Estudio prenatal de dex (Prenatal Dex)
21 de febrero de 2017 actualizado por: Hospices Civils de Lyon
Evaluación Multicéntrica de Dexametasona In Utero (DEX) en el Desarrollo Cognitivo de Niños en Riesgo de Hiperplasia Suprarrenal Congénita
La forma clásica de deficiencia de 21-hidroxilasa (prevalencia 1/15.000) es la causa más común de hiperplasia suprarrenal congénita (CAH).
Esta enfermedad autosómica recesiva es responsable de la virilización de los genitales externos en las niñas a través de la hipersecreción de andrógenos durante la vida fetal.
Desde 1984, el grupo de Endocrinología Pediátrica de Lyon ha propuesto la dexametasona prenatal (DEX) para todos los fetos con riesgo de CAH con el objetivo de prevenir la hipersecreción de andrógenos fetales en las niñas afectadas y evitar los malos resultados a largo plazo de la cirugía reconstructiva.
La DEX prenatal se usó en Europa y los EE. UU., pero su uso se suspendió recientemente: en 2007, un estudio sueco realizado en 26 niños tratados con DEX en el útero durante un período corto de tiempo informó deficiencias cognitivas.
Estos datos no fueron confirmados por un estudio estadounidense sobre el uso de DEX a corto plazo, que mostró posibles deterioros cognitivos en niños con CAH expuestos a DEX durante largos períodos de tiempo.
Estos resultados confusos y controvertidos han hecho que la comunidad científica cuestione su posición y han resultado en la suspensión del uso de DEX prenatal con consecuencias drásticas para las niñas CAH (virilización, cirugía genital, etc.).
En este contexto, una evaluación del desarrollo neuropsicológico bajo DEX in utero es fundamental para validar su indicación de uso durante el período prenatal.
Este estudio evaluará los resultados mediante evaluaciones cognitivas y emocionales prospectivas.
En primer lugar, se centrará en los niños no afectados tratados previamente en el útero para evaluar los efectos adversos del fármaco.
Luego, el estudio evaluará a los niños con CAH para quienes DEX podría tener efectos beneficiosos.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
500
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bron, Francia, 69677
- Reclutamiento
- Groupement Hospitalier Est - Laboratoire d'endocrinologie moléculaire et maladies rares - Centre de biologie et de pathologie Est. 59 boulevard Pinel
-
Contacto:
- Véronique TARDY-GUIDOLLET, MD PHD
- Número de teléfono: +33 (0)4.72.12.96.35
- Correo electrónico: veronique.tardy@chu-lyon.fr
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 15 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Grupos D+1, D+2, D-1 y D-2
- Masculino o femenino
- Paciente con hiperplasia suprarrenal congénita o hermano de un paciente con CAH
- Edad: 6 a 15 años (en el momento de la inclusión)
- Los representantes legales del sujeto han entendido la nota informativa/formulario de consentimiento informado, han obtenido respuestas a todas sus preguntas y han dado su consentimiento informado por escrito y firmado.
- Sujeto con seguro de salud
Grupo D-3 (Colegiales)
- Masculino o femenino
- Sin relación con Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Edad: 6 a 15 años (en el momento de la inclusión)
- Los representantes legales del sujeto han entendido la nota informativa/formulario de consentimiento informado, han obtenido respuestas a todas sus preguntas y han dado su consentimiento informado por escrito y firmado.
- Sujeto con seguro de salud
Criterio de exclusión:
Para todos los grupos:
- Paciente/Sujeto con otra enfermedad genética
- Paciente/Sujeto con enfermedad(es) neuropsicológica(s) conocida(s)
- Paciente/Sujeto cuya madre ha recibido otro tratamiento durante su embarazo con posibles eventos adversos conocidos sobre el desarrollo neuropsicológico del niño
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo D+ 1
Niñas y niños con riesgo de CAH tratados en el útero con dexametasona pero no afectados.
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Experimental: Grupo D+ 2
Niñas y niños afectados por CAH y tratados en el útero con Dexametasona.
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|
Comparador activo: : Grupo D - 1
Niñas y niños no afectados por CAH y no tratados en el útero con Dexametasona.
|
|
|
Comparador activo: Grupo D - 2
Niñas y niños afectados por CAH y no tratados en el útero con Dexametasona.
|
|
|
Otro: Grupo D - 3
Niñas y niños matriculados en la escuela cerrada a Lyon
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cociente de inteligencia
Periodo de tiempo: 3 meses
|
La escala de inteligencia Wechsler para niños (WISC) está diseñada para medir la inteligencia humana. WISC-IV incluye:
Los cuatro índices del cociente intelectual serán considerados jerárquicamente de la siguiente manera: primero el Índice de Memoria de Trabajo, luego el Índice de Velocidad de Procesamiento, tercero el Índice de Razonamiento Perceptivo, cuarto el Índice de Comprensión Verbal. |
3 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Escala de memoria para niños (CMS)
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Perfil neurocognitivo de los niños evaluado por Children Memory Scale (CMS) en la Visita 2. Pruebas de memoria: Children Memory Scale (CMS), los siguientes compuestos serán considerados en nuestro estudio:
|
3 meses
|
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Prueba de figura de rey
Periodo de tiempo: 3 meses
|
Perfil neurocognitivo de los niños evaluados mediante prueba visuoperceptual (prueba de Figura de Rey) en la Visita 2
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3 meses
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Revisado - Puntaje de la escala de medida de ansiedad infantil (R-CMAS)
Periodo de tiempo: 15 meses
|
Perfil emocional evaluado por la puntuación de la Escala de Medida de Ansiedad Infantil Revisada (R-CMAS)
|
15 meses
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Puntuación del Inventario de Estado de Ánimo Depresivo para Niños (MDI-C)
Periodo de tiempo: 15 meses
|
Perfil emocional evaluado por la puntuación del Mood Depressed Inventory for Children (MDI-C)
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15 meses
|
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Puntaje de la lista de verificación de comportamiento infantil (CBCL)
Periodo de tiempo: 15 meses
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Perfil emocional evaluado por la puntuación de Child Behavior Checklist (CBCL)
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15 meses
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Evaluación de los beneficios de DEX en el útero para prevenir o reducir la virilización de los genitales externos en niñas CAH
Periodo de tiempo: Día 1
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La evaluación anatómica (fenotipado) de los genitales externos de las niñas se realizó en el momento de la corrección quirúrgica e incluyó la medición del tubérculo genital (GT), la distancia entre el perineo y la confluencia uretra-vaginal, el grado de fusión de los pliegues genitales (labios mayores), su pigmentación y pliegues.
La medición de la distancia anogenital no era una práctica rutinaria en el pasado.
|
Día 1
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Véronique TARDY-GUIDOLLET, MD PHD, Groupement Hospitalier Est - Laboratoire d'endocrinologie moléculaire et maladies rares - Centre de biologie et de pathologie Est.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de octubre de 2016
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de mayo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de junio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos gonadales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Síndrome adrenogenital
- Hiperfunción adrenocortical
Otros números de identificación del estudio
- 69HCL14_0447
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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