골수이형성증후군(MDS)에서 초저용량 데시타빈의 효능을 평가하는 임상시험

포함 기준:

1. 18세에서 80세 사이의 남성 또는 여성;
2. IPSS(International Prostate Symptom Score)로 평가한 MDS 위험이 높은 환자;
3. 치료가 필요한 비정상적인 백혈구 수, 극도로 낮은 혈소판 수 또는 장기 침윤(예: 간비대, 비장비대)이 있는 만성 골수단구성 백혈병(CMML) 환자
4. IPSS 점수로 확인된 MDS 위험이 낮은 환자로서 2차 MDS, 혈소판 수 < 20*10^9/L, 질병 증상 또는 수혈이 있는 상태에서 에리스로포이에틴(EPO)에 반응하지 않음(non-5q 결실 증후군) 질병 증상 또는 수혈 의존성이 있는 상태에서 EPO/레날리도마이드에 대한 의존성 또는 무반응(5q 결실 증후군);
5. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group)가 0~2인 환자;
6. 예상 수명이 6개월 이상인 환자
7. 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)가 정상 상한치의 < 2.5배, 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 정상 상한치의 < 2.5배, 총 빌리루빈이 정상 상한치의 < 1.5배이고, 혈청 정상 상한치보다 < 1.5배 높은 크레아티닌;
8. 독성이 회복되었고, 1차 시험 4주 전에 어떠한 치료도 받지 않았으며, 1차 시험 6주 전에 니트로소우레아 요법 및 골수 이식을 받지 않은 피험자;
9. 여성 피험자는 폐경기이거나 외과적 불임 시술을 받았거나 효과적인 피임법(경구 피임약, 주사용 피임약, 자궁내 장치, 피임 패치, 남성 불임술)을 받았고, 등록 전과 시험 중에 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이었습니다.
10. 치료 중 및 치료 후 2개월 이내에 남성 피험자에게 수정을 제공하지 않았습니다.
11. 연구 프로토콜을 준수하는 피험자
12. 시험의 목적, 절차 및 잠재적 이점을 이해하고 시험에 참여할 의향이 있음을 나타내는 사전 동의서에 서명한 피험자.

제외 기준:

1. 급성골수성백혈병(원시골수세포비율이 20% 이상) 또는 기타 진행성 악성질환으로 진단된 환자
2. 데시타빈 최초 투여 전 30일 이내에 다른 약물로 치료를 받은 환자;
3. 데시타빈 첫 투여 전 14일 이내에 방사선 치료를 받은 환자;
4. 조절되지 않는 심장 질환 또는 울혈성 심부전 환자;
5. 조절되지 않는 제한성 또는 폐쇄성 폐질환 환자;
6. 활동성 바이러스, 세균 또는 침습성 진균 감염이 있는 환자
7. 자가면역성 용혈성 빈혈 또는 면역성 혈소판감소증이 합병된 환자
8. 아자시티딘 또는 데시타빈 사용 이력이 있는 환자;
9. HIV에 대해 혈청 양성인 환자;
10. 치료 또는 후속 조치에 완전히 협조할 수 없는 정신 장애 또는 기타 장애가 있는 환자
11. 환자의 골수를 채취할 수 없습니다.
12. 데시타빈 비히클에 알레르기가 있는 피험자;
13. 임산부 또는 수유부.