Urémiás toxinok krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél: Intervenciós vizsgálat (UToPaed_3)
3. része: „Az urémiás toxinokon alapuló paradigma koncepciója és érvényesítése a krónikus vesebetegség kezelésére gyermekgyógyászati betegeknél (UToPaed)”
A krónikus vesebetegségben (CKD) szenvedő gyermekek gyermekkorukban az egyik legpusztítóbb betegségben szenvednek, aminek következtében élethosszig tartó egészségügyi ellátásra van szükségük, és a várható élettartam háromszorosára csökken. Emellett fontos társbetegségeik is vannak, amelyek negatívan befolyásolják életminőségüket és a társadalomba való beilleszkedésüket, veszélyeztetve jövőjüket egy esetleges transzplantáció után is. Elfogadták, hogy az urémiás toxinok visszatartása nagy szerepet játszik a komorbid állapotok patogenezisében, de hiányoznak a gyermekeken végzett vizsgálatok. Ezenkívül jelenleg nincsenek megfelelő eszközök a súlyosság értékelésére és a kezelés megfelelőségének ellenőrzésére, ami szuboptimális kezelést eredményez.
Ennek a négy éves UToPaed IWT-TBM projektnek az átfogó tudományos célja, hogy az urémiás toxicitás jobb megértése alapján új diagnosztikai és terápiás eszközöket biztosítson a klinikusnak a krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekek kezelésére.
Az UToPaedben (1. rész) a kutatók sokféle urémiás toxin koncentrációját társítják a krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekek különböző társbetegségeivel, azaz a növekedéssel, a fehérje-energia pazarlással, az életminőséggel, a szív- és érrendszeri kockázati tényezőkkel, a cirkadián ritmussal, az alvás minőségével és a pszichoszociális tényezőkkel. és a neurokognitív működés (pl. keresztmetszeti és hosszirányú). Markerként azokat a toxinokat választjuk ki, amelyek koncentrációja a legjobban korrelál a CKD progressziója során fellépő társbetegségekkel, és amelyek reprezentatív kinetikával rendelkeznek (UToPaed - 2. rész: Kinetikai analízis). Az UToPaed ezen harmadik része során ezeket a markereket a társbetegségekkel együtt a beavatkozások, azaz a dialízis megkezdése, a transzplantáció, a dialízisstratégia megváltoztatása után tovább követik.
A validált kinetikai modellekből (UToPaed – 2. és 3. rész) egy nyílt hozzáférésű, felhasználóbarát előrejelző szimulátort (PAEDSIM) fejlesztenek ki, amely a páciens jellemzői és markerkoncentrációi alapján optimalizálja és személyre szabja a dialízisterápiát.
A kutatók azáltal, hogy fejlettebb és megfelelőbb eszközöket biztosítanak a klinikusok számára a krónikus veseelégtelenségben szenvedő gyermekek kezelésének javításához, azaz a veseelégtelenség mértékének jobb felméréséhez, a vesepótló kezelés megkezdésének ideális időpontjának pontosabb meghatározásához, valamint a dialízis megfelelőségének pontosabb ellenőrzéséhez célja, hogy javítsa a neurokognitív és pszichoszociális működést (rövid távon), a növekedést, a pubertásba érést, valamint a társadalmi integrációt (medián) és a túlélést (hosszú távon).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy intervenciós, multicentrikus vizsgálat olyan gyermekeken (≤ 18 éves), akik krónikus vesebetegségben (CKD) szenvednek 2-5D stádiumban, vesepótló kezeléssel vagy anélkül. Összesen 24 hónapig követik őket.
Az urémiás toxin markerek és a különböző társbetegségek koncentrációját a beavatkozás után követjük. Néhány beavatkozás csak a CKD-s gyermek kezelésében történik: pl. transzplantáció, dialízis megkezdése, át kell váltani PD-ről HD-re.
A PD-ben szenvedő betegeknél különböző megközelítéseket alkalmaznak: gyakoribb éjszakai cserék, PET-re irányított dialízis, adaptált PD, rövid, kis térfogatú tartózkodások keverékével, hosszabb, nagy térfogatú tartózkodásokkal. Ezeket a különböző stratégiákat eddig csak a klasszikus karbamid és kreatinin megfelelőségi paraméterekkel tesztelték. A beavatkozás az, hogy a longitudinális vizsgálatban szereplő gyerekeket legalább két különböző PD stratégián vizsgálják, amelyek saját kontrolljukként szolgálnak, így a stratégia összekapcsolódik az urémiás toxin markerek koncentrációjával és a társbetegségekkel.
A HD-ben szenvedő betegeknél különböző dialízisstratégiákat vizsgálunk: hagyományos hemodialízis 3x/hét, napi hemodialízis, hemodiafiltráció 3x/hét, éjszakai 8 órás dialízis 3x/hét, valamint a kinetikai elemzésből (UToPaed_2) levezetett optimális dialízis rendszer. A beavatkozás az, hogy a longitudinális vizsgálatban szereplő gyermekeket legalább 2 stratégiával tanulmányozzák, és mérik a plazmakoncentráció és az urémiás toxin markerek eltávolítási sebességének különbségeit. A mért predialízis koncentrációkat, az idő átlagolt koncentrációkat (TAC) és a teljes oldott anyag eltávolítást a különböző stratégiákkal összehasonlítjuk a kinetikai szimulációk eredményeivel, hogy validáljuk az urémiás toxin markerek kalibrált kinetikai modelljét.
Az eredmények alapján útmutatást dolgoznak ki minden gyermek számára a legoptimálisabb dialízisstratégiához, és ennek megfelelően a gyermeket 1 éven keresztül kezelik, hogy értékelni lehessen az életminőségre, a növekedés felzárkóztatására gyakorolt hosszabb távú hatást, vizsgálati eredmények és új társbetegségek megjelenése.
A terápiás eszköz egy nyílt hozzáférésű, felhasználóbarát predikciós szimulátorból áll, amely az új markerek (PAEDSIM) kinetikáján alapul, hogy szimulálja a különböző dialízis stratégiákat. A szimulációs modellhez különböző páciensjellemzőkkel és urémiás toxinkoncentrációkkal a program levezeti az optimális dialízis stratégiát az alacsony predialízis-koncentrációra és TAC-ra törekvő egyes betegek számára.
Ezen eredmények klinikai felhasználását a „CKD Akadémia” megszervezése fogja elősegíteni, a predikciós szimulátorról (PAEDSIM) és a kapcsolódó laboratóriumi technikákról szóló workshopokkal (lásd a felhasználási stratégiákat).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Gent, Belgium
- Ghent University Hospital - Nephrology
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
A tantárgy felvételi feltételei:
- Adja meg az aláírt és keltezett beleegyezési űrlapot.
- Hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást, és rendelkezésre áll a tanulmány időtartama alatt
- Férfi vagy nő, életkora ≤ 18 év
- Krónikus vesebetegséggel diagnosztizálták a 2-5D stádiumot a K/DOQI irányelveknek megfelelően.
Tárgykizárási kritériumok:
- N.A.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CKD - nincs dialízis
Változás a kezelési stratégiában: Kezdje a dialízist, transzplantációt
|
Kezdje a dialízist, a transzplantációt, a PD-recept megváltoztatását, a HD-recept megváltoztatását
|
|
Kísérleti: PD betegek
Változás a kezelési stratégiában: PD-recept megváltoztatása, HD kezelés megkezdése, transzplantáció
|
Kezdje a dialízist, a transzplantációt, a PD-recept megváltoztatását, a HD-recept megváltoztatását
|
|
Kísérleti: Betegek HD-n
Változás a kezelési stratégiában: HD-recept változás, transzplantáció
|
Kezdje a dialízist, a transzplantációt, a PD-recept megváltoztatását, a HD-recept megváltoztatását
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az urémiás toxinok koncentrációinak összehasonlítása HD-betegeknél a beavatkozások után a kinetikai modell által előrejelzett koncentrációkkal (modell validálása)
Időkeret: legfeljebb 4 évig
|
legfeljebb 4 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az urémiás toxinok vérkoncentrációjának csökkentése PD- és HD-betegeknél a dialízis-előírás megváltoztatásával az optimális dialízisstratégiára
Időkeret: legfeljebb 4 évig
|
legfeljebb 4 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Tanulmányi szék: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Tanulmányi szék: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Tanulmányi szék: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Tanulmányi szék: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UGent_UToPaed_3
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .