Kliininen tutkimus, jossa arvioidaan erittäin pienen desitabiiniannoksen tehoa myelodysplastisissa oireyhtymissä (MDS)

Sisällyttämiskriteerit:

1. 18–80-vuotiaat miehet tai naiset;
2. Potilaat, joilla on korkea MDS-riski, joka on arvioitu kansainvälisellä eturauhasoirepisteellä (IPSS);
3. Krooninen myelomonosyyttinen leukemia (CMML) -potilaat, joilla on epänormaali valkosolujen määrä, erittäin alhainen verihiutaleiden määrä tai elinten infiltraatio (kuten hepatomegalia, splenomegalia), jotka vaativat hoitoa;
4. Potilaat, joilla on pieni MDS-riski, jotka tunnistettiin IPSS-pisteillä ja joilla oli sekundaarinen MDS, verihiutaleiden määrä < 20*10^9/l, ei vastetta erytropoietiinille (EPO) (ei-5q-deleetiooireyhtymä) sairauden oireiden tai verensiirron yhteydessä riippuvuus tai ei vastetta EPO/lenalidomidille (5q-deleetiooireyhtymä) sairauden oireiden tai verensiirtoriippuvuuden esiintyessä;
5. Potilaat, joiden itäisen yhteistyön onkologiaryhmä (ECOG) on 0–2;
6. Potilaat, joiden odotettu elinikä on yli 6 kuukautta;
7. Potilaat, joiden aspartaattiaminotransferaasi (AST) on < 2,5 kertaa korkeampi kuin normaali yläraja, alaniiniaminotransferaasi (ALT) < 2,5 kertaa korkeampi kuin normaali yläraja, kokonaisbilirubiini < 1,5 kertaa korkeampi kuin normaali yläraja ja seerumi kreatiniini < 1,5 kertaa korkeampi kuin normaali yläraja;
8. Koehenkilöt, jotka toipuivat toksisuudesta, eivät saaneet minkäänlaista hoitoa 4 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimusta eivätkä saaneet nitrosoureahoitoa ja luuytimensiirtoa 6 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimusta;
9. Naispuoliset koehenkilöt olivat vaihdevuodet, heillä oli kirurginen sterilointi tai heillä oli tehokas ehkäisy (suun kautta otettava ehkäisy, injektoitava ehkäisyväline, kohdunsisäinen laite, ehkäisylaastari, miesten sterilointi) ennen ilmoittautumista ja tutkimuksen aikana, ja heillä oli negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti seulonnassa;
10. Miespuolisille koehenkilöille ei annettu inseminaatiota hoidon aikana ja 2 kuukauden sisällä hoidon jälkeen;
11. Tutkimusprotokollan mukaiset koehenkilöt;
12. Koehenkilöt, jotka allekirjoittivat tietoisen suostumuksen, joka osoitti, että he ymmärsivät tutkimuksen tarkoituksen, menettelyn ja mahdolliset hyödyt ja olivat halukkaita osallistumaan tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on diagnosoitu akuutti myelooinen leukemia (alkukantaisten luuydinsolujen osuus 20 % tai enemmän) tai muu progressiivinen pahanlaatuinen sairaus;
2. Potilaat, jotka ovat saaneet hoitoa muilla lääkkeillä 30 päivän sisällä ennen desitabiinin ensimmäistä antoa;
3. Potilaat, jotka ovat saaneet sädehoitoa 14 päivän sisällä ennen desitabiinin ensimmäistä antoa;
4. Potilaat, joilla on hallitsematon sydänsairaus tai kongestiivinen sydämen vajaatoiminta;
5. Potilaat, joilla on hallitsematon rajoittava tai obstruktiivinen keuhkosairaus;
6. Potilaat, joilla on aktiivinen virus-, bakteeri- tai invasiivinen sieni-infektio;
7. Potilaat, joita komplisoi autoimmuuni hemolyyttinen anemia tai immuunitrombosytopenia;
8. Potilaat, jotka ovat aiemmin käyttäneet atsasitidiinia tai desitabiinia;
9. Potilaat, jotka olivat seropositiivisia HIV:lle;
10. Potilaat, joilla on mielenterveys- tai muita häiriöitä, jotka eivät pysty täysin yhteistyöhön hoidon tai seurannan kanssa;
11. Potilaiden luuytimestä ei voida ottaa näytteitä;
12. Koehenkilöt, jotka olivat allergisia desitabiinivehikkelille;
13. Raskaana oleville tai imettäville naisille.