Уремические токсины у детей с хронической болезнью почек: интервенционное исследование (UToPaed_3)
Часть 3: «Концептуализация и проверка парадигмы, основанной на уремических токсинах, для лечения хронической болезни почек у педиатрических пациентов (UToPaed)»
Дети с хронической болезнью почек (ХБП) переносят в детстве одно из самых тяжелых заболеваний, что приводит к пожизненной потребности в медицинской помощи и сокращению продолжительности жизни в 3 раза. Кроме того, у них есть серьезные сопутствующие заболевания, которые негативно сказываются на качестве их жизни и интеграции в общество, ставя под угрозу их будущее даже после потенциальной трансплантации. Принято считать, что задержка уремических токсинов играет важную роль в патогенезе сопутствующих заболеваний, но исследования у детей отсутствуют. Кроме того, в настоящее время нет хороших инструментов для оценки тяжести и контроля за адекватностью лечения, что приводит к субоптимальному лечению.
Общая научная цель этого четырехлетнего проекта UToPaed IWT-TBM состоит в том, чтобы предоставить врачам новые диагностические и терапевтические инструменты для лечения детей с ХБП, основанные на улучшенном понимании уремической токсичности.
В UToPaed (часть 1) исследователи будут связывать концентрации широкого спектра уремических токсинов с различными сопутствующими заболеваниями у детей с ХБП, т. и нейрокогнитивное функционирование (т. поперечное и продольное). В качестве маркеров будут выбраны те токсины, концентрация которых лучше всего коррелирует с сопутствующими заболеваниями при прогрессировании ХБП, и те, которые имеют репрезентативную кинетику (UToPaed — часть 2: кинетический анализ). Во время этой третьей части UToPaed эти маркеры вместе с сопутствующими заболеваниями будут дополнительно отслеживаться после вмешательств, т. е. начала диализа, трансплантации, изменений в стратегии диализа.
На основе проверенных кинетических моделей (UToPaed - части 2 и 3) будет разработан удобный для пользователя симулятор прогнозирования (PAEDSIM) с открытым доступом, основанный на характеристиках пациента и концентрациях маркеров, для оптимизации и индивидуализации диализной терапии.
Предоставляя клиницистам более совершенные и подходящие инструменты для улучшения ведения всех детей с ХБП, т. е. лучшую оценку степени почечной дисфункции, лучшее определение идеального времени для начала заместительной почечной терапии и более точный мониторинг адекватности диализа, исследователи направлены на улучшение нейрокогнитивного и психосоциального функционирования (краткосрочная перспектива), рост, созревание до полового созревания, социальную интеграцию (медианная перспектива) и выживание (долгосрочная перспектива).
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это интервенционное многоцентровое исследование у детей (≤ 18 лет) с хронической болезнью почек (ХБП) стадии 2–5D с заместительной почечной терапией или без нее. За ними будут следить в течение 24 месяцев.
Концентрации маркеров уремического токсина и различные сопутствующие заболевания будут отслеживаться после вмешательства. Некоторые вмешательства будут происходить только при лечении ребенка с ХБП: напр. трансплантация, начало диализа, необходим переход с ПД на ГД.
У пациентов на ПД будут применяться различные подходы: более частые замены в ночное время, режимы диализа под контролем ПЭТ, адаптированная ПД с использованием комбинации коротких и малых периодов с более длительными сеансами с большим объемом. Эти различные стратегии до сих пор тестировались только с использованием классических параметров адекватности мочевины и креатинина. Вмешательство заключается в том, что детей, включенных в лонгитюдное исследование, будут изучать по крайней мере в двух разных стратегиях БП, выступающих в качестве их собственного контроля, при этом стратегия будет связана с концентрацией маркеров уремического токсина и сопутствующими заболеваниями.
У пациентов на ГД будут изучены различные стратегии диализа: обычный гемодиализ 3 раза в неделю, ежедневный гемодиализ, гемодиафильтрация 3 раза в неделю, ночной 8-часовой диализ 3 раза в неделю и оптимальный режим диализа, полученный на основе кинетического анализа (UToPaed_2). Вмешательство заключается в том, что дети, включенные в лонгитюдное исследование, будут изучаться по крайней мере с двумя стратегиями, и будут измеряться различия в концентрациях в плазме и скорости удаления маркеров уремического токсина. Измеренные преддиализные концентрации, усредненные по времени концентрации (TAC) и общее удаление растворенных веществ с помощью различных стратегий будут сравниваться с результатами кинетического моделирования для проверки калиброванных кинетических моделей маркеров уремического токсина.
На основании результатов будет разработано руководство по наиболее оптимальной стратегии диализа для каждого ребенка, и, следовательно, ребенок будет лечиться этим методом в течение 1 года, чтобы можно было оценить долгосрочное влияние на качество жизни, догоняющий рост, результаты исследования и появление новых сопутствующих заболеваний.
Терапевтический инструмент включает в себя удобный симулятор прогнозирования с открытым доступом, основанный на кинетике новых маркеров (PAEDSIM) для моделирования различных стратегий диализа. Используя различные характеристики пациентов и концентрации уремического токсина в качестве входных данных для имитационной модели, программа выработает оптимальную стратегию диализа для отдельного пациента, стремящегося к низким преддиализным концентрациям и ОАК.
Клиническому использованию этих результатов будет способствовать организация «Академии CKD» с семинарами по симулятору прогнозирования (PAEDSIM) и связанным с ним лабораторным методам (см. Стратегии использования).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия
- Ghent University Hospital - Nephrology
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения предмета:
- Предоставьте подписанную и датированную форму информированного согласия.
- Готов соблюдать все процедуры исследования и быть доступным в течение всего периода исследования
- Мужчина или женщина в возрасте ≤ 18 лет
- Диагноз хронической болезни почек от 2 до 5D в соответствии с рекомендациями K/DOQI.
Критерии исключения субъекта:
- Н.А.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ХБП - без диализа
Изменение стратегии лечения: начало диализа, трансплантация
|
Начало диализа, трансплантация, изменение назначения ПД, изменение назначения ГД
|
|
Экспериментальный: Пациенты на ПД
Изменение стратегии лечения: изменение назначения ПД, начало ГД, трансплантация
|
Начало диализа, трансплантация, изменение назначения ПД, изменение назначения ГД
|
|
Экспериментальный: Пациенты на HD
Изменение стратегии лечения: изменение назначения ГД, трансплантация
|
Начало диализа, трансплантация, изменение назначения ПД, изменение назначения ГД
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сравнение концентраций уремических токсинов, измеренных у пациентов с ГБ после вмешательств, с теми, которые будут предсказаны кинетической моделью (валидация модели)
Временное ограничение: до 4 лет
|
до 4 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Снижение концентрации уремических токсинов в крови у больных БП и ГБ за счет изменения назначения диализа на оптимальную стратегию диализа
Временное ограничение: до 4 лет
|
до 4 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Учебный стул: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Учебный стул: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Учебный стул: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Учебный стул: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UGent_UToPaed_3
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .