Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ruxolitinib til steroid-refraktær GVHD

3. april 2019 opdateret af: Ivan S Moiseev, St. Petersburg State Pavlov Medical University

Behandling af steroid-refraktær akut og kronisk graft-versus-host-sygdom med hæmmer af Janus-kinaser

Steroid-refraktær akut GVHD (srGVHD) er en af ​​årsagerne til dødelighed efter allogen stamcelletransplantation, mens steroid-refraktær kronisk GVHD signifikant øger sygeligheden, forværrer livskvaliteten og kan også påvirke overlevelsen. I øjeblikket er der ingen standardbehandling af srGVHD. Et af de mest lovende midler er Janus kinase (JAK) hæmmer ruxolitinib, som i den retrospektive undersøgelse viste fremragende responsrate og overlevelse af patienter med enten akut eller kronisk srGVHD. Denne undersøgelse evaluerer prospektivt effektiviteten af ​​ruxolitinib hos srGVHD-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197089
        • First Pavlov State Medical University of St. Petersburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af graft-versus-host-sygdom etableret baseret på vævsbiopsi
  • Steroid-refraktær akut eller kronisk graft-versus-host-sygdom i henhold til EBMT/ELN-kriterier (T. Ruutu et al., 2014)
  • Alder 1 til 70 år
  • Karnofsky-indeks >30%.
  • Evne til oral medicinindtagelse
  • Forventet levetid > 1 måned
  • Underskrevet informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig organdysfunktion: ASAT eller ALAT >5 øvre normalgrænser (eksklusive tilfælde relateret til lever-GVHD), kreatinin >2 øvre normalgrænser
  • Krav om vasopressorstøtte ved indskrivning
  • Ukontrolleret bakteriel eller svampeinfektion på tidspunktet for indskrivning
  • Graviditet
  • Somatisk eller psykiatrisk lidelse, der gør, at patienten (eller værgen) ikke er i stand til at underskrive informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ruxolitinib behandling
Ruxolitinib 10 mg to gange dagligt til voksne og børn med kropsvægt > 40 kg, 0,15 mg/kg to gange dagligt for børn med kropsvægt < 40 kg.
Medicin: Ruxolitinib oral tablet

Dosisreduktionskriterier for akut GVHD: grad 4 neutropeni eller grad 4 trombocytopeni relateret til ruxolitinib administration baseret på den behandlende læges beslutning.

Dosisreduktionskriterier for kronisk GVHD: grad 3 neutropeni, grad 3 trombocytopeni eller anæmi, der kræver transfusion, relateret til ruxolitinib administration baseret på den behandlende læges beslutning.

Reduceret dosisplan: 5 mg to gange dagligt for voksne og børn med kropsvægt > 40 kg, 0,08 mg/kg to gange dagligt for børn med kropsvægt < 40 kg.

Kriterier for afbrydelse af behandling: fuldstændig respons; fravær af respons efter 28 dage eller progressiv sygdom efter 7 dage for akut GVHD; fravær af respons efter 84 dage eller progressiv sygdom efter 28 dage for kronisk GVHD; livstruende komplikationer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 84 dage
Delvis respons for akut GVHD er defineret som forbedring af mindst ét ​​stadie i sværhedsgraden af ​​aGVHD i et organ uden forringelse i noget andet organ. Et svar skulle vare i mindst 3 uger. Delvis respons for kronisk GVHD blev defineret som reduktion i GVHD National Institute of Health (NIH) sværhedsgrad øst for ét organ uden forringelse i noget andet organ. Et komplet respons blev defineret som fravær af symptomer relateret til GVHD. Samlet respons er defineret som tilstedeværelse af delvis eller fuldstændig respons
84 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 måneders samlet overlevelse
Tidsramme: 6 måneder
Tid fra start af ruxolitinib til død eller 6 måneder, opsummeret ved hjælp af Kaplan-Meier estimater.
6 måneder
Toksicitetsbaserede NCI CTC-kvaliteter
Tidsramme: 6 måneder
Toksicitetsparametre baseret på NCI CTCAE 4.03 grader: næse, opkastning, anæmi, trombocytopeni, leukopeni, neutropeni, hepatotoksicitet (leverfunktionstest), nefrotoksicitet (kreatinin), neurotoksicitet (behandlende lægevurdering), hæmoragisk blærebetændelse (fysisk cystitis).
6 måneder
Infektiøse komplikationer, herunder analyse af forekomsten af ​​alvorlige bakterielle, svampe og virale infektioner
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
GVHD-tilbagefaldshyppighed efter fuldstændig respons
Tidsramme: 6 måneder
Tid fra ophør med ruxolitinib til tilbagefald af GVHD eller 6 måneder, opsummeret ved brug af kumulative forekomstestimater.
6 måneder
Forekomst af tilbagefald af underliggende hæmatologisk malignitet
Tidsramme: 12 måneder
Tid fra start af ruxolitinib til hæmatologisk tilbagefald eller 12 måneder, opsummeret ved hjælp af kumulative incidensestimater
12 måneder
Livskvalitet målt ved FACT BMT ver. 4 spørgeskema hos voksne
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Livskvalitet målt ved PedQL-stamcelletransplantationsmodul ver.1.0 spørgeskema til børn
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Petersburg State Pavlov Medical University

Samarbejdspartnere

Ministry of Health, Russian Federation

Efterforskere

  • Studieleder: Boris V Afanasyev, Prof, R.M.Gorbacheva Memorial Institute of Oncology, Hematology and Transplantation, Pavlov First Saint Petersburg State Medical University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2016

Først opslået (Skøn)

20. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016-29-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Graft vs værtssygdom

Kliniske forsøg med Ruxolitinib oral tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner