Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ruxolitinib voor steroïde-refractaire GVHD

3 april 2019 bijgewerkt door: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Behandeling van steroïde-refractaire acute en chronische graft-versus-host-ziekte met remmer van januskinasen

Steroïde-refractaire acute GVHD (srGVHD) is een van de oorzaken van mortaliteit na allogene stamceltransplantatie, terwijl steroïde-refractaire chronische GVHD de morbiditeit aanzienlijk verhoogt, de kwaliteit van leven verergert en ook de overleving kan beïnvloeden. Momenteel is er geen standaardbehandeling van srGVHD. Een van de meest veelbelovende middelen is Janus-kinase (JAK)-remmer ruxolitinib, die in de retrospectieve studie een uitstekende respons en overleving van patiënten met acute of chronische srGVHD liet zien. Deze studie evalueert prospectief de werkzaamheid van ruxolitinib bij srGVHD-patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van graft-versus-host-ziekte vastgesteld op basis van weefselbiopsie
  • Steroïde-refractaire acute of chronische graft-versus-host-ziekte volgens EBMT/ELN-criteria (T. Ruutu et al, 2014)
  • Leeftijd 1 tot 70 jaar
  • Karnofsky-index >30%.
  • Mogelijkheid voor orale inname van medicijnen
  • Levensverwachting > 1 maand
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige orgaandisfunctie: ASAT of ALAT >5 bovengrenzen van normaal (exclusief gevallen gerelateerd aan GVHD van de lever), creatinine >2 bovengrenzen van normaal
  • Vereiste voor vasopressorondersteuning op het moment van inschrijving
  • Ongecontroleerde bacteriële of schimmelinfectie op het moment van inschrijving
  • Zwangerschap
  • Somatische of psychiatrische stoornis waardoor de patiënt (of wettelijke voogd) niet in staat is geïnformeerde toestemming te ondertekenen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ruxolitinib-behandeling
Ruxolitinib 10 mg tweemaal daags voor volwassenen en kinderen met een lichaamsgewicht > 40 kg, 0,15 mg/kg tweemaal daags voor kinderen met een lichaamsgewicht < 40 kg.
Geneesmiddel: Ruxolitinib orale tablet

Criteria voor dosisverlaging voor acute GVHD: neutropenie graad 4 of trombocytopenie graad 4 gerelateerd aan toediening van ruxolitinib op basis van de beslissing van de behandelend arts.

Criteria voor dosisverlaging voor chronische GVHD: graad 3 neutropenie, graad 3 trombocytopenie of anemie die transfusie vereist, gerelateerd aan toediening van ruxolitinib op basis van de beslissing van de behandelend arts.

Verlaagd doseringsschema: 5 mg tweemaal daags voor volwassenen en kinderen met een lichaamsgewicht > 40 kg, 0,08 mg/kg tweemaal daags voor kinderen met een lichaamsgewicht < 40 kg.

Criteria voor stopzetting van de behandeling: volledige respons; afwezigheid van respons na 28 dagen of progressieve ziekte na 7 dagen voor acute GVHD; afwezigheid van respons na 84 dagen of progressieve ziekte na 28 dagen voor chronische GVHD; levensbedreigende complicaties.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responspercentage
Tijdsspanne: 84 dagen
Gedeeltelijke respons voor acute GVHD wordt gedefinieerd als de verbetering van ten minste één stadium in de ernst van aGVHD in één orgaan zonder verslechtering in enig ander orgaan. Een reactie moest minimaal 3 weken duren. Gedeeltelijke respons voor chronische GVHD werd gedefinieerd als vermindering van de GVHD National Institute of Health (NIH) ernstscore in het oosten voor één orgaan zonder verslechtering in enig ander orgaan. Een volledige respons werd gedefinieerd als de afwezigheid van symptomen gerelateerd aan GVHD. Algehele respons wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van een gedeeltelijke of volledige respons
84 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele overleving van 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Tijd vanaf het begin van ruxolitinib tot overlijden of 6 maanden, samengevat op basis van Kaplan-Meier-schattingen.
6 maanden
Op toxiciteit gebaseerde NCI CTC-cijfers
Tijdsspanne: 6 maanden
Toxiciteitsparameters gebaseerd op NCI CTCAE 4.03-graden: nasea, braken, bloedarmoede, trombocytopenie, leukopenie, neutropenie, hepatotoxiciteit (leverfunctietesten), nefrotoxiciteit (creatinine), neurotoxiciteit (beoordeling arts), hemorragische cystitis (beoordeling arts).
6 maanden
Infectieuze complicaties, waaronder analyse van de incidentie van ernstige bacteriële, schimmel- en virale infecties
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
GVHD-terugvalincidentie na volledige respons
Tijdsspanne: 6 maanden
Tijd vanaf stoppen met ruxolitinib tot terugkeer van GVHD of 6 maanden, samengevat met behulp van cumulatieve incidentieschattingen.
6 maanden
Terugvalincidentie van onderliggende hematologische maligniteit
Tijdsspanne: 12 maanden
Tijd vanaf het starten van ruxolitinib tot hematologische terugval of 12 maanden, samengevat met behulp van cumulatieve incidentieschattingen
12 maanden
Kwaliteit van leven gemeten door FACT BMT ver. 4 vragenlijst bij volwassenen
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Kwaliteit van leven gemeten door PedQL stamceltransplantatie module ver.1.0 vragenlijst bij kinderen
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Medewerkers

Ministry of Health, Russian Federation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

20 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016-29-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Graft vs Host-ziekte

Klinische onderzoeken op Ruxolitinib orale tablet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Montenegro

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren