Уремические токсины у детей с хронической болезнью почек: обсервационное исследование (UToPaed_1)
Часть 1: «Концептуализация и проверка парадигмы, основанной на уремических токсинах, для лечения хронической болезни почек у педиатрических пациентов (UToPaed)»
Дети с хронической болезнью почек (ХБП) переносят в детстве одно из самых тяжелых заболеваний, что приводит к пожизненной потребности в медицинской помощи и сокращению продолжительности жизни в 3 раза. Кроме того, у них есть серьезные сопутствующие заболевания, которые негативно сказываются на качестве их жизни и интеграции в общество, ставя под угрозу их будущее даже после потенциальной трансплантации. Принято считать, что задержка уремических токсинов играет важную роль в патогенезе сопутствующих заболеваний, но исследования у детей отсутствуют. Кроме того, в настоящее время нет хороших инструментов для оценки тяжести и контроля за адекватностью лечения, что приводит к субоптимальному лечению.
Общая научная цель этого четырехлетнего проекта UToPaed IWT-TBM состоит в том, чтобы предоставить врачам новые диагностические и терапевтические инструменты для лечения детей с ХБП, основанные на улучшенном понимании уремической токсичности.
В этой первой части UToPaed исследователи свяжут концентрацию широкого спектра уремических токсинов с различными сопутствующими заболеваниями у детей с ХБП, т. и нейрокогнитивное функционирование (т. поперечное и продольное). В качестве маркеров будут выбраны токсины, концентрации которых лучше всего коррелируют с сопутствующими заболеваниями при прогрессировании ХБП и в конечном итоге имеют репрезентативную кинетику (UToPaed - часть 2: кинетический анализ). Эти маркеры вместе с сопутствующими заболеваниями будут дополнительно отслеживаться после вмешательств, т. е. начала диализа, трансплантации, изменения стратегии диализа (UToPaed — часть 3 — интервенционное исследование).
На основе проверенных кинетических моделей (UToPaed - части 2 и 3) будет разработан удобный для пользователя симулятор прогнозирования (PAEDSIM) с открытым доступом, основанный на характеристиках пациента и концентрациях маркеров, для оптимизации и индивидуализации диализной терапии.
Предоставляя клиницистам более совершенные и подходящие инструменты для улучшения ведения всех детей с ХБП, т. е. лучшую оценку степени почечной дисфункции, лучшее определение идеального времени для начала заместительной почечной терапии и более точный мониторинг адекватности диализа, исследователи направлены на улучшение нейрокогнитивного и психосоциального функционирования (краткосрочная перспектива), рост, созревание до полового созревания, социальную интеграцию (медианная перспектива) и выживание (долгосрочная перспектива).
Обзор исследования
Подробное описание
Это проспективное обсервационное многоцентровое исследование у детей (≤ 18 лет) с хронической болезнью почек (ХБП) стадии 2–5D с заместительной почечной терапией или без нее. В этом исследовании приняли участие 60 детей с ХБП 2–5 стадии (без заместительной почечной терапии) (ГРУППА 1), 30 детей с ХБП стадии 5D, получавших перитонеальный диализ (ГРУППА 2), и 30 детей с ХБП стадии 5D, получавших гемодиализ (ГРУППА 3). ) будет сопровождаться в течение 24 месяцев.
Участники исследования оцениваются во время их стандартного визита в амбулаторную клинику каждые 3 месяца. Во время этого визита берут образец крови на концентрацию уремического токсина и оценивают несколько сопутствующих заболеваний (рост, белково-энергетическая трата, сердечно-сосудистые заболевания, качество жизни, психосоциальное функционирование, сон, внимание и исполнительные функции). Антропометрические параметры, диетическая оценка, оценка стула, оценка ногтей, офисный и 24-часовой амбулаторный мониторинг артериального давления, эхокардиография и опросники используются для выявления нескольких сопутствующих заболеваний.
Анализы крови выполняются для определения концентрации широкого спектра уремических токсинов: т. е. малых растворимых в воде растворенных веществ, средних молекул и растворенных веществ, связанных с белками. Все анализы крови в рамках этого проекта выполняются в университетской больнице Гента: то есть мочевина, креатинин, кальций и фосфор определяются в обычной лаборатории университетской больницы Гента стандартными методами, а все остальные уремические токсины определяются в лаборатории Секция нефрологии с использованием методов ИФА и (внутренней разработки) ВЭЖХ/УЭЖХ. Для растворенных веществ, связанных с белком, необходимы два цикла, чтобы различить общую и свободную фракции растворенных веществ, связанных с белком.
Перед регистрацией выполняются следующие действия:
- Просмотрите историю болезни, чтобы определить соответствие требованиям на основе критериев включения/исключения.
- Получите документальное согласие от участника (старше 12 лет) и родителя/представителя в форме согласия на исследование.
- Запланируйте учебные визиты для лиц, которые имеют право и доступны на время исследования
- Предоставьте потенциальным участникам инструкции, необходимые для подготовки к первому учебному визиту.
Базовый визит:
- Проверьте критерии включения/исключения.
- Получите и запишите общую информацию о пациенте: возраст, пол, историю болезни, основное заболевание почек, историю приема лекарств, текущую карту приема лекарств, настройки диализа и демографическую информацию.
- Оценка питания квалифицированным диетологом с помощью 3-дневного диетического дневника или трех 24-часовых отзывов
- Выполнение клинической оценки, включая антропометрические параметры и офисное кровяное давление
- Проведите мониторинг состава тела (BCM) у детей > 10 кг
- Сбор образца крови (все группы; ЭДТА сразу на льду; сыворотка 15-30 минут отдыха, а затем на льду), образец мочи за 24 часа (группа 2; за 24 часа до визита), интрадиализный образец мочи (группа 3) и образец мочи за 24 часа. забор диализата (группа 2; за 24 часа до визита) для определения концентрации уремического токсина
Промежуточные визиты:
- Получить общую информацию о пациенте: список лекарств, изменения в медицинской ситуации и настройках диализа.
- Оценка диетического питания квалифицированным диетологом с помощью 3-дневного дневника питания или трехкратного 24-часового отзыва каждые 3 месяца.
- Выполнение клинической оценки, включая антропометрические параметры и офисное кровяное давление
- Выполнять БКМ раз в 3 месяца у детей с массой тела > 10 кг с заместительной почечной терапией (группа 2 и 3) и раз в год у детей с массой тела > 10 кг без заместительной почечной терапии (группа 1)
- Сбор образца крови (группа 1–3; ЭДТА сразу на льду; сыворотка 15–30 минут отдыха, а затем на льду), образец мочи за 24 часа (группа 2 и 3; за 24 часа до визита) и сбор диализата за 24 часа (группа 2; за 24 часа до визита) каждые 3 месяца для определения концентрации уремического токсина.
- Сбор образца стула для определения микробиоты и метаболома 1 раз в год (только участники университетской больницы Гента)
- Сбор ногтей для определения процесса карбамилирования каждые 6 месяцев (только участники Гентской университетской больницы)
- Ежегодно проводите эхокардиографию квалифицированным детским кардиологом (посещение 2, 5)
- Забирайте анкеты у родителя и/или ребенка, оценивающие качество жизни, внимание, сон, исполнительную функцию и родительское функционирование каждые 6 месяцев (посещение 2, 4, 6, 8).
- Проводить 24-часовое амбулаторное измерение артериального давления у детей старше 6 лет один раз в год (посещение 2, 5)
Заключительный учебный визит:
- Получить общую информацию о пациенте: список лекарств, изменения в состоянии здоровья и настройках диализа (подробный обзор, приложение 2)
- Оценка питания квалифицированным диетологом с помощью 3-дневного диетического дневника или трех 24-часовых отзывов
- Выполнение клинической оценки, включая антропометрические параметры и офисное кровяное давление
- Проведите мониторинг состава тела (BCM) у детей > 10 кг
- Сбор образца крови (группа 1–3; ЭДТА сразу на льду; сыворотка 15–30 минут отдыха, а затем на льду), образец мочи за 24 часа (группа 2 и 3; за 24 часа до визита) и сбор диализата за 24 часа (группа 2; за 24 часа до визита) для определения концентрации уремического токсина
- Выполните эхокардиографию опытным детским кардиологом
- Выполнение 24-часового амбулаторного измерения артериального давления у детей старше 6 лет.
Предлагается заполнить следующие социально-демографические анкеты:
Оценка качества жизни (КЖ)
- PedsQL для детей (5-18 лет)
- PedsQL для детей, для конкретных заболеваний (8-12 лет, 13-18 лет)
- Родительский доверенный отчет родителей (2-4 года, 5-7 лет, 8-12 лет, 13-18 лет)
- Родительский доверенный отчет, заболевание по родителям (8-12 лет, 13-18 лет)
Оценка психологического благополучия
- YSR для детей (> 11 лет)
- CBCL/TRF родителями/учителями (1,5-5 лет, 6-18 лет)
- ЦБСК для детей (8-12 лет), ЦБСА для детей (13-18 лет)
Оценка внимания и исполнительных функций
- ДБДРС родителями, учителями (6-16 лет)
- БРИФ от родителей/учителей (5-18 лет)
Оценка сна
- Анкета ESS от родителей
- Анкета CSHQ от родителей
Оценка функционирования семьи
- PIP от родителей
- HADS от родителей
- PSI-S от родителей
- PPS от родителей
- CVS от родителей
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- Ghent University Hospital - Nephrology
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения предмета:
- Предоставьте подписанную и датированную форму информированного согласия.
- Готов соблюдать все процедуры исследования и быть доступным в течение всего периода исследования
- Мужчина или женщина в возрасте ≤ 18 лет
- Диагноз хронической болезни почек от 2 до 5D в соответствии с рекомендациями K/DOQI.
Критерии исключения субъекта:
- Частичное исключение детей и/или родителей, которые не могут заполнить анкеты из-за языкового барьера. Они будут исключены только из анкет; другие сопутствующие заболевания будут сопровождаться.
- Частичное исключение детей, которые не могут заполнить анкеты по причине умственной отсталости. Они будут исключены только из анкет; другие сопутствующие заболевания будут сопровождаться.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ХБП - без диализа
Последующее наблюдение за течением ХБП путем частой оценки: концентрации уремических токсинов в крови, антропометрии, показателей сердечно-сосудистой системы, мониторинга состава тела, оценки диеты, психосоциальных опросников, нарушений сна, стула, ногтей.
|
ХБП прогресс
|
|
Пациенты на ПД
Последующее наблюдение за прогрессированием ХБП путем частой оценки: концентрации уремических токсинов в крови, моче и жидкости ПД, антропометрии, показателей сердечно-сосудистой системы, мониторинга состава тела, оценки диеты, психосоциальных опросников, нарушений сна, стула, ногтей.
|
ХБП прогресс
|
|
Пациенты на HD
Последующее наблюдение за течением ХБП путем частой оценки: концентрации уремических токсинов в крови, моче и отработанном диализате, антропометрии, показателей сердечно-сосудистой системы, мониторинга состава тела, оценки диеты, психосоциальных опросников, нарушений сна, стула, ногтей.
|
ХБП прогресс
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Определите, коррелируют ли концентрации уремического токсина с различными измеряемыми сопутствующими заболеваниями
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Учебный стул: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Учебный стул: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Учебный стул: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Учебный стул: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UGent_UToPaed_1
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .