Клиническое исследование по оценке эффективности ультранизких доз децитабина при миелодиспластическом синдроме (МДС)

Критерии включения:

1. Мужчины или женщины в возрасте от 18 до 80 лет;
2. Пациенты с высоким риском МДС, оцениваемые по Международной шкале симптомов простаты (IPSS);
3. Пациенты с хроническим миеломоноцитарным лейкозом (ХММЛ) с аномальным количеством лейкоцитов, чрезвычайно низким количеством тромбоцитов или инфильтрацией органов (например, гепатомегалией, спленомегалией), требующей терапии;
4. Пациенты с низким риском МДС, выявленным по шкале IPSS, у которых был вторичный МДС, число тромбоцитов < 20*10^9/л, отсутствие реакции на эритропоэтин (ЭПО) (синдром без делеции 5q) при наличии симптомов заболевания или переливании крови зависимость или отсутствие ответа на ЭПО/леналидомид (синдром делеции 5q) при наличии симптомов заболевания или зависимости от переливания крови;
5. Пациенты с Восточной кооперативной онкологической группой (ECOG) от 0 до 2;
6. Пациенты с ожидаемой продолжительностью жизни более 6 месяцев;
7. Пациенты с аспартатаминотрансферазой (АСТ) < 2,5 раза выше верхней границы нормы, аланинаминотрансферазой (АЛТ) < 2,5 раза выше верхней границы нормы, общим билирубином < 1,5 раза выше верхней границы нормы и сывороткой креатинин < в 1,5 раза выше верхней границы нормы;
8. Субъекты, у которых произошло выздоровление от токсичности, не получали никакой терапии за 4 недели до первого испытания и не получали терапию нитромочевиной и трансплантацию костного мозга за 6 недель до первого испытания;
9. Субъекты женского пола находились в менопаузе, подвергались хирургической стерилизации или имели эффективную контрацепцию (оральные контрацептивы, инъекционные контрацептивы, внутриматочные средства, противозачаточный пластырь, мужская стерилизация) до включения и во время исследования и имели отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче при скрининге;
10. Оплодотворение самцов во время лечения и в течение 2 месяцев после лечения не проводилось;
11. Субъекты, соблюдающие протокол исследования;
12. Субъекты, подписавшие информированное согласие, в котором указывалось, что они понимают цель, процедуру и потенциальные преимущества испытания и готовы участвовать в нем.

Критерий исключения:

1. Пациенты, у которых был диагностирован острый миелоидный лейкоз (доля примитивных клеток костного мозга 20% или выше) или другие прогрессирующие злокачественные заболевания;
2. Пациенты, получавшие лечение другими препаратами в течение 30 дней до первого введения децитабина;
3. Пациенты, получившие лучевую терапию в течение 14 дней до первого введения децитабина;
4. Пациенты с неконтролируемым заболеванием сердца или застойной сердечной недостаточностью;
5. Пациенты с неконтролируемой рестриктивной или обструктивной болезнью легких;
6. Пациенты с активными вирусными, бактериальными или инвазивными грибковыми инфекциями;
7. Пациенты, осложнившиеся аутоиммунной гемолитической анемией или иммунной тромбоцитопенией;
8. Пациенты с историей применения азацитидина или децитабина;
9. Пациенты с серопозитивным статусом на ВИЧ;
10. Пациенты с психическими или другими расстройствами, которые не могут полностью участвовать в лечении или последующем наблюдении;
11. Костный мозг пациентов не может быть взят на пробу;
12. Субъекты с аллергией на децитабиновый носитель;
13. Беременные или кормящие женщины.