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Tossine uremiche nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica: studio osservazionale (UToPaed_1)

12 febbraio 2019 aggiornato da: Nefrologie, University Hospital, Ghent

Parte 1 di: "Concettualizzazione e convalida di un paradigma basato sulle tossine uremiche per la gestione della malattia renale cronica nei pazienti pediatrici (UToPaed)"

I bambini con malattia renale cronica (CKD) soffrono di una delle malattie più devastanti dell'infanzia, con conseguente necessità di assistenza sanitaria per tutta la vita e un'aspettativa di vita ridotta di 3 volte. Inoltre, presentano importanti comorbidità che incidono negativamente sulla loro qualità di vita e sull'integrazione nella società, mettendo a repentaglio il loro futuro anche dopo un eventuale trapianto. Si ritiene che la ritenzione di tossine uremiche svolga un ruolo importante nella patogenesi delle condizioni di comorbilità, ma mancano studi sui bambini. Inoltre, attualmente non esistono buoni strumenti per valutare la gravità e monitorare l'adeguatezza del trattamento, con conseguente gestione subottimale.

L'obiettivo scientifico generale di questo progetto quadriennale UToPaed IWT-TBM è quello di fornire al medico nuovi strumenti diagnostici e terapeutici per la gestione dei bambini con CKD, basati sulla migliore comprensione della tossicità uremica.

In questa prima parte di UToPaed, i ricercatori assoceranno le concentrazioni di un'ampia varietà di tossine uremiche con diverse comorbilità nei bambini con CKD, vale a dire crescita, spreco proteico-energetico, qualità della vita, fattori di rischio cardiovascolare, ritmo circadiano, qualità del sonno e psicosociale e il funzionamento neurocognitivo (es. trasversale e longitudinale). Saranno selezionate come marcatori le tossine le cui concentrazioni sono meglio correlate con le comorbilità durante la progressione della CKD ed eventualmente hanno una cinetica rappresentativa (UToPaed - parte 2: analisi cinetica). Questi marcatori saranno, insieme alle comorbilità, ulteriormente monitorati dopo gli interventi, ovvero l'inizio della dialisi, il trapianto, i cambiamenti nella strategia dialitica (UToPaed - parte 3 - studio di intervento).

Dai modelli cinetici convalidati (UToPaed - parte 2 e 3), verrà sviluppato un simulatore di previsione user-friendly ad accesso aperto (PAEDSIM) basato sulle caratteristiche del paziente e sulle concentrazioni dei marker per ottimizzare e personalizzare la terapia di dialisi.

Fornendo ai medici strumenti più avanzati e appropriati per migliorare la gestione di tutti i bambini con CKD, vale a dire una migliore valutazione del grado di disfunzione renale, una migliore determinazione del momento ideale per iniziare la terapia renale sostitutiva e un monitoraggio più accurato dell'adeguatezza della dialisi, i ricercatori mirano a migliorare il funzionamento neurocognitivo e psicosociale (a breve termine), la crescita, la maturazione nella pubertà, l'integrazione sociale (a medio termine) e la sopravvivenza (a lungo termine).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico osservazionale prospettico su bambini (≤ 18 anni) con malattia renale cronica (CKD) in stadio da 2 a 5D con o senza terapia renale sostitutiva. In questo studio, 60 bambini con CKD stadio 2 - 5 (senza terapia renale sostitutiva) (GRUPPO 1), 30 bambini con CKD stadio 5D trattati con dialisi peritoneale (GRUPPO 2) e 30 bambini con CKD stadio 5D trattati con emodialisi (GRUPPO 3 ) sarà seguito per una durata complessiva di 24 mesi.

I partecipanti allo studio vengono valutati durante la loro visita standard presso l'ambulatorio ogni 3 mesi. Durante questa visita viene prelevato un campione di sangue per la concentrazione di tossina uremica e vengono valutate diverse comorbilità (crescita, spreco proteico-energetico, malattie cardiovascolari, qualità della vita, funzionamento psicosociale, sonno, attenzione e funzioni esecutive). Parametri antropometrici, valutazione dietetica, valutazione delle feci, valutazione delle unghie, monitoraggio della pressione arteriosa ambulatoriale e ambulatoriale 24 ore su 24, ecocardiografia e questionari vengono utilizzati per mappare le diverse comorbilità.

Le analisi del sangue vengono eseguite per ottenere le concentrazioni di un'ampia varietà di tossine uremiche: cioè piccoli soluti solubili in acqua, molecole medie e soluti legati alle proteine. Tutte le analisi del sangue nell'ambito di questo progetto vengono eseguite nell'ospedale universitario di Gand: ad esempio urea, creatinina, calcio e fosforo vengono determinate nel laboratorio di routine dell'ospedale universitario di Gand utilizzando metodi standard, mentre tutte le altre tossine uremiche vengono determinate nel laboratorio dell'ospedale universitario di Gand. Sezione di Nefrologia utilizzando tecniche ELISA e (sviluppate internamente) HPLC/UPLC. Per i soluti legati alle proteine ​​sono necessarie due corse per distinguere tra le frazioni totali e libere dei soluti legati alle proteine.

Le seguenti azioni vengono eseguite prima dell'iscrizione:

  • Rivedere l'anamnesi per determinare l'idoneità in base ai criteri di inclusione/esclusione
  • Ottenere il consenso del documento dal partecipante (>12 anni) e dal genitore/rappresentante sul modulo di consenso allo studio
  • Pianificare le visite di studio per le persone idonee e disponibili per la durata dello studio
  • Fornire ai potenziali partecipanti le istruzioni necessarie per prepararsi alla prima visita di studio

Visita di riferimento:

  • Verificare i criteri di inclusione/esclusione.
  • Ottenere e registrare informazioni generali sul paziente: età, sesso, anamnesi, malattie renali sottostanti, anamnesi dei farmaci, tabella dei farmaci attuali, impostazioni della dialisi e informazioni demografiche
  • Valutazione della valutazione dietetica da parte di un dietologo esperto mediante diario alimentare di 3 giorni o tre richiami di 24 ore
  • Eseguire la valutazione clinica inclusi i parametri antropometrici e la pressione sanguigna dell'ufficio
  • Eseguire un monitoraggio della composizione corporea (BCM) nei bambini > 10 kg
  • Raccolta di campioni di sangue (tutti i gruppi; EDTA immediatamente in ghiaccio; siero 15-30 minuti a riposo e successivamente in ghiaccio), campione di urina delle 24 ore (gruppo 2; 24 ore prima della visita), campione di urina intradialitica (gruppo 3) e campione delle 24 ore raccolta del dialisato (gruppo 2; 24 ore prima della visita) per la determinazione della concentrazione della tossina uremica

Visite intermedie:

  • Ottenere informazioni generali sul paziente: tabella dei farmaci, cambiamenti nella situazione medica e impostazioni della dialisi
  • Valutazione dell'apporto alimentare da parte di un dietologo esperto mediante diario alimentare di 3 giorni o tre richiami di 24 ore ogni 3 mesi
  • Eseguire la valutazione clinica inclusi i parametri antropometrici e la pressione sanguigna dell'ufficio
  • Eseguire BCM ogni 3 mesi nei bambini > 10 kg con terapia renale sostitutiva (gruppo 2 e 3) e 1 anno nei bambini > 10 kg senza terapia renale sostitutiva (gruppo 1)
  • Raccolta del campione di sangue (gruppo da 1 a 3; EDTA immediatamente in ghiaccio; siero 15-30 minuti a riposo e successivamente in ghiaccio), campione di urina delle 24 ore (gruppo 2 e 3; 24 ore prima della visita) e raccolta del dialisato delle 24 ore (gruppo 2; 24 ore prima della visita) ogni 3 mesi per la determinazione della concentrazione di tossine uremiche.
  • Raccolta di campioni di feci per la determinazione del microbiota e del metaboloma 1 anno (solo partecipanti dell'ospedale universitario di Ghent)
  • Raccolta delle unghie per la determinazione del processo di carbamilazione ogni 6 mesi (solo partecipanti dell'ospedale universitario di Ghent)
  • Eseguire l'ecocardiografia da un cardiologo pediatrico esperto ogni anno (visita 2, 5)
  • Ritirare ogni 6 mesi al genitore e/o al bambino questionari di valutazione della qualità della vita, dell'attenzione, del sonno, della funzione esecutiva e del funzionamento genitoriale (visita 2, 4, 6, 8)
  • Eseguire la misurazione ambulatoriale della pressione arteriosa 24 ore su 24 nei bambini > 6 anni una volta all'anno (visita 2, 5)

Visita di studio finale:

