Badanie kliniczne oceniające skuteczność bardzo niskich dawek decytabiny w zespołach mielodysplastycznych (MDS)

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat;
2. Pacjenci z wysokim ryzykiem MDS oceniani za pomocą International Prostate Symptom Score (IPSS);
3. Pacjenci z przewlekłą białaczką mielomonocytową (CMML) z nieprawidłową liczbą białych krwinek, bardzo małą liczbą płytek krwi lub naciekami narządowymi (takimi jak hepatomegalia, splenomegalia) wymagającymi leczenia;
4. Pacjenci z niskim ryzykiem MDS zidentyfikowani na podstawie wyniku IPSS, u których wystąpił wtórny MDS, liczba płytek krwi < 20*10^9/l, brak odpowiedzi na erytropoetynę (EPO) (zespół delecji non-5q) w obecności objawów chorobowych lub transfuzji krwi uzależnienie lub brak odpowiedzi na EPO/lenalidomid (zespół delecji 5q) przy obecności objawów chorobowych lub uzależnienia od transfuzji krwi;
5. Pacjenci z Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2;
6. Pacjenci z oczekiwaną długością życia powyżej 6 miesięcy;
7. Pacjenci z aktywnością aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) <2,5 razy większą niż górna granica normy, aminotransferazą alaninową (ALT) <2,5 razy większą niż górna granica normy, bilirubiną całkowitą <1,5 razy większą niż górna granica normy i surowicą kreatynina < 1,5 razy większa niż górna granica normy;
8. Pacjenci, u których nastąpiła poprawa toksyczności, nie przeszli żadnej terapii 4 tygodnie przed pierwszą próbą i nie otrzymali terapii nitrozomocznikiem ani przeszczepu szpiku kostnego 6 tygodni przed pierwszą próbą;
9. Kobiety były w okresie menopauzy, przeszły chirurgiczną sterylizację lub stosowały skuteczną antykoncepcję (doustny środek antykoncepcyjny, środek antykoncepcyjny w postaci zastrzyków, wkładkę wewnątrzmaciczną, plaster antykoncepcyjny, sterylizację męską) przed włączeniem do badania iw trakcie badania oraz miały ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego;
10. Nie poddano inseminacji samcom podczas leczenia iw ciągu 2 miesięcy po leczeniu;
11. Osoby przestrzegające protokołu badania;
12. Osoby, które podpisały świadomą zgodę, która wskazywała, że ​​rozumieją cel, procedurę i potencjalne korzyści z badania oraz wyrażają chęć udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci, u których rozpoznano ostrą białaczkę szpikową (odsetek pierwotnych komórek szpiku kostnego wynoszący 20% lub więcej) lub inne postępujące choroby nowotworowe;
2. Pacjenci, którzy otrzymali leczenie innymi lekami w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem decytabiny;
3. Pacjenci, którzy otrzymali radioterapię w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem decytabiny;
4. Pacjenci z niewyrównaną chorobą serca lub zastoinową niewydolnością serca;
5. Pacjenci z niekontrolowaną restrykcyjną lub obturacyjną chorobą płuc;
6. Pacjenci z aktywnymi infekcjami wirusowymi, bakteryjnymi lub inwazyjnymi grzybiczymi;
7. Pacjenci z powikłaniami autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej lub małopłytkowości immunologicznej;
8. Pacjenci z historią stosowania azacytydyny lub decytabiny;
9. Pacjenci seropozytywni w kierunku HIV;
10. Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi lub innymi zaburzeniami, którzy nie mogą w pełni współpracować z leczeniem lub kontynuacją;
11. Nie można pobrać próbki szpiku kostnego pacjenta;
12. Osoby uczulone na nośnik decytabiny;
13. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.