Ruxolitinib para GVHD refractario a esteroides
3 de abril de 2019 actualizado por: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University
Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda y crónica refractaria a esteroides con inhibidor de Janus Kinasas
La EICH aguda resistente a esteroides (srGVHD) es una de las causas de mortalidad después del trasplante alogénico de células madre, mientras que la EICH crónica resistente a esteroides aumenta significativamente la morbilidad, agrava la calidad de vida y también puede afectar la supervivencia.
Actualmente no existe un tratamiento estándar para la srGVHD.
Uno de los agentes más prometedores es el inhibidor de la cinasa de Janus (JAK), ruxolitinib, que en el estudio retrospectivo demostró una excelente tasa de respuesta y supervivencia de los pacientes con srGVHD aguda o crónica.
Este estudio evalúa prospectivamente la eficacia de ruxolitinib en pacientes con srGVHD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
75
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Saint-Petersburg, Federación Rusa, 197089
- First Pavlov State Medical University of St. Petersburg
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de enfermedad de injerto contra huésped establecido con base en biopsia de tejido
- Enfermedad de injerto contra huésped aguda o crónica refractaria a esteroides según criterios EBMT/ELN (T. Ruutu y otros, 2014)
- Edad 1 a 70 años
- Índice de Karnofsky >30%.
- Capacidad para la ingesta oral de medicamentos.
- Esperanza de vida > 1 mes
- Consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Disfunción orgánica grave: AST o ALT > 5 límites superiores normales (excluyendo casos relacionados con GVHD hepático), creatinina > 2 límites superiores normales
- Requerimiento de soporte vasopresor al momento de la inscripción
- Infección bacteriana o fúngica no controlada en el momento de la inscripción
- El embarazo
- Trastorno somático o psiquiátrico que hace que el paciente (o tutor legal) no pueda firmar el consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento con ruxolitinib
Ruxolitinib 10 mg bid para adultos y niños con peso corporal > 40 kg, 0,15 mg/kg bid para niños con peso corporal < 40 kg.
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Criterios de reducción de dosis para la EICH aguda: neutropenia de grado 4 o trombocitopenia de grado 4 relacionada con la administración de ruxolitinib según la decisión del médico tratante. Criterios de reducción de dosis para la EICH crónica: neutropenia de grado 3, trombocitopenia de grado 3 o anemia que requiere transfusión, relacionada con la administración de ruxolitinib según la decisión del médico tratante. Programa de dosis reducida: 5 mg bid para adultos y niños con peso corporal > 40 kg, 0,08 mg/kg bid para niños con peso corporal < 40 kg. Criterios de suspensión del tratamiento: respuesta completa; ausencia de respuesta después de 28 días o enfermedad progresiva después de 7 días para la EICH aguda; ausencia de respuesta después de 84 días o enfermedad progresiva después de 28 días para la EICH crónica; Complicaciones que amenazan la vida. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 84 días
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La respuesta parcial para la GVHD aguda se define como la mejora de al menos una etapa en la gravedad de la aGVHD en un órgano sin deterioro en ningún otro órgano.
Una respuesta tenía que durar al menos 3 semanas.
La respuesta parcial para la EICH crónica se definió como la reducción en la puntuación de gravedad del Instituto Nacional de Salud (NIH) de la EICH en el este para un órgano sin deterioro en ningún otro órgano.
Una respuesta completa se definió como la ausencia de cualquier síntoma relacionado con la EICH.
La respuesta global se define como la presencia de una respuesta parcial o completa
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84 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia global a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tiempo desde el inicio de ruxolitinib hasta la muerte o 6 meses, resumido utilizando estimaciones de Kaplan-Meier.
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6 meses
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Grados CTC del NCI basados en la toxicidad
Periodo de tiempo: 6 meses
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Parámetros de toxicidad basados en los grados NCI CTCAE 4.03: náuseas, vómitos, anemia, trombocitopenia, leucopenia, neutropenia, hepatotoxicidad (pruebas de función hepática), nefrotoxicidad (creatinina), neurotoxicidad (evaluación del médico tratante), cistitis hemorrágica (evaluación del médico tratante).
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6 meses
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Complicaciones infecciosas, incluido el análisis de la incidencia de infecciones bacterianas, fúngicas y virales graves
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Incidencia de recaída de GVHD después de una respuesta completa
Periodo de tiempo: 6 meses
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Tiempo desde la suspensión de ruxolitinib hasta la recurrencia de la EICH o 6 meses, resumido mediante estimaciones de incidencia acumulada.
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6 meses
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Incidencia de recaída de malignidad hematológica subyacente
Periodo de tiempo: 12 meses
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Tiempo desde el inicio de ruxolitinib hasta la recaída hematológica o 12 meses, resumido utilizando estimaciones de incidencia acumulada
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12 meses
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Calidad de vida medida por FACT BMT ver. 4 cuestionario en adultos
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Calidad de vida medida por el cuestionario PedQL Stem Cell transplant module ver.1.0 en niños
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de agosto de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de abril de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de abril de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2019
Última verificación
1 de abril de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2016-29-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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