Et klinisk forsøg, der evaluerer effektiviteten af ​​ultralav dosis decitabin ved myelodysplastiske syndromer (MDS)

Inklusionskriterier:

1. Mænd eller kvinder i alderen 18 til 80 år;
2. Patienter med høj risiko for MDS vurderet ved International Prostate Symptom Score (IPSS);
3. Patienter med kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) med unormalt antal hvide blodlegemer, ekstremt lavt antal blodplader eller organinfiltration (såsom hepatomegali, splenomegali), der krævede behandling;
4. Patienter med lav risiko for MDS identificeret ved IPSS-score, som havde sekundær MDS, trombocyttal på < 20*10^9/L, ingen respons på erythropoietin (EPO) (non-5q deletionssyndrom) i nærvær af sygdomssymptomer eller blodtransfusion afhængighed eller ingen respons på EPO/lenalidomid (5q deletionssyndrom) i nærvær af sygdomssymptomer eller blodtransfusionsafhængighed;
5. Patienter med en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0 til 2;
6. Patienter med en forventet levetid på over 6 måneder;
7. Patienter med en aspartataminotransferase (AST) på < 2,5 gange højere end den normale øvre grænse, alaninaminotransferase (ALT) på < 2,5 gange højere end den normale øvre grænse, total bilirubin på < 1,5 gange højere end den normale øvre grænse og serum kreatinin < 1,5 gange højere end den normale øvre grænse;
8. Forsøgspersoner, som havde genvundet toksicitet, gennemgik ingen behandling 4 uger før det første forsøg og modtog ikke nitrosourea-behandling og knoglemarvstransplantation 6 uger før det første forsøg;
9. Kvindelige forsøgspersoner var i overgangsalderen, gennemgik kirurgisk sterilisation eller havde effektiv prævention (oral prævention, injicerbar prævention, intrauterin anordning, præventionsplaster, mandlig sterilisering) før indskrivning og under forsøget, og var negative for serum- eller uringraviditetstest ved screening;
10. Der blev ikke givet insemination til mandlige forsøgspersoner under behandlingen og inden for 2 måneder efter behandlingen;
11. Emner, der overholder undersøgelsesprotokollen;
12. Forsøgspersoner, der underskrev det informerede samtykke, hvilket indikerede, at de forstod formålet, proceduren og potentielle fordele ved forsøget og var villige til at deltage i forsøget.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter, der blev diagnosticeret som akut myeloid leukæmi (primitiv knoglemarvscelleandel på 20 % eller højere) eller andre progressive maligne sygdomme;
2. Patienter, der modtog behandling med andre lægemidler inden for 30 dage før den første administration af decitabin;
3. Patienter, der modtog strålebehandling inden for 14 dage før den første administration af decitabin;
4. Patienter med ukontrolleret hjertesygdom eller kongestiv hjertesvigt;
5. Patienter med ukontrolleret restriktiv eller obstruktiv lungesygdom;
6. Patienter med aktive virale, bakterielle eller invasive svampeinfektioner;
7. Patienter, der var kompliceret af autoimmun hæmolytisk anæmi eller immun trombocytopeni;
8. Patienter med tidligere brug af azacitidin eller decitabin;
9. Patienter, der var seropositive for HIV;
10. Patienter med psykiske eller andre lidelser, som ikke helt kan samarbejde med behandlingen eller opfølgningen;
11. Der kan ikke tages prøver af patienters knoglemarv;
12. Personer, der var allergiske over for decitabinvehikel;
13. Gravide eller ammende kvinder.