Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Toksyny mocznicowe u pacjentów pediatrycznych z przewlekłą chorobą nerek: badanie interwencyjne (UToPaed_3)

9 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: University Hospital, Ghent

Część 3: „Konceptualizacja i walidacja paradygmatu opartego na toksynach mocznicowych w leczeniu przewlekłej choroby nerek u pacjentów pediatrycznych (UToPaed)”

Dzieci z przewlekłą chorobą nerek (PChN) cierpią na jedną z najbardziej wyniszczających chorób wieku dziecięcego, co powoduje potrzebę opieki zdrowotnej przez całe życie i 3-krotnie krótszą oczekiwaną długość życia. Ponadto mają ważne choroby współistniejące, które negatywnie wpływają na jakość ich życia i integrację ze społeczeństwem, zagrażając ich przyszłości nawet po potencjalnym przeszczepie. Uznaje się, że zatrzymywanie toksyn mocznicowych odgrywa główną rolę w patogenezie chorób współistniejących, ale brakuje badań na dzieciach. Ponadto obecnie nie ma dobrych narzędzi do oceny ciężkości i monitorowania adekwatności leczenia, co skutkuje nieoptymalnym postępowaniem.

Ogólnym celem naukowym tego czteroletniego projektu UToPaed IWT-TBM jest dostarczenie klinicystom nowych narzędzi diagnostycznych i terapeutycznych do leczenia dzieci z przewlekłą chorobą nerek, opartych na lepszym zrozumieniu toksyczności mocznicy.

W UToPaed (część 1) badacze powiążą stężenia szerokiej gamy toksyn mocznicowych z różnymi chorobami współistniejącymi u dzieci z przewlekłą chorobą nerek, tj. i neurokognitywne (tj. poprzeczny i podłużny). Jako markery zostaną wybrane te toksyny, których stężenia są najlepiej skorelowane z chorobami współistniejącymi w przebiegu CKD oraz te, które mają reprezentatywną kinetykę (UToPaed - część 2: Analiza kinetyczna). Podczas tej trzeciej części UToPaed markery te, wraz z chorobami współistniejącymi, będą dalej śledzone po interwencjach, tj. rozpoczęciu dializy, transplantacji, zmianach strategii dializy.

Na podstawie zweryfikowanych modeli kinetycznych (UToPaed — część 2 i 3) zostanie opracowany ogólnodostępny, przyjazny dla użytkownika symulator predykcji (PAEDSIM) oparty na charakterystyce pacjenta i stężeniach markerów, aby zoptymalizować i zindywidualizować terapię dializacyjną.

Udostępniając klinicystom bardziej zaawansowane i odpowiednie narzędzia do poprawy postępowania z wszystkimi dziećmi z przewlekłą chorobą nerek, tj. lepszą ocenę stopnia dysfunkcji nerek, lepsze określenie idealnego czasu rozpoczęcia terapii nerkozastępczej oraz dokładniejsze monitorowanie adekwatności dializ, badacze mają na celu poprawę funkcjonowania neurokognitywnego i psychospołecznego (w perspektywie krótkoterminowej), wzrostu, dojrzewania do okresu dojrzewania oraz integracji społecznej (okres średni) i przeżycia (w perspektywie długoterminowej).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to interwencyjne, wieloośrodkowe badanie z udziałem dzieci (≤ 18 lat) z przewlekłą chorobą nerek (CKD) w stadium od 2 do 5D, z terapią nerkozastępczą lub bez niej. Będą oni obserwowani przez łącznie 24 miesiące.

Stężenia markerów toksyn mocznicowych i różnych chorób współistniejących będą obserwowane po interwencji. Niektóre interwencje będą miały miejsce w leczeniu dziecka z CKD: np. przeszczep, rozpoczęcie dializy, konieczna zmiana z PD na HD.

W przypadku pacjentów z PD stosowane będą różne podejścia: częstsze wymiany w ciągu nocy, schematy dializy kierowane przez PET, dostosowane PD, z wykorzystaniem kombinacji krótkich pobytów o małej objętości z dłuższymi pobytami o dużej objętości. Te różne strategie były dotychczas testowane tylko przy użyciu klasycznych parametrów adekwatności mocznika i kreatyniny. Interwencja polega na tym, że dzieci objęte badaniem podłużnym będą badane przy co najmniej dwóch różnych strategiach PD, służących jako ich własna kontrola, przy czym strategia będzie powiązana ze stężeniem markerów toksyny mocznicowej i chorobami współistniejącymi.

U pacjentów z HD zostaną zbadane różne strategie dializy: konwencjonalna hemodializa 3x/tydzień, codzienna hemodializa, hemodiafiltracja 3x/tydzień, nocna dializa 8h 3x/tydz. Interwencja polega na tym, że dzieci objęte badaniem podłużnym będą badane przy użyciu co najmniej 2 strategii i że zostaną zmierzone różnice w stężeniach w osoczu i szybkości usuwania markerów toksyn mocznicowych. Zmierzone stężenia przed dializą, stężenia uśrednione w czasie (TAC) i całkowite usunięcie substancji rozpuszczonej przy zastosowaniu różnych strategii zostaną porównane z wynikami symulacji kinetycznych w celu walidacji skalibrowanych modeli kinetycznych markerów toksyn mocznicowych.

W oparciu o wyniki zostaną opracowane wytyczne dotyczące najbardziej optymalnej strategii dializy dla każdego dziecka, a następnie dziecko będzie w konsekwencji leczone tą metodą przez 1 rok, aby umożliwić ocenę długoterminowego wpływu na jakość życia, nadrobienie zaległości rozwojowych, wyniki badań i pojawienie się nowych chorób współistniejących.

Narzędzie terapeutyczne obejmuje przyjazny dla użytkownika, ogólnodostępny symulator predykcji, oparty na kinetyce nowych markerów (PAEDSIM) w celu symulacji różnych strategii dializy. Przy różnych charakterystykach pacjentów i stężeniach toksyn mocznicowych jako danych wejściowych do modelu symulacyjnego program opracuje optymalną strategię dializy dla indywidualnego pacjenta dążącego do niskich stężeń i TAC przed dializą.

Kliniczne wykorzystanie tych odkryć będzie promowane przez organizację „Akademii CKD” z warsztatami na temat symulatora prognozowania (PAEDSIM) i powiązanych technik laboratoryjnych (patrz strategie wykorzystania).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

60

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Ghent University Hospital - Nephrology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia przedmiotu:

  • Dostarcz podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody.
  • Chęć przestrzegania wszystkich procedur badawczych i bycia dostępnym przez cały czas trwania badania
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≤ 18 lat
  • Zdiagnozowano przewlekłą chorobę nerek w stopniu od 2 do 5D, zgodnie z wytycznymi K/DOQI.

Kryteria wykluczenia podmiotu:

  • nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CKD - ​​brak dializy
Zmiana strategii leczenia: Zacznij od dializy, przeszczepu
Inny: Zmiana strategii leczenia
Zacznij od dializ, transplantacji, zmiany recepty na PD, zmiany recepty na HD
Eksperymentalny: Pacjenci na PD
Zmiana strategii leczenia: Zmiana recepty na PD, rozpoczęcie HD, przeszczep
Inny: Zmiana strategii leczenia
Zacznij od dializ, transplantacji, zmiany recepty na PD, zmiany recepty na HD
Eksperymentalny: Pacjenci na HD
Zmiana strategii leczenia: Zmiana recepty na HD, przeszczep
Inny: Zmiana strategii leczenia
Zacznij od dializ, transplantacji, zmiany recepty na PD, zmiany recepty na HD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Porównanie stężeń toksyn mocznicowych mierzonych u pacjentów z HD po interwencjach z tymi, które będą przewidywane przez model kinetyczny (walidacja modelu)
Ramy czasowe: do 4 lat
do 4 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmniejszenie stężenia we krwi toksyn mocznicowych u pacjentów z PD i HD poprzez zmianę zaleceń dializacyjnych na optymalną strategię dializy
Ramy czasowe: do 4 lat
do 4 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Ghent

Współpracownicy

Agentschap voor Innovatie door Wetenschap en Technologie
University Ghent

Śledczy

  • Główny śledczy: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
  • Krzesło do nauki: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
  • Krzesło do nauki: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
  • Krzesło do nauki: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
  • Krzesło do nauki: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UGent_UToPaed_3

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekłą chorobę nerek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj