Urémiás toxinok krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekbetegeknél: Megfigyelési vizsgálat (UToPaed_1)

Ez egy prospektív megfigyeléses, multicentrikus vizsgálat olyan gyermekeknél (≤ 18 éves), akik krónikus vesebetegségben (CKD) szenvednek 2-5D stádiumban, vesepótló kezeléssel vagy anélkül. Ebben a vizsgálatban 60 CKD 2-5. stádiumú (vesepótló kezelés nélkül) (1. CSOPORT) CKD-s gyermeket (1. CSOPORT), 30 5D stádiumú CKD-s gyermeket peritoneális dialízissel kezeltek (2. CSOPORT) és 30 CKD 5D stádiumú gyermeket hemodialízissel kezeltek (3. CSOPORT). ) teljes időtartama 24 hónap.

A vizsgálatban résztvevőket háromhavonta a járóbeteg-klinikán szokásos látogatásukon értékelik. Ezen a látogatáson vérmintát vesznek az urémiás toxin koncentrációra, és számos társbetegséget (növekedés, fehérje-energia pazarlás, szív- és érrendszeri betegségek, életminőség, pszichoszociális működés, alvás, figyelem és végrehajtó funkciók) értékelnek. A több társbetegség feltérképezésére antropometriai paraméterek, diétás felmérés, székletértékelés, körömértékelés, irodai és 24 órás ambuláns vérnyomásmérés, echokardiográfia és kérdőívek szolgálnak.

Vérelemzéseket végeznek az urémiás toxinok széles skálájának meghatározására: azaz a kis vízoldható anyagok, a középmolekulák és a fehérjéhez kötött oldott anyagok. A projekt keretében minden vérvizsgálatot a Genti Egyetemi Kórházban végeznek: a karbamidot, a kreatinint, a kalciumot és a foszfort a Genti Egyetemi Kórház rutinlaboratóriumában határozzák meg standard módszerekkel, míg az összes többi urémiás toxint a Genti Egyetemi Kórház laboratóriumában határozzák meg. Nefrológiai szekció ELISA és (házon belül kifejlesztett) HPLC/UPLC technikával. A fehérjéhez kötött oldott anyagok esetében két futtatás szükséges a fehérjéhez kötött oldott anyagok teljes és szabad frakcióinak megkülönböztetésére.

A regisztráció előtt a következő műveleteket kell elvégezni:

• Tekintse át a kórtörténetet, hogy meghatározza a jogosultságot a felvételi/kizárási kritériumok alapján
• Szerezzen beleegyezést a résztvevőtől (>12 év) és a szülőtől/képviselőtől a tanulmányi hozzájárulási űrlapon
• Ütemezzen tanulmányi látogatásokat azon személyek számára, akik jogosultak és elérhetőek a vizsgálat időtartamára
• Adja meg a potenciális résztvevőknek az első tanulmányútra való felkészüléshez szükséges utasításokat

Alaplátogatás:

• Ellenőrizze a felvételi/kizárási feltételeket.
• Szerezzen meg és rögzítsen általános beteginformációkat: életkor, nem, kórtörténet, mögöttes vesebetegség, gyógyszeres kórtörténet, aktuális gyógyszeres diagram, dialízisbeállítások és demográfiai adatok
• Az étrend értékelése szakképzett dietetikus által 3 napos étrendi napló vagy három 24 órás visszahívás segítségével
• Végezzen klinikai értékelést, beleértve az antropometriai paramétereket és az irodai vérnyomást
• Végezzen testösszetétel monitorozást (BCM) 10 kg feletti gyermekeknél
• Vérminta vétele (minden csoport; EDTA azonnal jégen; szérum 15-30 perc pihentetés, majd jégen), 24 órás vizeletminta (2. csoport; 24 órával a látogatás előtt), intradialitikus vizeletminta (3. csoport) és 24 óra dializátum gyűjtés (2. csoport; 24 órával a látogatás előtt) az urémiás toxin koncentráció meghatározásához

Közbenső látogatások:

• Szerezzen be általános beteginformációkat: gyógyszertáblázat, az egészségügyi helyzet változásai és a dialízis beállításai
• Az étrendi bevitel felmérése képzett dietetikus által 3 napos diétanapló vagy 3 havonta három 24 órás visszahívás alapján
• Végezzen klinikai értékelést, beleértve az antropometriai paramétereket és az irodai vérnyomást
• Végezze el a BCM-et 3 havonta 10 kg-nál nagyobb vesepótló kezelésben részesülő gyermekeknél (2. és 3. csoport), és évente 10 kg-nál nagyobb gyermekeknél vesepótló kezelés nélkül (1. csoport)
• Vérminta vétel (1-3. csoport; EDTA azonnal jégen; szérum 15-30 perc pihentetés, majd jégen), 24 órás vizeletminta (2. és 3. csoport; 24 órával a látogatás előtt) és 24 órás dializátum gyűjtés (csoport) 2; 24 órával a látogatás előtt) 3 havonta az urémiás toxin koncentráció meghatározásához.
• Székletminta gyűjtése a mikrobiota és a metabolóma meghatározásához évente egyszer (csak a Genti Egyetemi Kórház résztvevői)
• Körömgyűjtés a karbamilációs folyamat meghatározásához 6 havonta (csak a Genti Egyetemi Kórház résztvevői)
• Évente végezzen echokardiográfiát szakképzett gyermekkardiológussal (2., 5. látogatás)
• 6 havonta kérdőívek visszavonása a szülőtől és/vagy gyermektől az életminőség, a figyelem, az alvás, a végrehajtó funkciók és a szülői működés felmérésére (2., 4., 6., 8. látogatás)
• 24 órás ambuláns vérnyomásmérés 6 év feletti gyermekeknél évente egyszer (2., 5. látogatás)

Utolsó tanulmányi látogatás:

• Általános beteginformációk beszerzése: gyógyszeres táblázat, az egészségügyi helyzet változásai és a dialízis beállításai (részletes áttekintés 2. melléklet)
• Az étrend értékelése szakképzett dietetikus által 3 napos étrendi napló vagy három 24 órás visszahívás segítségével
• Végezzen klinikai értékelést, beleértve az antropometriai paramétereket és az irodai vérnyomást
• Végezzen testösszetétel monitorozást (BCM) 10 kg feletti gyermekeknél
• Vérminta vétel (1-3. csoport; EDTA azonnal jégen; szérum 15-30 perc pihentetés, majd jégen), 24 órás vizeletminta (2. és 3. csoport; 24 órával a látogatás előtt) és 24 órás dializátum gyűjtés (csoport) 2; 24 órával a látogatás előtt) az urémiás toxin koncentráció meghatározásához
• Az echokardiográfiát szakképzett gyermekkardiológus végezze
• 24 órás ambuláns vérnyomásmérés 6 év feletti gyermekeknél

A következő szocio-demográfiai kérdőíveket kérjük kitölteni:

1. Életminőség felmérése (QoL)

   • PedsQL gyerekeknek (5-18 év)
   • PedsQL gyerekeknek, betegségspecifikus (8-12 éves, 13-18 éves)
   • Szülői meghatalmazotti jelentés a szülőktől (2-4 év, 5-7 év, 8-12 év, 13-18 év)
   • Szülői meghatalmazott jelentés, a szülők által meghatározott betegség (8-12 év, 13-18 év)

2. A pszichológiai jólét felmérése

   • YSR gyermekeknek (11 év felett)
   • CBCL/TRF a szülők/tanárok által (1,5-5 év, 6-18 év)
   • CBSK gyerekeknek (8-12 év), CBSA gyermekeknek (13-18 éves)

3. A figyelem és a végrehajtó funkciók értékelése

   • DBDRS szülők, tanárok által (6-16 év)
   • RÖVID a szülők/tanárok által (5-18 év)

4. Az alvás értékelése

   • ESS kérdőív a szülőktől
   • CSHQ kérdőív a szülőktől

5. A család működésének felmérése

   • PIP a szülőktől
   • HADS a szülőktől
   • PSI-S a szülőktől
   • PPS a szülőktől
   • CVS a szülőktől