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Toxinas urémicas en pacientes pediátricos con enfermedad renal crónica: estudio de intervención (UToPaed_3)

9 de agosto de 2021 actualizado por: University Hospital, Ghent

Parte 3 de: 'Conceptualización y Validación de un Paradigma Basado en Toxinas Urémicas para el Manejo de la Enfermedad Renal Crónica en Pacientes Pediátricos (UToPaed)'

Los niños con enfermedad renal crónica (ERC) sufren de una de las enfermedades más devastadoras de la infancia, lo que genera una necesidad de atención médica de por vida y una expectativa de vida 3 veces menor. Además, presentan importantes comorbilidades que impactan negativamente en su calidad de vida e integración en la sociedad, poniendo en peligro su futuro incluso después de un potencial trasplante. Se acepta que la retención de toxinas urémicas juega un papel importante en la patogénesis de las condiciones comórbidas, pero faltan estudios en niños. Además, actualmente no existen buenas herramientas para evaluar la gravedad y monitorear la adecuación del tratamiento, lo que resulta en un manejo subóptimo.

El objetivo científico general de este proyecto UToPaed IWT-TBM de cuatro años es proporcionar al médico nuevas herramientas diagnósticas y terapéuticas para el manejo de niños con ERC, basadas en una mejor comprensión de la toxicidad urémica.

En UToPaed (parte 1), los investigadores asociarán concentraciones de una amplia variedad de toxinas urémicas con diferentes comorbilidades en niños con ERC, es decir, crecimiento, pérdida de proteína y energía, calidad de vida, factores de riesgo cardiovascular, ritmo circadiano, calidad del sueño y efectos psicosociales. y el funcionamiento neurocognitivo (es decir, transversal y longitudinal). Se seleccionarán como marcadores aquellas toxinas cuyas concentraciones se correlacionen mejor con las comorbilidades durante el progreso de la ERC y aquellas que tengan cinéticas representativas (UToPaed - parte 2: Análisis cinético). Durante esta tercera parte de UToPaed, estos marcadores, junto con las comorbilidades, se seguirán rastreando después de las intervenciones, es decir, el inicio de la diálisis, el trasplante, los cambios en la estrategia de diálisis.

A partir de los modelos cinéticos validados (UToPaed - parte 2 y 3), se desarrollará un simulador de predicción fácil de usar y de acceso abierto (PAEDSIM) basado en las características del paciente y las concentraciones de marcadores para optimizar e individualizar la terapia de diálisis.

Al brindarles a los médicos herramientas más avanzadas y apropiadas para mejorar el manejo de todos los niños con ERC, es decir, una mejor evaluación del grado de disfunción renal, una mejor determinación del momento ideal para comenzar la terapia de reemplazo renal y un control más preciso de la idoneidad de la diálisis, los investigadores tienen como objetivo mejorar el funcionamiento neurocognitivo y psicosocial (corto plazo), el crecimiento, la maduración hacia la pubertad y la integración social (mediano plazo) y la supervivencia (largo plazo).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de intervención en niños (≤ 18 años) con enfermedad renal crónica (ERC) estadio 2 a 5D con o sin terapia de reemplazo renal. Serán seguidos por una duración total de 24 meses.

Se realizará un seguimiento de las concentraciones de los marcadores de toxinas urémicas y de las diferentes comorbilidades tras una intervención. Algunas intervenciones simplemente sucederán en el tratamiento del niño con ERC: p. trasplante, inicio de diálisis, cambio necesario de DP a HD.

En los pacientes en DP, se seguirán diferentes enfoques: intercambios nocturnos más frecuentes, regímenes de diálisis dirigidos por PET, DP adaptada, utilizando una combinación de permanencias cortas y de pequeño volumen, con permanencias más largas y de gran volumen. Estas diferentes estrategias hasta ahora solo se han probado utilizando los parámetros de adecuación clásicos urea y creatinina. La intervención es que los niños, tal y como se incluyeron en el estudio longitudinal, serán estudiados mientras estén en al menos dos estrategias diferentes de DP, sirviendo como su propio control, por lo que se vinculará la estrategia con la concentración de los marcadores de toxina urémica y las comorbilidades.

