Un ensayo clínico que evalúa la eficacia de una dosis ultrabaja de decitabina en los síndromes mielodisplásicos (SMD)

Criterios de inclusión:

1. Hombres o mujeres de 18 a 80 años;
2. Pacientes con alto riesgo de MDS evaluados por International Prostate Symptom Score (IPSS);
3. Pacientes con leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) con recuentos anormales de glóbulos blancos, recuento de plaquetas extremadamente bajo o infiltración de órganos (como hepatomegalia, esplenomegalia) que requirieron tratamiento;
4. Pacientes con bajo riesgo de SMD identificados por la puntuación IPSS que tenían SMD secundario, recuento de plaquetas < 20*10^9/L, sin respuesta a la eritropoyetina (EPO) (síndrome de deleción no 5q) en presencia de síntomas de la enfermedad o transfusión de sangre dependencia o ausencia de respuesta a EPO/lenalidomida (síndrome de deleción 5q) en presencia de síntomas de enfermedad o dependencia de transfusiones de sangre;
5. Pacientes con un Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 a 2;
6. Pacientes con una expectativa de vida de más de 6 meses;
7. Pacientes con aspartato aminotransferasa (AST) < 2,5 veces superior al límite superior normal, alanina aminotransferasa (ALT) < 2,5 veces superior al límite superior normal, bilirrubina total < 1,5 veces superior al límite superior normal y suero creatinina de < 1,5 veces superior al límite superior normal;
8. Sujetos que recuperaron la toxicidad, no recibieron ninguna terapia 4 semanas antes de la primera prueba y no recibieron terapia con nitrosourea ni trasplante de médula ósea 6 semanas antes de la primera prueba;
9. Las mujeres eran menopáusicas, se sometieron a esterilización quirúrgica o tenían métodos anticonceptivos efectivos (anticonceptivos orales, anticonceptivos inyectables, dispositivos intrauterinos, parches anticonceptivos, esterilización masculina) antes de la inscripción y durante el ensayo, y dieron negativo en la prueba de embarazo en suero u orina en la selección;
10. No se administró inseminación a sujetos masculinos durante el tratamiento y dentro de los 2 meses posteriores al tratamiento;
11. Sujetos que cumplieron con el protocolo de estudio;
12. Sujetos que firmaron el consentimiento informado, que indicó que entendían el propósito, el procedimiento y los beneficios potenciales del ensayo y estaban dispuestos a participar en el ensayo.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes que fueron diagnosticados como leucemia mieloide aguda (proporción de células de médula ósea primitiva del 20% o más) u otras enfermedades malignas progresivas;
2. Pacientes que recibieron tratamiento con otros medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la primera administración de decitabina;
3. Pacientes que recibieron radioterapia dentro de los 14 días anteriores a la primera administración de decitabina;
4. Pacientes con enfermedad cardíaca no controlada o insuficiencia cardíaca congestiva;
5. Pacientes con enfermedad pulmonar restrictiva u obstructiva no controlada;
6. Pacientes con infecciones virales, bacterianas o fúngicas invasivas activas;
7. Pacientes que se complicaron con anemia hemolítica autoinmune o trombocitopenia inmune;
8. Pacientes con antecedentes de uso de azacitidina o decitabina;
9. Pacientes que eran seropositivos para el VIH;
10. Pacientes con trastornos mentales o de otro tipo que no pueden cooperar completamente con el tratamiento o seguimiento;
11. No se pueden tomar muestras de la médula ósea de los pacientes;
12. Sujetos que eran alérgicos al vehículo de decitabina;
13. Mujeres embarazadas o lactantes.