Toxinas Urêmicas em Pacientes Pediátricos com Doença Renal Crônica: Estudo Intervencionista (UToPaed_3)
Parte 3 de: 'Conceptualização e Validação de um Paradigma Baseado em Toxinas Urêmicas para o Tratamento da Doença Renal Crônica em Pacientes Pediátricos (UToPaed)'
Crianças com doença renal crônica (DRC) sofrem de uma das doenças mais devastadoras da infância, resultando em uma necessidade vitalícia de cuidados de saúde e uma expectativa de vida 3 vezes menor. Além disso, possuem comorbidades importantes que impactam negativamente em sua qualidade de vida e integração na sociedade, comprometendo seu futuro mesmo após um potencial transplante. Acredita-se que a retenção de toxinas urêmicas desempenhe um papel importante na patogênese das comorbidades, mas faltam estudos em crianças. Além disso, atualmente não existem boas ferramentas para avaliar a gravidade e monitorar a adequação do tratamento, resultando em um manejo abaixo do ideal.
O objetivo científico geral deste projeto UToPaed IWT-TBM de quatro anos é fornecer ao clínico novas ferramentas diagnósticas e terapêuticas para o manejo de crianças com DRC, com base no melhor entendimento da toxicidade urêmica.
No UToPaed (parte 1), os investigadores associarão concentrações de uma ampla variedade de toxinas urêmicas com diferentes comorbidades em crianças com DRC, ou seja, crescimento, perda de energia e proteína, qualidade de vida, fatores de risco cardiovascular, ritmo circadiano, qualidade do sono e fatores psicossociais e funcionamento neurocognitivo (i.e. transversal e longitudinal). Serão selecionadas como marcadores aquelas toxinas cujas concentrações estejam melhor correlacionadas com comorbidades durante a evolução da DRC e aquelas que tenham cinética representativa (UToPaed - parte 2: Análise cinética). Durante esta terceira parte do UToPaed, esses marcadores serão, juntamente com as comorbidades, rastreados após as intervenções, ou seja, início da diálise, transplante, mudanças na estratégia de diálise.
A partir dos modelos cinéticos validados (UToPaed - parte 2 e 3), será desenvolvido um simulador de previsão de acesso aberto (PAEDSIM) baseado nas características do paciente e concentrações de marcadores para otimizar e individualizar a terapia de diálise.
Ao fornecer aos médicos ferramentas mais avançadas e apropriadas para melhorar o manejo de todas as crianças com DRC, ou seja, melhor avaliação do grau de disfunção renal, melhor determinação do momento ideal para iniciar a terapia renal substitutiva e monitoramento mais preciso da adequação da diálise, os pesquisadores visam melhorar o funcionamento neurocognitivo e psicossocial (curto prazo), crescimento, maturação na puberdade e integração social (prazo médio) e sobrevivência (longo prazo).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo intervencional multicêntrico em crianças (≤ 18 anos) com doença renal crônica (DRC) estágio 2 a 5D com ou sem terapia renal substitutiva. Eles serão acompanhados por um período total de 24 meses.
As concentrações dos marcadores de toxina urêmica e as diferentes comorbidades serão monitoradas após uma intervenção. Algumas intervenções acontecerão apenas no tratamento da criança com DRC: e.g. transplante, início de diálise, necessidade de mudança de DP para HD.
Nos pacientes em DP, diferentes abordagens serão seguidas: trocas mais frequentes durante a noite, regimes de diálise dirigidos por PET, DP adaptado, usando uma mistura de pausas curtas e de pequeno volume, com pausas mais longas e de alto volume. Até agora, essas diferentes estratégias foram testadas apenas usando os parâmetros clássicos de adequação uréia e creatinina. A intervenção é que as crianças, conforme incluídas no estudo longitudinal, sejam estudadas enquanto estiverem em pelo menos duas estratégias diferentes de DP, servindo como seu próprio controle, em que a estratégia será vinculada à concentração de marcadores de toxina urêmica e comorbidades.
Nos pacientes em HD, serão estudadas diferentes estratégias de diálise: hemodiálise convencional 3x/semana, hemodiálise diária, hemodiafiltração 3x/semana, diálise noturna 8h 3x/semana e o regime ótimo de diálise derivado da análise cinética (UToPaed_2). A intervenção é que as crianças, conforme incluídas no estudo longitudinal, sejam estudadas com pelo menos 2 das estratégias, e que as diferenças nas concentrações plasmáticas e na taxa de remoção dos marcadores de toxina urêmica sejam medidas. As concentrações pré-diálise medidas, concentrações médias de tempo (TACs) e remoção total de soluto com as diferentes estratégias serão comparadas com os resultados das simulações cinéticas para validar os modelos cinéticos calibrados dos marcadores de toxina urêmica.
Com base nos resultados, serão desenvolvidas orientações sobre a estratégia de diálise ideal para cada criança e, consequentemente, a criança será tratada nessa modalidade durante 1 ano, para permitir a avaliação do impacto a longo prazo na qualidade de vida, recuperação do crescimento, resultados do estudo e surgimento de novas comorbidades.
A ferramenta terapêutica compreende um simulador de predição de acesso aberto e fácil de usar, baseado na cinética dos novos marcadores (PAEDSIM) para simular diferentes estratégias de diálise. Com diferentes características do paciente e concentrações de toxina urêmica como entrada para o modelo de simulação, o programa derivará a estratégia de diálise ideal para o paciente individual que busca baixas concentrações pré-diálise e TACs.
A utilização clínica destes achados será promovida pela organização de uma 'Academia CKD' com workshops sobre o simulador de predição (PAEDSIM) e as técnicas laboratoriais relacionadas (ver estratégias de utilização).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Gent, Bélgica
- Ghent University Hospital - Nephrology
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critérios de Inclusão de Assunto:
- Forneça um formulário de consentimento informado assinado e datado.
- Disposto a cumprir todos os procedimentos do estudo e estar disponível durante o estudo
- Masculino ou feminino, com idade ≤ 18 anos
- Diagnosticado com doença renal crônica estágio 2 a 5D, de acordo com as diretrizes do K/DOQI.
Critérios de Exclusão de Assunto:
- N / D.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: DRC - sem diálise
Mudança na estratégia de tratamento: Iniciar diálise, transplante
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Iniciar diálise, transplante, mudança de prescrição de DP, mudança de prescrição de HD
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Experimental: Pacientes em DP
Mudança na estratégia de tratamento: Mudança na prescrição de DP, início de HD, transplante
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Iniciar diálise, transplante, mudança de prescrição de DP, mudança de prescrição de HD
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Experimental: Pacientes em HD
Mudança na estratégia de tratamento: Mudança na prescrição de HD, transplante
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Iniciar diálise, transplante, mudança de prescrição de DP, mudança de prescrição de HD
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Comparação das concentrações de toxinas urêmicas medidas em pacientes em HD após intervenções com aquelas que serão previstas pelo modelo cinético (validação do modelo)
Prazo: até 4 anos
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até 4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Diminuição das concentrações sanguíneas de toxinas urêmicas em pacientes em DP e HD, alterando a prescrição de diálise para a estratégia de diálise ideal
Prazo: até 4 anos
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até 4 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sunny Eloot, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Cadeira de estudo: Johan Vande Walle, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Cadeira de estudo: Ann Raes, Prof Dr, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
- Cadeira de estudo: Wim Van Biesen, Prof Dr, Ghent University Hospital - Nephrology
- Cadeira de estudo: Evelien Snauwaert, Ghent University Hospital - Paediatric Nephrology
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UGent_UToPaed_3
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