En los pacientes en HD se estudiarán diferentes estrategias de diálisis: hemodiálisis convencional 3x/semana, hemodiálisis diaria, hemodiafiltración 3x/semana, diálisis nocturna 8h 3x/semana y el régimen de diálisis óptimo derivado del análisis cinético (UToPaed_2). La intervención es que los niños, incluidos en el estudio longitudinal, serán estudiados con al menos 2 de las estrategias, y que se medirán las diferencias en las concentraciones plasmáticas y la tasa de eliminación de los marcadores de toxinas urémicas. Las concentraciones prediálisis medidas, las concentraciones promediadas en el tiempo (TAC) y la eliminación total de solutos con las diferentes estrategias se compararán con los resultados de las simulaciones cinéticas para validar los modelos cinéticos calibrados de los marcadores de toxinas urémicas.

Con base en los resultados, se desarrollará una guía sobre la estrategia de diálisis más óptima para cada niño y, en consecuencia, el niño será tratado con esa modalidad durante 1 año, para permitir la evaluación del impacto a largo plazo en la calidad de vida, recuperación del crecimiento, resultados del estudio y aparición de nuevas comorbilidades.

La herramienta terapéutica consta de un simulador de predicción de acceso abierto y fácil de usar, basado en la cinética de los nuevos marcadores (PAEDSIM) para simular diferentes estrategias de diálisis. Con diferentes características de los pacientes y concentraciones de toxinas urémicas como entrada para el modelo de simulación, el programa derivará la estrategia de diálisis óptima para el paciente individual que se esfuerza por lograr bajas concentraciones previas a la diálisis y TAC.

El uso clínico de estos hallazgos será promovido por la organización de una 'CKD Academy' con talleres sobre el simulador de predicción (PAEDSIM) y las técnicas de laboratorio relacionadas (ver estrategias de utilización).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

60

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Gent, Bélgica
        • Ghent University Hospital - Nephrology

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión de asignaturas:

  • Proporcione un formulario de consentimiento informado firmado y fechado.
  • Dispuesto a cumplir con todos los procedimientos del estudio y estar disponible durante la duración del estudio.
  • Hombre o mujer, edad ≤ 18 años
  • Con diagnóstico de enfermedad renal crónica estadio 2 a 5D, según las guías K/DOQI.

Criterios de exclusión de materias:

  • N / A.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ERC - sin diálisis
Cambio de estrategia de tratamiento: Inicio de diálisis, trasplante
Inicio de diálisis, trasplante, cambio de prescripción de DP, cambio de prescripción de HD
Experimental: Pacientes en DP
Cambio de estrategia de tratamiento: Cambio de prescripción de DP, inicio de HD, trasplante
Inicio de diálisis, trasplante, cambio de prescripción de DP, cambio de prescripción de HD
Experimental: Pacientes en HD
Cambio de estrategia de tratamiento: Cambio de prescripción de HD, trasplante
Inicio de diálisis, trasplante, cambio de prescripción de DP, cambio de prescripción de HD

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Comparación de las concentraciones de toxinas urémicas medidas en pacientes en HD después de las intervenciones con las que predecirá el modelo cinético (validación del modelo)
Periodo de tiempo: hasta 4 años
hasta 4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Disminución de las concentraciones sanguíneas de toxinas urémicas en pacientes en DP y HD al cambiar la prescripción de diálisis a la estrategia de diálisis óptima
Periodo de tiempo: hasta 4 años
hasta 4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
  • Silla de estudio: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
  • Silla de estudio: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
  • Silla de estudio: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
  • Silla de estudio: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

31 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de agosto de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de agosto de 2021

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • UGent_UToPaed_3

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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