psicossociais, distúrbios do sono, fezes, unhas.
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Progresso da DRC
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Pacientes em HD
Acompanhamento do progresso da DRC por avaliação frequente de: concentração de toxinas urêmicas no sangue, urina e dialisato gasto, antropometria, parâmetros cardiovasculares, monitoramento da composição corporal, avaliação dietética, questionários psicossociais, distúrbios do sono, fezes, unhas.
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Progresso da DRC
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Detectar se as concentrações de toxina urêmica estão correlacionadas com as diferentes comorbidades medidas
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Cadeira de estudo: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Cadeira de estudo: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Cadeira de estudo: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Cadeira de estudo: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UGent_UToPaed_1
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