Eine klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit einer extrem niedrigen Decitabin-Dosis bei myelodysplastischen Syndromen (MDS)

Einschlusskriterien:

1. Männer oder Frauen im Alter von 18 bis 80 Jahren;
2. Patienten mit hohem MDS-Risiko, bewertet anhand des International Prostate Symptom Score (IPSS);
3. Patienten mit chronischer myelomonozytischer Leukämie (CMML) mit abnormaler Anzahl weißer Blutkörperchen, extrem niedriger Thrombozytenzahl oder Organinfiltration (wie Hepatomegalie, Splenomegalie), die eine Therapie erforderte;
4. Patienten mit geringem MDS-Risiko, identifiziert durch den IPSS-Score, mit sekundärem MDS, Thrombozytenzahl < 20*10^9/L, keiner Reaktion auf Erythropoietin (EPO) (Nicht-5q-Deletionssyndrom) bei Vorliegen von Krankheitssymptomen oder Bluttransfusionen Abhängigkeit oder keine Reaktion auf EPO/Lenalidomid (5q-Deletionssyndrom) bei Vorliegen von Krankheitssymptomen oder Bluttransfusionsabhängigkeit;
5. Patienten mit einer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 bis 2;
6. Patienten mit einer erwarteten Lebenserwartung von mehr als 6 Monaten;
7. Patienten mit einer Aspartat-Aminotransferase (AST) von < 2,5-mal höher als die normale Obergrenze, Alanin-Aminotransferase (ALT) von < 2,5-mal höher als die normale Obergrenze, Gesamtbilirubin von < 1,5-mal höher als die normale Obergrenze und Serum Kreatinin < 1,5-mal höher als die normale Obergrenze;
8. Probanden, bei denen sich die Toxizität erholt hatte, die sich 4 Wochen vor dem ersten Versuch keiner Therapie unterzogen hatten und die 6 Wochen vor dem ersten Versuch keine Nitrosoharnstoff-Therapie und keine Knochenmarktransplantation erhalten hatten;
9. Weibliche Probanden befanden sich vor der Einschreibung und während der Studie in den Wechseljahren, hatten eine chirurgische Sterilisation oder hatten eine wirksame Empfängnisverhütung (orales Kontrazeptivum, injizierbares Kontrazeptivum, Intrauterinpessar, Verhütungspflaster, männliche Sterilisation) und waren beim Screening negativ im Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest;
10. Während der Behandlung und innerhalb von 2 Monaten nach der Behandlung wurde männlichen Probanden keine Befruchtung verabreicht;
11. Probanden, die das Studienprotokoll einhalten;
12. Probanden, die die Einverständniserklärung unterzeichnet haben und damit zum Ausdruck gebracht haben, dass sie den Zweck, das Verfahren und die potenziellen Vorteile der Studie verstanden haben und bereit waren, an der Studie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, bei denen eine akute myeloische Leukämie (primitiver Knochenmarkszellanteil von 20 % oder mehr) oder eine andere fortschreitende bösartige Erkrankung diagnostiziert wurde;
2. Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Gabe von Decitabin eine Behandlung mit anderen Arzneimitteln erhielten;
3. Patienten, die innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Gabe von Decitabin eine Strahlentherapie erhielten;
4. Patienten mit unkontrollierter Herzerkrankung oder Herzinsuffizienz;
5. Patienten mit unkontrollierter restriktiver oder obstruktiver Lungenerkrankung;
6. Patienten mit aktiven viralen, bakteriellen oder invasiven Pilzinfektionen;
7. Patienten, die durch autoimmunhämolytische Anämie oder Immunthrombozytopenie kompliziert waren;
8. Patienten mit einer Vorgeschichte der Anwendung von Azacitidin oder Decitabin;
9. Patienten, die seropositiv für HIV waren;
10. Patienten mit psychischen oder anderen Störungen, die bei der Behandlung oder Nachsorge nicht vollständig kooperieren können;
11. Eine Knochenmarksentnahme des Patienten ist nicht möglich;
12. Probanden, die gegen Decitabin-Träger allergisch waren;
13. Schwangere oder stillende Frauen.