  • Ottenere informazioni generali sul paziente: tabella dei farmaci, cambiamenti nella situazione medica e impostazioni della dialisi (panoramica dettagliata appendice 2)
  • Valutazione della valutazione dietetica da parte di un dietologo esperto mediante diario alimentare di 3 giorni o tre richiami di 24 ore
  • Eseguire la valutazione clinica inclusi i parametri antropometrici e la pressione sanguigna dell'ufficio
  • Eseguire un monitoraggio della composizione corporea (BCM) nei bambini > 10 kg
  • Raccolta del campione di sangue (gruppo da 1 a 3; EDTA immediatamente in ghiaccio; siero 15-30 minuti a riposo e successivamente in ghiaccio), campione di urina delle 24 ore (gruppo 2 e 3; 24 ore prima della visita) e raccolta del dialisato delle 24 ore (gruppo 2; 24 ore prima della visita) per la determinazione della concentrazione della tossina uremica
  • Eseguire l'ecocardiografia da un cardiologo pediatrico esperto
  • Eseguire la misurazione ambulatoriale della pressione arteriosa nelle 24 ore nei bambini > 6 anni

Si richiede la compilazione dei seguenti questionari socio-demografici:

  1. Valutazione della qualità della vita (QoL)

    • PedsQL per bambini (5-18 anni)
    • PedsQL per bambini, malattia specifica (8-12 anni, 13-18 anni)
    • Parent Proxy Report dei genitori (2-4 anni, 5-7 anni, 8-12 anni, 13-18 anni)
    • Parent Proxy Report, malattia specifica da parte dei genitori (8-12 anni, 13-18 anni)

  2. Valutazione del benessere psicologico

    • YSR per bambini (> 11 anni)
    • CBCL/TRF da genitori/insegnanti (1,5-5 anni, 6-18 anni)
    • CBSK per bambini (8-12 anni), CBSA per bambini (13-18 anni)

  3. Valutazione dell'attenzione e delle funzioni esecutive

    • DBDRS di genitori, insegnanti (6-16 anni)
    • BRIEF di genitori/insegnanti (5-18 anni)

  4. Valutazione del sonno

    • Questionario ESS da parte dei genitori
    • Questionario CSHQ da parte dei genitori

  5. Valutazione del funzionamento familiare

    • PIP dai genitori
    • HADS dai genitori
    • PSI-S dai genitori
    • PPS dai genitori
    • CVS da parte dei genitori

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Ghent University Hospital - Nephrology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con insufficienza renale cronica

Descrizione

Criteri di inclusione del soggetto:

  • Fornire il modulo di consenso informato firmato e datato.
  • Disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio ed essere disponibile per la durata dello studio
  • Maschio o femmina, di età ≤ 18 anni
  • Diagnosi di malattia renale cronica in stadio da 2 a 5D, secondo le linee guida K/DOQI.

Criteri di esclusione del soggetto:

  • Esclusione parziale di bambini e/o genitori che non possono compilare i questionari a causa di barriere linguistiche. Saranno esclusi solo dai questionari; seguiranno le altre comorbilità.
  • Esclusione parziale dei bambini che non possono compilare i questionari per ritardo mentale. Saranno esclusi solo dai questionari; seguiranno le altre comorbilità.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
CKD - ​​nessuna dialisi
Follow-up del progresso della CKD mediante valutazione frequente di: concentrazione di tossine uremiche nel sangue, antropometria, parametri cardiovascolari, monitoraggio della composizione corporea, valutazione dietetica, questionari psicosociali, disturbi del sonno, feci, unghie.
Altro: Progresso della malattia renale cronica
Progresso della malattia renale cronica
Pazienti in DP
Follow-up del progresso della CKD mediante valutazione frequente di: concentrazione di tossine uremiche nel sangue, nelle urine e nel fluido PD, antropometria, parametri cardiovascolari, monitoraggio della composizione corporea, valutazione dietetica, questionari psicosociali, disturbi del sonno, feci, unghie.
Altro: Progresso della malattia renale cronica
Progresso della malattia renale cronica
Pazienti in HD
Follow-up del progresso della CKD mediante valutazione frequente di: concentrazione di tossine uremiche nel sangue, nelle urine e nel dialisato esaurito, antropometria, parametri cardiovascolari, monitoraggio della composizione corporea, valutazione dietetica, questionari psicosociali, disturbi del sonno, feci, unghie.
Altro: Progresso della malattia renale cronica
Progresso della malattia renale cronica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Rilevare se le concentrazioni di tossina uremica sono correlate con le diverse comorbilità misurate
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Collaboratori

Agentschap voor Innovatie door Wetenschap en Technologie
University Ghent

Investigatori

  • Investigatore principale: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
  • Cattedra di studio: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
  • Cattedra di studio: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
  • Cattedra di studio: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
  • Cattedra di studio: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

8 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2019

Ultimo verificato

1 febbraio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UGent_UToPaed_1

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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